Цистадан - безводний бетаїн

Що таке цистадан?

Цистадан являє собою пероральний порошок, що містить діючу речовину безводний бетаїн.

Для чого використовується Cystadane?

Цистадан використовується при лікуванні гомоцистинурії, як доповнення до інших терапій, таких як вітамін В6 (піридоксин), вітамін В12 (кобаламін), фолат і специфічна дієта.

Гомоцистинурія є спадковим (генетичним) захворюванням, при якому організм не здатний повністю метаболізувати амінокислоту метіонін. Метіонін природно присутня в харчових білках і зазвичай трансформується в гомоцистеїн, потім в цистеїн. Пацієнти з гомоцистинурией не здатні перетворити гомоцистеїн у цистеїн; отже, гомоцистеїн накопичується в крові та сечі. До типових симптомів гомоцистинурії відносяться: тромбоз (утворення тромбів у кровоносних судинах), крихкість кісток, скелетні аномалії, ектопія lentis (аномалія, при якій кристалічна лінза зміщується щодо нормального положення) і пізній демонтаж. Це серйозне захворювання з високою смертністю. Цистадан застосовують у пацієнтів, які страждають усіма трьома типами відомої гомоцистинурії, викликаної дефіцитом речовин, необхідних для метаболізму метіоніну ("цистатінін-бета-синтаза" [CBS] або "5.10-метилентетрагідрофолатредуктаза" [MTHFR] ) або дефектів "метаболізму кобаламіну кофактора" (КБл).

Оскільки кількість пацієнтів з гомоцистинурією є низькою, хвороба вважається рідкісною, і Cystadane було визначено "ліками сиріт" (лікарським засобом, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 9 липня 2001 року.

Ліки можна отримати лише за рецептом.

Як застосовується Cystadane?

Лікування Cystadane повинно контролюватися лікарем, досвідченим у лікуванні пацієнтів з гомоцистинурією.

Стандартна доза Cystadane, рекомендована у пацієнтів старше 10 років, становить 6 г на добу, розділена на дві рівні дози. Діти у віці до 10 років повинні приймати 100 мг на кілограм ваги тіла на добу, розділені на дві рівні дози. Дозу для дітей можна регулювати на підставі відповіді на лікування (контролюється шляхом вимірювання рівнів гомоцистеїну в крові); однак збільшення частоти понад два рази на добу або дозу понад 150 мг на кілограм ваги тіла не покращує переваги Cystadane. Метою лікування є підтримка рівнів гомоцистеїну в плазмі нижче 15 мкМ або настільки низькою, наскільки це можливо. Цей результат, як правило, досягається протягом місяця.

Разом з Cystadane, 3 мірних ложки поставляються, доставляючи 100 мг, 150 мг і 1 г

пил. Доза повинна бути повністю розчинена у воді, соку, молоці, харчових продуктах, приготовлених для немовлят або їжі, і повинна бути введена в організм відразу після змішування.

Як працює Cystadane?

Бетаїн є природною речовиною, витягнутою з цукрових буряків. У гомоцистинурии бетаїн знижує плазмові рівні гомоцистеїну, полегшуючи реакцію в організмі, звану "реметилированием", так що гомоцистеїн знову перетворюється в метіонін. Таким чином покращуються симптоми захворювання.

Які дослідження були проведені на Cystadane?

Компанія представила дані про Cystadane з наукової літератури. Вони включали 202 звіти, що описують вплив цистадану, що вводиться в різних дозах, на рівень гомоцистеїну у пацієнтів з гомоцистинурией різного віку. Інформація про симптоми, дозу та тривалість лікування, а також про інші медикаменти були також надані 140 пацієнтам

одночасно. Більшість пацієнтів також приймали вітамін В6 або В12 або фолат. Інформація з цих досліджень порівнювалася з опублікованими повідомленнями, що описують результат, що спостерігався у нелікованих пацієнтів з тим же захворюванням.

Яку користь показала Cystadane під час досліджень?

Пацієнти, які приймали Cystadane, показали більші зниження рівнів гомоцистеїну, ніж неліковані пацієнти, пов'язані з поліпшенням симптомів серцево-судинної системи (серце та судини) та поліпшенням нервової системи, про які повідомляли близько трьох чвертей пацієнтів. Лікування Cystadane. Препарат був ефективним у лікуванні пацієнтів з трьома типами гомоцистинурії.

Який ризик пов'язаний з Cystadane?

Найбільш часті побічні ефекти при застосуванні цистадану (спостерігаються у більш ніж 1 пацієнта у 10) - рівні

високий рівень метіоніну в плазмі. Рівні метіоніну слід контролювати у пацієнтів, які приймають цистадан, оскільки збільшення цих рівнів може бути пов'язане з набряком головного мозку (набряк мозку). Пацієнти, які мають симптоми набряку головного мозку, такі як ранкові головні болі при блювання або зміни зору, повинні повідомити свого лікаря, оскільки лікування Cystadane може бути припинено. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося у Cystadane, див. Цистадан не слід застосовувати у пацієнтів, які є гіперчутливими (алергічними) до бетаїну.

Чому Cystadane було схвалено?

Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) прийшов до висновку, що, незважаючи на обмеженість систематичних досліджень, проведених на Cystadane, цей препарат корисний як допоміжна терапія в лікуванні гомоцистинурії, як доповнення вітамінотерапії і в поєднанні з специфічна дієта. Комітет зазначає, що цистадан не замінює інші види лікування.

CHMP вирішив, що переваги Cystadane є більшими, ніж його ризики, як додаткове лікування гомоцистинурії, якщо він використовується відповідно до показань продукту, і тому рекомендував отримати дозвіл на маркетинг.

Які заходи вживаються для забезпечення безпечного використання Cystadane?

Компанія, яка виробляє Cystadane, створить реєстр пацієнтів, за якими приймають ліки

стежити за його безпекою. Зокрема, він буде відстежувати випадки набряку мозку, які спостерігалися у невеликої кількості пацієнтів під час випробування препарату.