Що таке Окаліва - Обелітолінова кислота і для чого вона використовується?
Окаліву використовують для лікування дорослих пацієнтів з захворюванням печінки, відомим як первинний жовчний холангіт, аутоімунне стан, при якому дрібні жовчні протоки в печінці поступово руйнуються. Ці протоки переносять рідину, що називається жовчю, з печінки в кишечник, де вона використовується для сприяння перетравленню жирів. У результаті пошкодження протоків жовч накопичується в печінці, завдаючи пошкодження тканини печінки. Це може призвести до рубцювання і печінкової недостатності, а також підвищити ризик розвитку раку печінки.
Окалива містить активний початок об'ємної кислоти. Це використовується в комбінації з іншим лікарським засобом, урсодезоксихолевою кислотою (УДХК), у пацієнтів, які не достатньо реагують на УДХК самостійно, і тільки у пацієнтів, які не можуть приймати УДХК.
Оскільки кількість пацієнтів з первинним біліарним холангітом є низьким, захворювання вважається «рідким», а «Окаліва» призначена «ліками сиріт» (лікарським засобом, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 27 липня 2010 року.
Як використовують Окаліву - Обелітову кислоту?
Окаліва доступна у вигляді таблеток (5 і 10 мг) і може бути отримана тільки за рецептом. Рекомендована початкова доза становить 5 мг один раз на день. Якщо Ocaliva добре переноситься через шість місяців, дозу можна збільшити до 10 мг один раз на день. Дози можуть бути зменшені або лікування може бути припинене у пацієнтів, які відчувають нестерпний свербіж (можливий побічний ефект Ocaliva).
Для отримання додаткової інформації див.
Як працює Окаліва - Обелітолінова кислота?
Активний інгредієнт Окаліви, жирної кислоти, є модифікованою формою жовчної кислоти (жовчні кислоти є основними компонентами жовчі). Він діє головним чином шляхом зв'язування з рецепторами в печінці і кишечнику (X-фарнезоїдні рецептори), які контролюють виробництво жовчі. Приєднавшись до цих рецепторів, Ocaliva зменшує виробництво жовчі в печінці, запобігаючи її накопиченню і пошкодженню тканини печінки.
Яку користь має Окаліва - Обелітолінова кислота, виявлена під час досліджень?
Окаліву порівнювали з плацебо (фіксованим лікуванням) в одному головному дослідженні, в якому брали участь 217 дорослих з первинним жовчним холангітом, які перебували на УДХК щонайменше 1 рік або які не могли приймати УДХА. Міра ефективності ґрунтувалася на кількості пацієнтів, у яких рівні таких речовин, як білірубін і ALP (маркери пошкодження печінки) зменшилися принаймні на 15% (для ALP) і нижче певної величини, що вважається нормальною (для білірубіну) через 1 рік лікування.
Дослідження показало, що Окаліва була більш ефективною, ніж плацебо, у зниженні рівнів білірубіну та ALP у крові: рівні зменшилися на необхідну кількість у 47% (34 з 73) пацієнтів, які отримували 10 мг Окаліву і 46% (32%). 70) пацієнтів, які отримували зростаючі дози Окаліви (5 мг до 10 мг), порівняно з 10% (7 з 73) пацієнтів, які отримували плацебо.
Які ризики пов'язані з Окалівою - Обеліковою кислотою?
Найбільш поширеними побічними ефектами Окаліви є свербіж (що може торкнутися більше 6 з 10 осіб) і втома (яка може вразити більше 2 з 10 осіб). Свербіж також є найбільш поширеним побічним ефектом, який може призвести до призупинення лікування. У більшості спостережуваних випадків свербіж відбувався протягом першого місяця лікування, маючи тенденцію до усунення з часом, продовжуючи лікування. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Окаліви, див.
Окаліву не слід застосовувати у пацієнтів, які повністю перекрили жовчні протоки. Повний список обмежень див.
Чому Окаліва - Обелікова кислота була схвалена?
Пацієнти з первинним жовчним холангітом мають обмежені варіанти лікування. Показано, що Окаліва знижує рівень білірубіну та АЛП у крові у пацієнтів з первинним біліарним холангітом, у тому числі у тих, хто не може отримувати лікування з УДХК. Було виявлено, що зниження рівня білірубіну та ALP свідчить про поліпшення стану печінки. Проте клінічні переваги Ocaliva повинні бути продемонстровані в подальших дослідженнях. Профіль безпеки лікарського засобу вважався сприятливим, з побічними ефектами, які були стерпними і керованими за допомогою підтримуючого лікування (наприклад, свербіння) і коригування дози. Комітет Агентства з лікарських препаратів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Ocaliva перевищують його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС.
Окаліва отримала "умовне схвалення". Це означає, що в майбутньому буде доступна додаткова інформація про ліки, яку компанія повинна надавати. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено.
Яку інформацію ще очікує Окаліва?
Оскільки для Ocaliva було видано умовне схвалення, компанія, яка продає Ocaliva, надасть додаткові дані з двох досліджень для підтвердження ефективності та безпеки лікарського засобу. Перше дослідження призначене для демонстрації клінічної користі Ocaliva, тоді як друге дослідження оцінить переваги Ocaliva у пацієнтів з помірною та важкою хворобою печінки.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Окаліви - Обелітової кислоти?
Рекомендації та запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями з охорони здоров'я та пацієнтами для безпечного та ефективного застосування Окаліви, були включені до короткого опису характеристик препарату та в упаковці.
Додаткова інформація про Окаліву - Обелітову кислоту
Повний EPAR для Ocaliva можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Європейські звіти про державну оцінку. Для отримання додаткової інформації про терапію Окалівою ознайомтеся з інформацією про лікарський засіб (також частиною EPAR) або зв'яжіться зі своїм лікарем або фармацевтом.
Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт стосовно Ocaliva доступний на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань.
