Що таке Ferriprox?
Ferriprox - лікарський засіб, що містить діючу речовину деферипрон. Він доступний у вигляді білих таблеток у формі капсули (500 мг) і у вигляді перорального розчину (100 мг / мл).
Для чого використовується Ferriprox?
Ferriprox показаний для лікування накопичення заліза (надлишок заліза в організмі) у пацієнтів з таласемією мажор. Це успадковане захворювання, при якому пацієнти не здатні виробляти достатню кількість гемоглобіну, білка, що міститься в еритроцитах, що переносить кисень в організм. Ferriprox використовується при терапії дефероксаміном (стандартна терапія для накопичення заліза) протипоказаний або недостатній.
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як застосовується Ferriprox?
Терапію Ferriprox слід починати і підтримувати лікарем, який має досвід лікування хворих на таласемію.
Загальна добова доза Ferriprox становить 75-100 мг на кілограм маси тіла, розділена на три окремі дози. Якщо використовують таблетки, кількість таблеток на дозу слід розраховувати шляхом округлення до половини таблетки. Якщо використовується пероральний розчин, дозу слід округлювати до 2, 5 мл. Наприклад, пацієнтові масою 70 кг треба приймати три з половиною таблетки або 17, 5 мл перорального розчину тричі на день. Дози вище 100 мг / кг на добу не рекомендуються через потенційно підвищений ризик побічних ефектів.
Пацієнти, які приймають Ferriprox або їх доглядачі, повинні отримати меморандум, щоб нагадати пацієнту про те, як приймати препарат безпечно.
Як працює Ferriprox?
Пацієнти з таласемією мажорні повинні проходити часті переливання крові. Коли пацієнти отримують повторні переливання, перелиті еритроцити приносять в організм залізо, яке, однак, не має природного способу видалення зайвого заліза, що, таким чином, має тенденцію накопичуватися. З часом надлишок заліза може пошкодити важливі органи, такі як серце або печінка. Активний інгредієнт Ferriprox, деферипрон, є «хелатором заліза». Він зв'язується з залізом, що знаходиться в організмі, щоб утворити з'єднання, яке може виводитися організмом, головним чином через сечу, і в меншій мірі через фекалії. Це допомагає виправити перевантаження заліза і запобігти пошкодженню за рахунок надлишку заліза.
Як вивчався Ferriprox?
Ферріпрокс спочатку досліджувався в трьох дослідженнях, в яких взяли участь 247 пацієнтів віком 10 років з таласемією мажор. В основному дослідженні ефективність Ferriprox порівнювалася протягом двох років з ефективністю дефероксаміну у 71 пацієнта. Дослідження було "відкритим", тобто лікар і пацієнти знали, який препарат вони використовують, оскільки Ferriprox приймається перорально, а дефероксамін - підшкірною інфузією (ін'єкція проводиться дуже повільно під шкірою) всю ніч. У наступному дослідженні альтернативне застосування Ferriprox і дефероксаміну (щотижня Ferriprox давали протягом п'яти днів і дефероксамін протягом двох днів) порівнювали у 60 пацієнтів з безперервним лікуванням монотерапією дефероксаміном (лише один раз) протягом періоду 12 місяців.
У всіх дослідженнях основним показником ефективності була зміна рівня феритину в крові. Ферритин є білком, який зберігає залізо в організмі. Рівень феритину в крові вказує на кількість заліза, що накопичується в організмі.
Які переваги Ferriprox показали під час досліджень?
У початковому дослідженні порівняння Ferriprox з дефероксаміном середні рівні феритину в сироватці були подібними у двох оброблених групах. Однак середня концентрація заліза в печінці пацієнтів, які отримували Ferriprox, виявилася більше, ніж у пацієнтів, які отримували дефероксамін.
У дослідженні альтернативного лікування режим дозування, що включав комбінацію Ferriprox протягом п'яти днів з дефероксаміном протягом двох днів, показав таке ж зниження рівнів феритину в крові при монотерапії дефероксаміном. Проте, кількість пацієнтів, які брали участь у дослідженні, була занадто мала, щоб показати, чи ця схема є такою ж ефективною, як терапія тільки дефероксаміном чи ні.
Який ризик пов'язаний з Ferriprox?
Найбільш поширені побічні ефекти Ferriprox (спостерігаються у більш ніж 1 пацієнта з 10) - червонувато-коричнева сеча (ознака виділення заліза), нудота, біль у животі (біль у животі) та блювота. Незвичайним, але серйозним побічним ефектом є агранулоцитоз (дуже низькі концентрації гранулоцитів, тип білих клітин крові).
Ferriprox не повинен використовуватися у осіб, які можуть бути підвищеною чутливістю до алергії до деферипрону або будь-яких інших інгредієнтів. Ferriprox не повинен використовуватися людьми, які перенесли повторні епізоди нейтропенії (зменшення кількості нейтрофілів, тип білих клітин крові) або які страждали агранулоцитозом. Ferriprox також не слід приймати з лікарськими засобами, які можуть викликати нейтропенію або агранулоцитоз. Лікарський засіб не слід використовувати під час вагітності або під час годування.
Чому Ferriprox було схвалено?
Комітет з лікарських препаратів для людини (CHMP) визначив, що переваги Ferriprox перевищують ризики для лікування перевантаження заліза у пацієнтів з великою кількістю таласемії, коли терапія дефероксаміном протипоказана або недостатня, і тому рекомендується надання маркетингового дозволу Ferriprox.
Ферріпрокс спочатку був уповноважений в "виняткових обставинах", оскільки неповна інформація про лікарський засіб була доступна під час схвалення для лікування рідкісного захворювання. Оскільки фармацевтична компанія надала додаткову запитну інформацію, умова, згадана в "виняткових обставинах", була скасована 12 квітня 2002 року.
Додаткова інформація про Ferriprox:
25 серпня 1999 року Європейська Комісія видала дозвіл на продаж Ferriprox, що діє на всій території Європейського Союзу. Дозвіл на маркетинг було поновлено 25 серпня 2004 року та 25 серпня 2009 року. Власник дозволу на маркетинг - Apotex Europe BV
Повний EPAR для Ferriprox можна знайти тут.
Останнє оновлення цього резюме: 08-2009.
