Для чого використовують Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops - офтальмологічний (очний) препарат, що застосовується у пацієнтів з 2-річного віку з цистинозом. Цистиноз є спадковим захворюванням, що характеризується накопиченням в організмі природного речовини, що називається цистин, що викликає утворення шкідливих кристалів, особливо в нирках і рогівці (прозора мембрана, що становить передню частину ока). Cystadrops використовується для зменшення накопичення кристалів цистину в рогівці.
Оскільки кількість хворих на цистиноз є низькою, хвороба вважається «рідкісною», і Cystadrops було визначено «ліками сиріт» (лікарським засобом, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 7 листопада 2008 року.
Cystadrops містить активний інгредієнт меркаптамін (також відомий як цистеамін)
Як використовують Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops можна отримати тільки за рецептом. Лікування слід починати під наглядом лікаря, який має досвід лікування цистинозу.
Cystadrops доступний у вигляді очних крапель. Рекомендована доза становить по 1 краплі в кожне око 4 рази на день під час бодрствования. Доза може бути поступово зменшена лікарем до 1 краплі на добу на основі результатів офтальмологічних обстежень. Лікування не слід переривати протягом тривалого часу.
Для отримання додаткової інформації див
Як працює Cystadrops - Mercaptamine?
Пошкодження, спричинені накопиченням кристалів цистину в клітинах рогівки, можуть викликати серйозні проблеми зору. Діюча речовина Cystadrops, меркаптамін, реагує з цистином, розчиняючи його і утворюючи речовини, які можуть бути виключені з клітин. При нанесенні на очі кількість цистину, присутнього в рогівкових клітинах, зменшується, а пошкодження очей обмежене.
Які вигоди від Cystadrops - Mercaptamine показали під час досліджень?
Cystadrops порівнювався з іншим менш концентрованим розчином для очних крапель меркаптаміну в основному дослідженні 32 пацієнтів з 2-річного віку з цистинозом. Основний показник ефективності ґрунтувався на зниженні кристалів рогівки цистину, що спостерігаються під мікроскопом, і оцінювалися з оцінкою IVCM між 0 і 28 (де 0 відповідало відсутності кристалів). На початку дослідження пацієнти обох груп мали середній бал 10.
Cystadrops був більш ефективним, ніж препарат порівняння, для зменшення кристалів рогівки цистину через 3 місяці терапії: у пацієнтів, які отримували Cystadrops, показник IVCM зменшувався на 4, 6 пункту, тоді як у пацієнтів, які отримували препарат компаратора, він знижувався 0, 5 балів. Терапія цистирозу також допомогла зменшити світлобоязнь (відчуття дискомфорту в оці, пов'язане з яскравим світлом).
Які ризики пов'язані з Cystadrops - Mercaptamine?
Найбільш поширені побічні ефекти Cystadrops (які можуть вражати більше 1 з 10 осіб) впливають на очі і включають біль, свербіж і подразнення очей, підвищену сльозу, погіршення зору та гіперемію (почервоніння) в оці. Ці ефекти, як правило, легкі або помірні по інтенсивності і не тривають.
Повний список обмежень та побічних ефектів, про які повідомляли Cystadrops, див
Чому було схвалено Cystadrops - Mercaptamine?
Очні краплі на основі меркаптаміну, що виробляються локально в аптеках або лікарнях, використовувалися протягом багатьох років для лікування очних симптомів цистинозу. Крім того, одне дослідження показало, що Cystadrops ефективний у зниженні кристалів рогівки цистину. Ліки також покращили інші симптоми цистинозу, такі як світлобоязнь. Що стосується безпеки, небажані ефекти на очі, хоча і дуже часті, зазвичай керовані.
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Cystadrops більші, ніж його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Cystadrops - Mercaptamine?
Рекомендації та запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями з охорони здоров'я та пацієнтами для безпечного та ефективного застосування Cystadrops, були включені до коротких характеристик препарату та в листівку з упаковкою.
Докладніше про Cystadrops - Mercaptamine
З повним описом EPAR щодо Cystadrops можна ознайомитися на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Європейські звіти про державну оцінку. Для отримання додаткової інформації про терапію Cystadrops прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зв'яжіться зі своїм лікарем або фармацевтом.
Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт, пов'язаних з Cystadrops, можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань.
