Що таке Arcalyst?
Аркаліст являє собою порошок і розчинник для відновлення в розчині для ін'єкцій. Він містить діючу речовину рілонасепт (80 мг / мл).
Для чого використовується Arcalyst?
Аркаліст показаний для лікування криопірино-асоційованих періодичних синдромів (CAPS). CAPS - це група захворювань, у яких пацієнти мають дефект гена, який продукує білок, званий кріопірином. Це викликає запалення в різних областях тіла з симптомами, такими як лихоманка, висип, біль у суглобах і втома. Також можуть виникнути серйозні інваліди, такі як глухота і втрата зору
Аркаліст показаний для лікування CAPS з вираженими симптомами у дорослих і навіть дітей віком
більше 12 років, включаючи синдром сімейного ауто-запального холоду (FCAS) і синдром Muckle-Wells (MWS).
Оскільки кількість пацієнтів з CAPS є низькою, хвороба вважається «рідкісною», а Arcalyst 10 липня 2007 року - «лікарська сирота» (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Ліки можна отримати лише за рецептом .
Як використовується Arcalyst?
Лікування Аркалістом слід ініціювати і контролювати фахівцем, який має досвід діагностики та лікування КАПС.
Аркаліст дається підшкірною ін'єкцією (під шкіру). Дорослі повинні отримувати початкову дозу двох ін'єкцій по 160 мг кожна в двох різних областях тіла в один день.
Через тиждень його слід вводити один раз на тиждень з ін'єкцією 160 мг.
У дітей віком від 12 до 17 років доза залежить від ваги пацієнта. Початкова доза становить 4, 4 мг на кілограм маси тіла, після чого через тиждень ін'єкція становить 2, 2 мг / кг один раз на тиждень.
Пацієнт може давати ін'єкцію самостійно, якщо він отримав адекватні інструкції, якщо лікар вважає це доцільним. Пацієнтам, які отримують лікування Аркалістом, слід надати картку попередження, яка підсумовує основну інформацію щодо безпеки лікарського засобу.
Як працює Arcalyst?
Діюча речовина в Arcalyst, рилонасепт, є інгібітором інтерлейкіну. Він діє шляхом прив'язки
хімічні посланники, присутні в тілі, звані інтерлейкіном-1 бета і інтерлейкін-1 альфа. Один з таких месенджерів, інтерлейкін-1 бета, виробляється при високих концентраціях у пацієнтів з CAPS, викликаючи запалення. Завдяки зв'язуванню з інтерлейкіном-1 бета, він пригнічує його активність, таким чином допомагаючи полегшити симптоми захворювання.
Які дослідження були проведені на Arcalyst?
Ефекти Arcalyst вперше були випробувані на експериментальних моделях, перш ніж вивчатися у людей.
У першій частині основного дослідження, в якому брали участь 47 пацієнтів з CAPS, це було
призначали аркаліст або плацебо (фіктивний лікування) протягом шести тижнів. У другій частині дослідження всі пацієнти отримували лікування Arcalyst перед введенням Arcalyst або плацебо протягом ще 9 тижнів.
Основним показником ефективності препарату був ступінь зниження симптомів після шести тижнів лікування і тривалість поліпшення після дев'яти тижнів лікування.
П'ять симптомів (висип, лихоманка або озноб, біль у суглобах, втому і почервоніння або біль в очах) оцінювалися самими пацієнтами за шкалою від 0 до 10 балів.
Які вигоди від Arcalyst показали під час досліджень?
Аркаліст був більш ефективним, ніж плацебо при лікуванні симптомів CAPS. Після шести тижнів лікування у пацієнтів, які приймали Аркаліст, було зафіксовано зниження симптомів на 2, 5 бали за шкалою, порівняно з 0, 3 балами, зареєстрованими у пацієнтів, які приймали плацебо. У другій частині дослідження симптоми збільшилися більше у пацієнтів, які перейшли на плацебо (0, 9 бала), ніж у пацієнтів, які продовжували прийом Аркаліста (0, 1 бала).
Який ризик пов'язаний з Arcalyst?
Найбільш поширені побічні ефекти з Arcalyst (спостерігаються у більш ніж 1 пацієнта з 10) - це реакції на місці ін'єкції, інфекції верхніх дихальних шляхів (холоду), синусити (запалення приносових пазух) і головний біль. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомляли при застосуванні Arcalyst, див.
Arcalyst не слід застосовувати у осіб, які можуть бути підвищеною чутливістю до алергії (rilonacept) або будь-яких інших компонентів. Її не слід призначати пацієнтам із серйозною активною інфекцією.
Блокада інтерлейкіну-1 може впливати на імунну відповідь організму на інфекції. Повідомлялося про серйозні інфекції у пацієнтів, які приймали Arcalyst.
Чому Arcalyst було схвалено?
Комітет з лікарських препаратів для людини (CHMP) визначив, що переваги Arcalyst переважають ризики при лікуванні періодичних синдромів, пов'язаних з кріопірином (CAPS) з важкими симптомами, включаючи синдром сімейного самовоспалительного холоду (FCAS) та Синдром Мекля-Уеллса (MWS). Тому комітет рекомендував, щоб компанія Arcalyst отримала дозвіл на маркетинг.
Arcalyst було дозволено в "виняткових обставинах". Це означає, що, оскільки захворювання є рідкісним, отримати повну інформацію про Arcalyst не вдалося. Європейське агентство з лікарських засобів щорічно переглядає всю нову інформацію про лікарський засіб, і це резюме буде оновлюватись, якщо необхідно.
Яку інформацію все ще очікує Arcalyst?
Компанія, яка виробляє Arcalyst, буде регулярно надавати інформацію про безпеку та ефективність
Аркаліст у дорослих і дітей з реєстру і проведе дослідження дітей, щоб більш детально вивчити, що відбувається з ліками в організмі.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного використання Arcalyst?
Компанія, яка виробляє Arcalyst, забезпечить у всіх державах-членах лікарів, які призначатимуть пакет Arcalyst, що містить інформацію про призначення лікарського засобу, попереджувальний лист для пацієнта та інформацію для лікаря, що пояснює ризик небажаних ефектів і правильного використання лікарського засобу.
Докладніше про Arcalyst:
23 жовтня 2009 року Європейська Комісія надала дозвіл на продаж для компанії Arcalyst, що діє в усьому Європейському Союзі, компанії Regeneron UK Limited.
Щоб отримати резюме висновку Комітету з лікарських засобів-сиріт про Arcalyst, натисніть тут.
Повний EPAR для Arcalyst можна знайти тут.
Останнє оновлення цього резюме: 08-2009.
