Що таке Cerezyme?
Cerezyme являє собою порошок, який використовується для приготування розчину для інфузії (крапельного введення у вену). Він містить діючу речовину іміглуцеразу.
Для чого використовується Cerezyme?
Cerezyme використовується для тривалого лікування пацієнтів з хворобою Гоше. Хвороба Гоше є рідкісним спадковим захворюванням, що характеризується відсутністю ферменту, який називається глюкоцереброзидаза, який зазвичай розкладає ліпідний продукт, який називається глюкоцереброзидом. Без цього ферменту ліпідний глюкоцереброзид накопичується в організмі, як правило, в печінці, селезінці і кістковому мозку, викликаючи симптоми захворювання: анемію (низький рівень еритроцитів), втому, схильність до екхімозу і кровотечі, збільшення селезінка і печінка, біль у кістках і переломи.
Cerezyme показаний у пацієнтів з хворобою Гоше 1 типу, який не впливає на нервові клітини, або тип 3, який тривалий час впливає на нервові клітини. Пацієнти повинні мати симптоми, які не впливають на нервову систему, включаючи одну або декілька з наступних умов:
- анемія;
- тромбоцитопенія (низький вміст тромбоцитів у крові);
- проблеми з кісткою;
- збільшення печінки або селезінки.
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як застосовується Cerezyme?
Пацієнтів, які страждають від хвороби Гоше, необхідно лікувати лікарями, які мають досвід лікування цього захворювання. Cerezyme зазвичай вводять у вигляді інфузії кожні два тижні. Дозу та частоту інфузій слід коригувати для кожного пацієнта на основі симптомів і відповіді на лікування. Перші інфузії слід вводити повільно, після чого швидкість інфузії може бути збільшена під наглядом лікаря або медсестри. Cerezyme показаний для тривалого застосування.
Як працює Cerezyme?
У минулому хвороба Гоше лікувалася з використанням ферменту, названого альглюцеразою, який був приготований з людської плаценти. Іміглюцераза, активний інгредієнт Cerezyme, є копією цього ферменту, який виробляється методом, відомим як "технологія рекомбінантної ДНК": фермент продукується клітиною, в яку вбудований ген (ДНК) що робить його здатним виробляти фермент. Іміглуцераза замінює фермент, який відсутній в хворобі Гауше, і сприяє розкладанню глюкоцереброзида, запобігаючи його накопиченню в організмі.
Які дослідження були проведені на Cerezyme?
Для хвороби Гоше 1 типу Cerezyme вивчали в трьох дослідженнях із загальною кількістю 40 пацієнтів, прийнятне число з урахуванням того, що захворювання є дуже рідкісним. Ці дослідження порівнювали здатність Cerezyme і такої alglucerase контролювати симптоми хвороби Гоше, оцінюючи збільшення кількості еритроцитів і тромбоцитів у крові і зменшення обсягу печінки і селезінки. Для хвороби Гоше типу 3, яка є надзвичайно рідкісною, компанія представила дані з опублікованих статей і спеціальний реєстр пацієнтів з хворобою Гоше.
Які вигоди від Cerezyme показали під час досліджень?
Дослідження показали, що Cerezyme є настільки ж безпечним і ефективним, як і alglucerase для контролю симптомів хвороби Гоше. Також було показано, що пацієнти можуть безпечно переходити від лікування з альглюцеразой до лікування Cerezyme.
Який ризик пов'язаний з Cerezyme?
Найбільш поширеними побічними ефектами Cerezyme (спостерігається у 1 та 10 пацієнтів у 100) є респіраторні симптоми (утруднене дихання), кропив'янка (висип) або ангіоневротичний набряк (підшкірний набряк), свербіж і шкірний висип. Пацієнти можуть розробляти антитіла (білки, що виробляються організмом як реакція на Cerezyme, які можуть порушити лікування) і повинні контролюватися протягом першого року терапії для виявлення будь-яких ознак алергічних реакцій на Cerezyme.
Cerezyme слід застосовувати з обережністю у осіб, які можуть бути гіперчутливі (алергічні) до іміглюцерази або до будь-якої з допоміжних речовин.
Чому Cerezyme було схвалено?
Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що Cerezyme ефективно контролює симптоми хвороби Гоше типу 1 і 3, комітет вирішив, що переваги Cerezyme переважають ризики, такі як довгострокову ферментну замісну терапію у пацієнтів з підтвердженим діагнозом ненейропатичної хвороби Гоше (тип 1) або хронічної невропатичної (тип 3), які також показують значні неврологічні клінічні прояви захворювання. Комітет рекомендував, щоб Cerezyme отримав ліцензію на маркетинг.
Докладніше про Cerezyme:
17 листопада 1997 року Європейська Комісія надала Cenzyme Europe BV дозвіл на продаж Cerezyme, що діє на всій території Європейського Союзу. Дозвіл на маркетинг поновлено 17 листопада 2002 року та 17 листопада 2007 року.
Повний EPAR для Cerezyme можна знайти тут.
Останнє оновлення цього резюме: 06-2009
