Симпоні - голімумаб

Що таке Сіклос?

Siklos являє собою лікарський засіб, що містить діючу речовину гідроксикарбамід, доступну у вигляді таблеток (1000 мг).

Для чого використовують Siklos?

Siklos показаний при лікуванні дорослих пацієнтів і дітей з серповидно-клітинною хворобою або серповидно-клітинною хворобою (генетичне захворювання, при якому еритроцити змінюються і стають надзвичайно жорсткими, коли вони не переносять кисень). Препарат застосовують для запобігання хворобливих вазооселяючих судом, які рецидивують. Існує вазооклюзивний криз, коли кровоносні судини перешкоджають наявність аномальних еритроцитів, що обмежує приплив крові до органу. Серед цих епізодів є також гострий грудний синдром, загрозливий для життя стан, що характеризується раптовим болем у грудях, лихоманкою, утрудненим диханням або слідами рідини в легенях на рентгенівському знімку.

Оскільки кількість пацієнтів із серповидно-клітинною хворобою є низькою, захворювання вважається рідкісним, і Siklos був призначений "ліками сиріт" (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 9 липня 2003 року.

Ліки можна отримати лише за рецептом.

Як застосовується Siklos?

Лікування Siklos має розпочатися лікарем, який має досвід лікування серцево-клітинних захворювань.

Сіклос слід приймати один раз на день, переважно вранці перед сніданком. Початкова доза становить, як правило, 15 мг на кілограм ваги тіла, округлена з точністю до 250 мг (чверть таблетки). Поверхня планшета має розрізи, які дозволяють легко розділити її на чотири рівні частини. Дозування регулюється відповідно до відповіді пацієнта на лікування; зазвичай доза становить від 15 до 30 мг на кілограм маси тіла на добу. У виняткових випадках можуть використовуватися дози до 35 мг на кілограм ваги тіла на день, за умови, що кров пацієнта контролюється для виявлення можливого появи небажаних ефектів. У пацієнтів, які не реагують на цю дозу або відчувають побічні ефекти, може знадобитися зупинити або припинити лікування. У пацієнтів з легкими або помірними проблемами нирок дозу Siklos необхідно зменшити; препарат не слід застосовувати у пацієнтів з важкими проблемами печінки або нирок. Застосування Siklos не рекомендується дітям у віці до 2 років. Для отримання додаткової інформації див.

Як працює Siklos?

Активний інгредієнт Siklos, гидроксикарбамид, пригнічує ріст і розмноження певних клітин, таких як клітини крові. Хоча його точний механізм дії в даному захворюванні не відомий, гідроксикарбам може зменшити кількість клітин, що циркулюють в крові, а у пацієнтів, які страждають серповидно-клітинною хворобою, запобігають потраплянню еритроцитів в іншу форму. Це знижує ризик оклюзії кровоносних судин.

Гідроксикарбамід, відомий раніше як гідроксимочевина, був доступний в Європейському Союзі (ЄС) протягом декількох десятиліть для лікування інших захворювань, включаючи деякі типи раку.

Які дослідження були проведені на Сіклосі?

Оскільки гідроксикарбамід є добре відомою речовиною, яка вже використовується в інших лікарських засобах, компанія представила дані з наукової літератури, що підтримує введення сиклосу дорослим і дітям, які страждають серповидно-клітинною хворобою. Зокрема, він надавав докази ефективності Siklos, взятої з 11 опублікованих досліджень, проведених на 378 дітей, і з трьох національних інформаційних реєстрів на 155 дітей, які отримували Siklos протягом максимум 7 років. Виробник також представив наукові докази, зібрані в дослідженні, проведеному на 299 дорослих, у яких порівнювалися ефекти Silkos з плацебо (фіктивний спосіб лікування), а також результати інших досліджень, у яких брали участь 430 дорослих, та дані, отримані з з національного реєстру інформації про 123 дорослих, які отримували лікування Сіклосом. Дослідження порівняли кількість вазооклюзійних нападів до і після лікування Siklos, що визначається як будь-який хворобливий епізод, що включає руки, ноги, живіт, спину або груди.

Яку користь показала Siklos під час досліджень?

Пацієнти, які отримували Siklos, повідомили про меншу кількість вазооклюзійних судом після лікування Siklos, ніж за час до лікування, із зменшенням частоти між 66% і 80% у дітей і дорослих. Також зменшилася частота випадків гострого грудного синдрому (25-33%). Нарешті, відбулося скорочення кількості госпіталізованих, а також днів, проведених у лікарні. Ці ефекти зберігалися до 7 років. У дослідженні, в якому порівнювали Siklos з плацебо у дорослих, було виявлено менше судинно-оклюзійних судом у пацієнтів, які приймали ліки (2, 5 напади на рік), ніж у пацієнтів, які отримували плацебо (4, 5 припадки на рік).

Який ризик пов'язаний з Siklos?

Найбільш поширені побічні ефекти Siklos (спостерігаються у більш ніж 1 пацієнта з 10) - це депресія кісткового мозку, що викликає нейтропенію (зниження рівня нейтрофілів, тип білих клітин крові), ретикулоцитопенія (зниження рівнів ретикулоцитів, тип попередника червоних кров'яних тілець) і макроцитоз (збільшення еритроцитів). Пацієнти, які приймають Siklos, повинні проходити аналіз крові до і регулярно під час лікування, перевіряти кількість еритроцитів, а також контролювати стан нирок і печінки. Кількість клітин крові, як правило, повертається до нормального рівня протягом двох тижнів після припинення лікування Siklos. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося у Siklos, див.

Siklos не слід застосовувати у осіб, які можуть бути підвищеною чутливістю до алергії (гідроксикарбаміду) або будь-якої з інших речовин. Крім того, він не повинен використовуватися людьми з важкими проблемами печінки або нирок або з небезпечно низьким рівнем клітин крові. Під час прийому Siklos грудне вигодовування слід припинити.

Чому Siklos було схвалено?

Комітет з лікарських препаратів для людини (CHMP) вирішив, що переваги Siklos перевищують ризики для профілактики хворобливих рецидивуючих судинно-оклюзійних нападів, включаючи гострий синдром грудної клітки у дітей та дорослих з симптоматичною серповидно-клітиною. Тому Комітет рекомендував надавати Siklos дозвіл на маркетинг.