Для чого використовують Spinraza і Nusinersen?
Spinraza - це лікарський засіб, що використовується для лікування аденоми спинномозкової м'язи (SMA) 5q, генетичне захворювання, яке викликає слабкість і атрофію м'язів, навіть м'язів легенів. Хвороба пов'язана з дефектом хромосоми 5q і симптоми зазвичай починаються незабаром після народження.
Оскільки кількість хворих на СМА є низькою, хвороба вважається «рідкою», а «Спіназа» 2 квітня 2012 року позначається «ліками сиріт» (ліками, що застосовуються при рідкісних захворюваннях).
Spinraza містить діючу речовину nusinersen.
Як використовувати Spinraza - Nusinersen?
Spinraza може бути отриманий тільки за рецептом, і лікування повинно розпочатися лікарем, який має досвід роботи з керівництвом SMA.
Препарат доступний у вигляді розчину для ін'єкцій у флаконах по 12 мг. Його вводять шляхом інтратекальної ін'єкції (у поперековій області, безпосередньо в хребет) лікарем або медсестрою, який має досвід у виконанні цієї процедури. Можливо, перед вживанням спинрази може знадобитися упокорення пацієнта (приймати ліки для його заспокоєння).
Рекомендована доза становить 12 мг (один флакон), який слід вводити якнайшвидше після того, як пацієнту було поставлено діагноз СМА. Перша доза повинна супроводжуватися ще 3 прийомами, через 2, 4 і 9 тижнів, а потім дозою кожні 4 тижні. Лікування слід продовжувати до тих пір, поки не виграє пацієнт. Для отримання додаткової інформації див.
Як працює Spinraza - Nusinersen?
Пацієнти з СМА не мають білка, який називається «фактор виживання моторних нейронів» (SMN), який має важливе значення для виживання і нормального функціонування рухових нейронів (нервові клітини в спинному мозку, які контролюють рухи м'язів). Білок SMN продукується двома генами: SMN1 і SMN2. Пацієнти з СМА не мають ген SMN1, але мають ген SMN2, який виробляє в основному короткий білок SMN, який не працює так само, як і повнорозмірний білок.
Spinraza є антисмисловим синтетичним олигонуклеотидом (типом генетичного матеріалу), який дозволяє гену SMN2 виробляти повнорозмірний білок, який може функціонувати нормально. Це замінює відсутній білок, тим самим полегшуючи симптоми захворювання.
Яку користь від Spinraza - Nusinersen показали під час досліджень?
Основне дослідження, в якому взяли участь 121 новонароджений (середній вік 7 місяців) з SMA, показало, що Spinraza ефективний у поліпшенні руху в порівнянні з плацебо (фіктивна ін'єкція).
Після року лікування у 51% новонароджених, яким було надано Спінраза (37 з 73), був досягнутий прогрес у розвитку контролю голови, прокатки, сидячи, повзання, стояння і ходьби, коли не У новонароджених, які отримували плацебо, не спостерігалося подібного прогресу, а більшість новонароджених, які отримували спинразу, вижили довше і потребували допомоги дихання пізніше, ніж ті, хто отримував плацебо.
Інше дослідження проводиться для оцінки ефективності Spinraza у дітей з менш тяжкою SMA і діагностовано на пізньому етапі (середній вік 3 роки). Проміжний аналіз показав результати, які узгоджуються з результатами новонароджених, у яких захворювання було більш раннім.
Які ризики пов'язані з Spinraza - Nusinersen?
Найбільш поширені побічні ефекти з Spinraza (які можуть торкнутися більше 1 з 10 осіб) - це головний біль і біль у спині; однак у новонароджених ці побічні ефекти не могли бути оцінені, оскільки вони не змогли їх повідомити. Вважається, що ці побічні ефекти спричинені ін'єкціями в хребет, призначеними для введення ліків.
Повний список всіх побічних ефектів та обмежень, що виникають у Spinraza, див.
Чому було схвалено Spinraza - Nusinersen?
У своїй оцінці Комітет з лікарських препаратів для лікування людини (CHMP) визнав серйозний характер захворювання та нагальну потребу в ефективному лікуванні.
Показано, що Spinraza призводить до клінічно значущих поліпшень у дітей раннього віку з різними ступенями тяжкості. Незважаючи на те, що ліки не були протестовані у пацієнтів з найбільш важкими і найскладнішими формами СМА, очікується, що вони надають подібні переваги цим пацієнтам.
Побічні ефекти вважалися керованими, оскільки більшість із них пов'язані з способом введення лікарського засобу.
Таким чином, CHMP вирішив, що переваги Spinraza є більшими, ніж його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Spinraza - Nusinersen?
Компанія, яка продає Spinraza, завершить поточні дослідження щодо довгострокової безпеки та ефективності лікарського засобу у пацієнтів, які мають симптоми SMA та у пацієнтів, які досі не мають симптомів.
Рекомендації та запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцям у галузі охорони здоров'я та пацієнтами для безпечного та ефективного застосування препарату Спіназа, також були включені до короткого опису характеристик препарату та в упаковці.
Докладніше про Spinraza - Nusinersen
Для повної версії EPAR Spinraza зверніться до веб-сайту Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Європейські звіти про державну оцінку. Для отримання додаткової інформації про лікування Spinraza прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта.
Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт, що відносяться до Spinraza, можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань.
