Що таке Орфадин?
Orfadin - лікарський засіб, що містить діючу речовину нітісинон і доступний у вигляді білих капсул (2, 5 і 10 мг).
Для чого використовується Orfadin?
Orfadin використовується для лікування спадкової тирозинемии типу 1 (HT-1). Це рідкісне дитяче захворювання, при якому організм не в змозі повністю погіршити амінокислоту тирозин. Внаслідок цього у організмі утворюються і накопичуються шкідливі речовини, що викликає важкі проблеми з печінкою і рак печінки у дітей раннього віку. Орфадин дається на дієті з низьким вмістом амінокислот тирозину і фенілаланіну.
Оскільки кількість пацієнтів з НТ-1 низька, хвороба вважається «рідкісною», а «Орфадин» отримав статус «ліків-сиріт» (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 29 грудня 2000 року.
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як застосовується Orfadin?
Лікування Orfadin слід починати і контролювати лікарями, які мають досвід лікування пацієнтів з HT-1. Лікування слід починати якомога швидше, і дозу Orfadin слід коригувати залежно від реакції пацієнта і маси тіла.
Рекомендована початкова доза становить 1 мг на кілограм ваги тіла, розділених на дві дози. Капсули зазвичай ковтають цілком, але їх можна відкрити і вміст змішати в невеликій кількості води або їжі, яку потрібно негайно проковтнути. Orfadin показаний для тривалого застосування. Пацієнтів слід контролювати принаймні кожні шість місяців.
Як працює Orfadin?
Тирозин метаболізується в організмі різними ферментами. Пацієнти з НТ-1 не мають одного з цих ферментів, тому тирозин не адекватно усувається в організмі, а перетворюється на шкідливі речовини. Nitisone, активний інгредієнт Orfadin, пригнічує фермент, який перетворює тирозин у шкідливі речовини. Однак, оскільки тирозин залишається в організмі під час лікування Орфадином, пацієнти повинні слідувати спеціальній дієті, поганої тирозином. Дієта також повинна бути бідною фенілаланіну, оскільки вона перетворюється в тирозин в організмі.
Які дослідження були проведені на Орфадин?
Найбільше дослідження Orfadin було проведено на 257 пацієнтах у 87 лікарнях у 25 країнах, як частина програми «милосердя». Це програма, в якій лікарі можуть запитувати лікарський препарат для пацієнта, перш ніж він буде остаточно затверджений. Дослідження розглядало вплив Орфадіна на виживання і порівнювало його з повідомленнями, опублікованими в медичних журналах, що описують виживання пацієнтів з НТ-1 і лікувалися лише модифікованою дієтою.
Які вигоди від Orfadin показали під час досліджень?
Основною перевагою Orfadin є значне збільшення тривалості життя. Наприклад, дитина віком до двох місяців з НТ1, як правило, має шанс 28% вижити п'ять років, дотримуючись тільки дієти. Додаючи Орфадин до терапії, виживаність досягає 82%. Чим раніше починається терапія, тим більше шансів на виживання.
Який ризик пов'язаний з Orfadin?
Найбільш поширеними побічними ефектами при застосуванні Orfadin (від 1 до 10 пацієнтів у 100) є тромбоцитопенія (низький рівень тромбоцитів у крові), лейкопенія (низький рівень лейкоцитів), гранулоцитопенія (низький рівень гранулоцитів, тип лейкоцитів кров), кон'юнктивіт (запалення мембрани, що охоплює повіку), непрозорість рогівки (помутніння рогівки, прозорий шар перед зіницею), кератит (запалення рогівки), світлобоязнь (підвищена чутливість очей до світла) і біль окуляри. Багато з цих симптомів можуть бути обумовлені високим рівнем тирозину, викликаним неадекватним харчуванням пацієнтів. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Orfadin, див.
Orfadin не повинен застосовуватися у людей, які є гіперчутливими (алергічними) до нитисинону або інших інгредієнтів лікарського засобу.
Чому Orfadin був схвалений?
Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) встановив, що Orfadin є ефективним засобом для лікування HT-1, особливо якщо він розпочався на ранніх стадіях, перш ніж печінка пацієнта буде пошкоджена. Orfadin також дає кращі результати для пацієнтів, ніж результати, отримані з модифікованою дієтою, про яку йдеться в літературі. Таким чином, CHMP вирішив, що переваги Orfadin більше, ніж ризики для лікування пацієнтів з підтвердженим діагнозом HT-1 у поєднанні з дієтою з низьким вмістом тирозину та фенілаланіну. Тому Комітет рекомендував надавати Orfadin дозвіл на маркетинг.
Більше інформації про Orfadin
21 лютого 2005 року Європейська Комісія надала шведській компанії Orphan International AB дозвіл на продаж Orfadin, що діє в усьому Європейському Союзі.
Спочатку Орфадіна було дозволено в "виняткових обставинах", оскільки, оскільки захворювання рідко зустрічається, на момент його отримання було мало інформації. Оскільки компанія надала додаткову запитну інформацію, умови, що стосуються "виняткових обставин", було скасовано 21 вересня 2009 року.
Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт на Orfadin натисніть тут.
Повний EPAR щодо Orfadin можна знайти тут.
Останнє оновлення цього резюме: 07-2009.
