Що таке Elaprase?
Elaprase являє собою концентрат для розчину для інфузії, що містить діючу речовину ідурсульфазу.
Для чого використовується Elaprase?
Elaprase використовується для лікування пацієнтів з синдромом Хантера і призначений для тривалого застосування.
Синдром Хантера, також відомий як мукополісахаридоз II, є рідкісним спадковим захворюванням, яке в першу чергу впливає на чоловіків. Пацієнти, які страждають цим розладом, не продукують фермент, який називається ідуронат-2-сульфатаза, який служить для руйнування речовин в організмі, що називаються глікозаміногліканами (GAGs). У результаті ГАГ поступово накопичуються в більшості органів цих пацієнтів, пошкоджуючи їх. Це викликає широкий діапазон симптомів, особливо утруднене дихання і утруднення ходьби. За відсутності лікування ці симптоми з часом стають все більш серйозними.
Оскільки кількість пацієнтів з синдромом Хантера невелика, захворювання вважається рідкісним, і 11 грудня 2001 року Елапразе було призначено «лікарським сиротою» (лікарський засіб для лікування рідкісних захворювань).
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як застосовується Elaprase?
Elaprase дається щотижня у вигляді внутрішньовенної інфузії (крапельниці у вену). Доза для дорослих, дітей та підлітків становить 0, 5 мг / кг маси тіла. Відповідну дозу Elaprase необхідно розбавити у фізіологічному розчині перед вливанням.
Настій повинен тривати 3 години, які можна поступово зменшити до 1 години, за умови, що пацієнт не проявляє інфузійних реакцій (висип, свербіж, лихоманка, головний біль, гіпертонія або почервоніння).
Як працює Elaprase?
Діюча речовина в Елапразе, ідурсульфазі, є копією людського ферменту ідуронат-2-сульфатази. це
продукується методом, відомим як "технологія рекомбінантної ДНК": фермент продукується клітиною людини, в яку введений ген (ДНК), що робить його здатним продукувати фермент. Ідурсульфаза замінює відсутній або недостатній фермент у пацієнтів з синдромом Хантера. Забезпечуючи фермент, можна поліпшити або контролювати симптоми захворювання.
Які дослідження були проведені на Елапразе?
Ефекти Elaprase були вперше випробувані на експериментальних моделях, перш ніж їх вивчати на людях.
Основне дослідження Elaprase було проведено на 96 пацієнтів чоловічої статі у віці від 5 до 31 року, а ефективність препарату порівнювалася з ефективністю плацебо (фіктивного лікування). Основними показниками ефективності були легенева функція («вимушена життєва ємність», максимальна кількість повітря, яку пацієнт здатний випромінювати при диханні) і відстань, яку пацієнти можуть пройти за 6 хвилин, що вимірює ефекти суглоба захворювання на серці, легенях, суглобах та інших органах. Ці заходи були прийняті до лікування і після 52 тижнів лікування.
Які переваги Elaprase показали під час досліджень?
Дослідження показало, що Elaprase покращує як функцію легень, так і здатність пацієнтів ходити. Через 52 тижні пацієнти, які отримували Elaprase, могли пересуватися на 43, 3 м за 6 хвилин, а пацієнти, які отримували плацебо, лише 8, 2 мкм. Ліки також покращили функцію легенів, в той час як у пацієнтів, які отримували плацебо, було виявлено незначне погіршення.
Який ризик пов'язаний з Elaprase?
Найбільш поширені побічні ефекти Elaprase (спостерігаються у більш ніж 1 пацієнта з 10) - це реакції, пов'язані з вливанням, такі як шкірні реакції (висипання або свербіж), пірексія (лихоманка), головний біль, гіпертонія (високий кров'яний тиск) і набряк. на місці інфузії. Іншими дуже поширеними побічними ефектами були диспепсія (печія) і біль у грудях. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Elaprase, див.
Elaprase не повинен застосовуватися у людей, які є гіперчутливі (алергічні) до ідурсульфази або до будь-якої з допоміжних речовин.
Чому Elaprase було схвалено?
Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) прийшов до висновку, що поліпшення, показане в дослідженні, як би скромні, є клінічною перевагою в лікуванні
Хантер вирішив, що переваги Елапразе є більшими, ніж його ризики при тривалому лікуванні пацієнтів з синдромом Хантера, і рекомендував, щоб Elaprase отримала дозвіл на маркетинг.
Elaprase було дозволено «у виняткових випадках», оскільки, оскільки синдром Хантера є рідкісним захворюванням, більш детальну інформацію про ліки не можна отримати. Європейське агентство з лікарських засобів (EMEA) щороку переглядає будь-яку нову інформацію, яка буде доступна, і цей звіт буде оновлюватись, якщо необхідно.
Яка інформація все ще очікується для Elaprase?
Компанія, яка виробляє Elaprase, вивчить довгострокові ефекти ліків і дослідить, чи вона стимулює організм виробляти антитіла (спеціальні білки) проти ліків. Компанія також вивчатиме ефективність лікарського засобу у пацієнтів у віці до 5 років і досліджуватиме, чи є які-небудь ефекти на легені, серце або судини.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного використання Elaprase?
Компанія, що виробляє Elaprase, перевірятиме безпеку лікарського засобу завдяки тривалому дослідженню пацієнтів з синдромом Хантера, що включатиме аналіз впливу препарату у жінок та дослідження для визначення того, чи може він бути використаний таким чином безпечний у будинку пацієнтів.
Докладніше про Elaprase:
8 січня 2007 року Європейська Комісія видала дозвіл на продаж для компанії Elaprase, що діє на всій території Європейського Союзу, для того, щоб утилізувати генетичну терапію людини AB.
Щоб зареєструвати Elaprase як лікар-сироту, натисніть тут.
Для отримання повного EPAR щодо Elaprase натисніть тут.
Останнє оновлення цього резюме: 11-2006.
