Що таке Zavesca?
Zavesca - лікарський засіб, що містить діючу речовину miglustat, доступну у вигляді білих капсул 100 мг.
Для чого використовується Zavesca?
Zavesca показаний для лікування двох рідкісних спадкових захворювань, які впливають на спосіб метаболізму жиру. Обидва захворювання викликають накопичення в організмі жирових речовин (званих глюкосфінголіпідами). Zavesca використовується в наступних випадках:
- дорослим з хворобою Гоше 1 типу в його легких і помірних формах. У пацієнтів, що страждають, бракує ферменту (глюкоцереброзидази); цей дефіцит визначає накопичення типу глікосфінголіпідів (називається глюкозилцерамідом) у різних частинах тіла, наприклад. селезінка, печінка, кістки. Zavesca застосовується у пацієнтів, які не підходять для лікування стандартною замісною ферментною терапією (ERT) шляхом інфузії (крапельне введення у вену);
- дорослим, підліткам і дітям з хворобою Niemann-Pick типу C, хворобою, яка може призвести до смерті, при якій накопичення глікосфінголіпідів відбувається в клітинах мозку і в інших частинах тіла. Zavesca використовується для лікування «неврологічних» симптомів захворювання (симптомів, що стосуються головного мозку і нервів). До таких симптомів відносяться: втрата координації, проблеми, що виникають внаслідок «саккадичних» (швидких) рухів очей, які можуть пошкодити зір, затримку розвитку, труднощі при ковтанні, підвищення м'язового тонусу, судоми і труднощі в навчанні.
Оскільки кількість пацієнтів, які страждають цими захворюваннями, є низькою, вони вважаються "рідкісними" і тому Zavesca отримала позначення "лікарська сирота" відповідно 18 жовтня 2000 року, що стосується хвороби Гоше 1 типу, і 16 Лютого 2006 р. Для хвороби типу Німан-Пік.
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як застосовується Zavesca?
Лікування Zavesca слід розпочинати і контролювати лікарями, які мають досвід лікування хвороби Гоше або хвороби типу Німана-Піка.
Рекомендована початкова доза для лікування пацієнтів з хворобою Гоше 1 типу - одна капсула, що вводиться перорально, три рази на день. Що стосується хвороби типу Німан-Пік, рекомендована доза становить дві капсули, три рази на день, для дорослих і підлітків.
доза варіюється залежно від ваги та висоти для дітей до 12 років. Zavesca можна приймати на повному або натщесерце. Zavesca - це довгострокова терапія.
Дозу слід зменшувати у пацієнтів з проблемами нирок і, принаймні, тимчасово, у пацієнтів, у яких розвивається діарея. Дослідження ліків не проводилися у пацієнтів з проблемами печінки. Для отримання додаткової інформації див. Короткий опис характеристик продукту (включено до EPAR).
Як працює Zavesca?
Діюча речовина в Zavesca, миглюстат, пригнічує дію ферменту, званого глюкозилцерамидсинтазой. Цей фермент є частиною першої фази виробництва глікосфінголіпіду. Шляхом запобігання дії ферменту міглюстат може знизити продукцію глікосфінголіпідів в клітинах. Це повинно уповільнювати або запобігати симптоми хвороби Гоше 1 типу і зменшувати симптоми хвороби Німана-Піка типу С.
Які дослідження були проведені на Zavesca?
Ефективність застосування Zavesca у лікуванні легкого та помірного захворювання типу Гоше 1-го типу була предметом основного дослідження, в якому брали участь 28 пацієнтів, які не могли або не хотіли пройти замісну ферментну терапію. Основна частина дослідження тривала один рік; 13 пацієнтів продовжували приймати ліки ще два роки. Дослідження мало на меті виміряти вплив Zavesca на об'єм печінки і селезінки і визначити, чи впливав він на значення крові, такі як концентрація гемоглобіну (білка, що міститься в еритроцитах, що переносить кисень в організмі) і кількість тромбоцитів (компоненти, що беруть участь у згортанні крові).
Що стосується хвороби Німанна-Піка типу C, ефективність Zavesca вивчали в основному дослідженні, в якому брали участь 31 пацієнт, з яких 12 були менше 12 років. Дослідження порівнювало вплив Zavesca у поєднанні зі стандартною терапією (заходи, що застосовуються для полегшення симптомів) і стандартною терапією. Основним показником ефективності була зміна у пацієнтів частоти горизонтальних саккадних рухів очей через рік; дослідження також досліджувало інші неврологічні симптоми, включаючи здатність пацієнта ковтати і їхні інтелектуальні функції. Деякі пацієнти залишалися на лікуванні протягом п'яти з половиною років. Було також проведено опитування 66 пацієнтів, які отримували Zavesca.
Яку користь Zavesca показала під час досліджень?
У дослідженні, пов'язаному з хворобою Гоше 1 типу, через рік спостерігалося зниження об'єму печінки на 12% та обсягу селезінки на 19%. Також було виявлено середнє підвищення концентрації гемоглобіну на 0, 26 г на децилітр, а також збільшення кількості тромбоцитів на 8, 29 млн. На мілілітр. Корисні ефекти Zavesca залишилися незмінними протягом трьох років безперервного лікування.
При дослідженні хвороби Німана-Піка типу C поліпшення рухів очей було подібним у пацієнтів, які отримували і не отримували Zavesca. Однак у пацієнтів, які отримували Zavesca, були виявлені ознаки поліпшення здатності до ковтання та інтелектуальної функції. Дослідження показало, що ліки зробили погіршення симптомів стабільним або зменшено приблизно на три чверті пацієнтів.
Який ризик пов'язаний з Zavesca?
Найбільш частими побічними ефектами, пов'язаними з Zavesca (спостерігаються у більш ніж 1 пацієнта з 10), є втрата ваги, тремор, діарея, метеоризм і біль у животі (біль у животі). Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні препарату Zavesca, див.
Zavesca не слід застосовувати у пацієнтів, які можуть бути гіперчутливими (алергічними) до міглюстату або будь-яких інших інгредієнтів.
Чому Zavesca було схвалено?
Комітет з лікарських препаратів для людини (CHMP) вирішив, що переваги, які виявляє Zavesca, переважають ризики, пов'язані з лікуванням, пероральним шляхом, легкою або помірною хворобою Гоше 1 типу у непридатних дорослих пацієнтів. Лікування за допомогою замісної ензимної терапії (ERT) і прогресуючих неврологічних проявів у дорослих та педіатричних пацієнтів із захворюванням типу Niemann-Pick типу C. Тому комітет рекомендував видавати дозвіл на маркетинг Zavesca.
Zavesca було дозволено "у виняткових обставинах", оскільки, будучи рідкісним захворюванням, було неможливо отримати повну інформацію про ліки. Європейське агентство з лікарських засобів (EMEA) продовжуватиме щорічно вивчати будь-які нові дані, які стали доступними в цей час, при необхідності оновлюючи це резюме.
Яку інформацію все ще очікує компанія Zavesca?
Виробник Zavesca взяв на себе зобов'язання провести наступні дослідження щодо ефективності та безпеки продукту стосовно хвороби Гоше:
- програму, що супроводжує маркетинг продукту для інформування лікарів про застосування Zavesca та забезпечення того, щоб пацієнти повідомляли про аспекти безпеки лікарського засобу;
- подальше дослідження пацієнтів, які вже брали участь у клінічних випробуваннях, для продовження оцінки безпеки та ефективності лікарського засобу, а також для отримання більшого відгуку про неврологічні аспекти захворювання;
- дослідження ефективності та безпеки Zavesca у пацієнтів, які переходять на Zavesca після замісної ензимної терапії;
- подальше дослідження природної історії хвороби, проведене спільно з Європейською робочою групою з хвороби Гоше (EWGGD).
Докладніше про Zavesca:
20 листопада 2002 року Європейська Комісія видала дозвіл на продаж Zavesca компанії Actelion Registration Ltd, що діє на всій території Європейського Союзу. Дозвіл на маркетинг поновлено 20 листопада 2007 року.
Для реєстрації статусу сирота препарату Zavesca натисніть тут (для захворювання типу 1 Гоше) і тут (для хвороби Німана-Піка типу C).
Для отримання повного EPAR щодо Zavesca натисніть тут.
Останнє оновлення цього резюме: 01-2009
