Наглазим - гальсульфаза

Що таке Naglazyme?

Naglazyme являє собою розчин для інфузії (крапельне в вену). Він містить діючу речовину гальсульфазу.

Для чого використовується Naglazyme?

Naglazyme використовується при лікуванні хворих на мукополісахаридоз VI (MPS VI або синдром Maroteaux-Lamy). Це захворювання викликано відсутністю ферменту, названого арилсульфатазой В, необхідної для розпаду речовин в організмі, відомих як глікозаміноглікани (ГАГ). Якщо ферменту немає, то GAG не можуть бути розщеплені і накопичуватися в клітинах. При цьому виникають ознаки захворювання, найбільш очевидними з яких є короткий зріст, велика голова і труднощі ходьби. Захворювання зазвичай діагностується у дітей віком від одного до п'яти років.

Оскільки кількість пацієнтів з MPS VI є низькою, захворювання вважається «рідким»; 14 лютого 2001 року Naglazyme був визначений як "лікарська сирота-сирота" (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях).

Як застосовується Naglazyme?

Лікування Naglazyme повинно контролюватися лікарем, досвідченим у веденні пацієнтів з MPS VI або подібними захворюваннями. Її слід вводити за наявності наявності реанімаційного обладнання у разі виникнення невідкладної медичної допомоги.

Naglazyme дається як чотиригодинна інфузія раз на тиждень. Перед кожною інфузією пацієнти повинні приймати антигістамінні препарати, щоб зменшити ризик алергічних реакцій, а також можуть отримати ліки для запобігання підвищенню температури. Хоча пацієнти у віці до п'яти років не були включені в основне дослідження Naglazyme, важливо, щоб їх лікували так, ніби вони мають важку форму MPS VI.

Як працює Naglazyme?

Naglazyme - це замісна ферментна терапія. Ензимна замісна терапія надає пацієнтам фермент, якого вони не мають. Діюча речовина в Naglazyme, galsufase, є копією людського ферменту арилсульфатаза B. Naglazyme допомагає розщеплювати GAG і блокувати їх накопичення в клітинах. Це може поліпшити симптоми MPS VI, в тому числі відстань, до якої люди з цим захворюванням можуть ходити. Галсульфазу отримують методом, відомим як "технологія рекомбінантної ДНК": він складається з клітини, в яку введений ген (ДНК), що робить його здатним продукувати фермент.

Як вивчався Naglazyme?

Naglazyme порівнювали з плацебо (фіктивним лікуванням) в одному головному дослідженні з 39 хворими на MPS VI у віці від 5 до 29 років. Основним показником ефективності була відстань, яку пацієнти могли пройти через 24 тижні лікування.

Яку користь відзначила Naglazyme під час досліджень?

Naglazyme був більш ефективним, ніж плацебо. Через 24 тижні лікування, середня відстань

протягом 12 хвилин збільшилася на 109 метрів у пацієнтів, які отримували Naglazyme, і на 18 метрів у пацієнтів, які отримували плацебо.

Який ризик пов'язаний з Naglazyme?

У дослідженнях найбільш поширеними побічними ефектами, про які повідомлялося при Naglazyme (спостерігалося у більш ніж 1 пацієнта з 10), були: біль у вухах, задишка (утруднене дихання), загальна біль і інфузійні реакції (такі як лихоманка, озноб, висип і кропив'янка). Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Naglazyme, див.

Naglazyme не повинен застосовуватися у людей, які можуть бути гіперчутливі (алергічні) до галсульфазе або будь-яких інших інгредієнтів.

Чому було схвалено Naglazyme?

Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) встановив, що, у порівнянні з пацієнтами, які отримували плацебо, лікування Naglazyme у пацієнтів з MPS VI дає переваги, такі як, наприклад, поліпшення рухливості. Naglazyme лише незначно покращує симптоми MPS VI; оскільки це серйозне захворювання, і оскільки для більшості пацієнтів з цим захворюванням не існує альтернативного лікування, CHMP вважає, що переваги Naglazyme більші, ніж його ризики щодо довгострокової замісної терапії у діагностованих пацієнтів підтверджено MPS VI. Комітет рекомендував, щоб Naglazyme отримала дозвіл на маркетинг. Naglazyme було дозволено в "виняткових обставинах". Це означає, що, оскільки захворювання є рідкісним, отримати повну інформацію про Naglazyme не вдалося. Європейське агентство з лікарських засобів щорічно переглядає будь-яку нову інформацію, яка стане доступною для лікарського засобу, і, якщо необхідно, цей звіт буде оновлено.

Яку інформацію все ще чекає на Naglazyme?

Компанія, яка виробляє Naglazyme, проводить дослідження з метою вивчення довгострокової ефективності та безпеки Naglazyme у вагітних та годуючих жінок, а також у дітей у віці до п'яти років, щоб дізнатися, чи розвиваються вони антитіла (білки, що виробляються в організмі відповідь на прийом Наглазиму, який може впливати на відповідь на лікування, і перевірити наявність побічних ефектів ліків. Крім того, виробнича компанія проводить дослідження для визначення оптимальної дози, яку слід надавати пацієнтам регулярно протягом довгого терміну.

Які заходи вживаються для зниження ризику, пов'язаного з Naglazyme?

Компанія, яка виробляє Naglazyme, ухвалила план моніторингу безпеки та довгострокової ефективності препарату, збираючи всі необхідні дані від пацієнтів, які отримували його.