Колбам - колікова кислота

Що таке Kolbam і для чого він використовується?

Колбам - це лікарський засіб, що містить активну речовину жовчної кислоти. Холевая кислота є "первинною жовчовою кислотою", основним компонентом жовчі (рідина, що виробляється печінкою, що сприяє перетравленню жирів).

Колбаму дозволено довічне лікування дорослих і дітей віком не менше одного місяця, які не здатні виробляти достатню кількість первинних жовчних кислот, таких як жовчна кислота, через специфічні генетичні аномалії, які викликають відсутність наступні ферменти печінки: стерол 27-гідроксилаза, 2-метилацил-СоА рацемаза або 7Î ± -гидроксилаза холестерин.

Коли первинні жовчні кислоти відсутні, організм виробляє аномальні жовчні кислоти, які можуть пошкодити печінку, з ризиком потенційно смертельної печінкової недостатності. Ці порушення відомі як "вроджені дефекти синтезу первинних жовчних кислот".

Оскільки кількість пацієнтів з вродженими вадами первинного синтезу жовчних кислот є низькою, цей стан вважається «рідкісним», а Колбам - 28 жовтня 2009 року - «лікарська сирота» (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях).

Як використовують Колбам - колікову кислоту?

Колбам може бути отриманий тільки за рецептом, і лікування повинно бути розпочате і під наглядом лікаря, який спеціалізується на захворюваннях, що лікуються Kolbam.

Колбам доступний у вигляді капсул (50 мг і 250 мг). Добову дозу визначають і коригують під час лікування на основі рівнів крові (у крові) та рівня сечової кислоти та функції печінки кожного пацієнта. Максимальна добова доза не повинна перевищувати 15 мг на кілограм маси тіла.

Колбам слід приймати приблизно в один і той же час кожен день, разом з їжею. У випадку маленьких дітей, які не в змозі ковтати капсули, вміст можна змішувати з дитячими сумішами, екстрагованим грудним молоком, картопляним пюре або фруктовим пюре.

Для отримання додаткової інформації див.

Як працює Колбам - колічна кислота?

Холевая кислота є однією з основних первинних жовчних кислот, що виробляються печінкою. Холієва кислота в колбамі замінює відсутню холеву кислоту в тілі пацієнта. Таким чином, він допомагає зменшити виробництво аномальних жовчних кислот і сприяє нормальній активності жовчі в травній системі, полегшуючи симптоми порушення.

Яку користь Колбам - Колікова кислота показала під час досліджень?

Колбам вивчався в одному головному дослідженні, в якому брали участь 52 пацієнти з вродженими вадами первинного синтезу жовчних кислот, у тому числі 7 пацієнтів з нестачею стерол-27-гідроксилази, 2-метилацил-СоА рацемизи або 7Î-гідроксилази холестерину. Основними показниками ефективності були зміни рівня жовчних кислот і функції печінки до і після лікування Kolbam. Показано, що Колбам зменшує кількість аномальних жовчних кислот і покращує функцію печінки в загальній популяції хворих з вродженими вадами первинного синтезу жовчних кислот; крім того, спостерігалася тенденція до поліпшення в кожному окремому дефіциті ферменту. Ці результати відповідали клінічним очікуванням і даними з медичної літератури.

Який ризик пов'язаний з Kolbam - Colic Acid?

Побічні ефекти Колбама, як правило, є легкими та помірними і перехідними. Найбільш поширеними побічними ефектами (які можуть торкнутися до 1 з 10 осіб) є периферична нейропатія (пошкодження нервів рук і ніг), діарея, нудота, кислотний рефлюкс (рефлюкс шлункових кислот в порожнині рота), езофагіт (запалення стравохід), жовтяниця (пожовтіння шкіри і очей), проблеми зі шкірою (ураження) і нездужання.

Колбам не слід застосовувати в комбінації з фенобарбіталом (лікарським засобом для лікування епілепсії).

Повний список побічних ефектів та обмежень див.

Чому Колбам - колікова кислота була схвалена?

Комітет Агентства з лікарських засобів для використання в організмі людини (CHMP) вирішив, що переваги Kolbam перевищують його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС. CHMP прийшла до висновку, що Kolbam має сприятливий вплив на пацієнтів з дефіцитом таких печінкових ферментів: стерол-27-гідроксилаза, 2-метилацил-CoA рацемаза і холестерин 7Î ± -гидроксилаза. Що стосується безпеки, небажані ефекти здавалися не серйозними і оборотними.

Колбаму було дозволено в «виняткових обставинах», оскільки повну інформацію про Колбам не можна було отримати через рідкість захворювання. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено.

Яку інформацію все ще очікує Kolbam - Acico Colico?

Оскільки компанія Kolbam була уповноважена у виняткових обставинах, компанія, яка продає Kolbam, буде контролювати переваги та безпеку ліків на основі реєстру пацієнтів та надавати щорічні оновлення.

Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Kolbam - Colic Acid?

Розроблено план управління ризиками для забезпечення того, щоб Колбам використовувався максимально безпечно. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик препарату та в листівку для упаковки для Kolbam, включаючи відповідні запобіжні заходи, яких повинні дотримуватися медичні працівники та пацієнти.

Крім того, компанія, яка продає Kolbam, надасть навчальний матеріал, що містить інформацію про правильне і безпечне використання ліків усім лікарям, які мають намір прописати його.