Для чого використовують Cerdelga?
Cerdelga є лікарським засобом, призначеним для тривалого лікування дорослих пацієнтів із хворобою Гоше, тип 1. Хвороба Гоше є рідкісним спадковим захворюванням, в якому є дефіцит ферменту, який називається глюкоцереброзидаза (також називається бета-глюкозидазна кислота), який зазвичай метаболізує жир, званий глюкозилцерамідом (або глюкоцереброзидом). При відсутності ферменту, жир відкладається в організмі, як правило, в печінці, селезінці і кістках. Це призводить до типових симптомів захворювання: анемії (низька кількість еритроцитів), втоми, схильності до екхімозу і кровотечі, збільшення селезінки і печінки, болю в кістках і переломів. Cerdelga використовується у пацієнтів з хворобою Гоше 1 типу, що є формою, яка зазвичай впливає на печінку, селезінку та кістки. Його використовують у суб'єктів, які метаболізують його при нормальній швидкості (тобто у так званих "проміжних метаболизаторах" або "екстенсивних") або при повільній швидкості ("уповільнення метаболізаторів"). Оскільки кількість пацієнтів з хворобою Гоше є низькою, захворювання вважається «рідкісним», а Cerdelga 4 грудня 2007 року призначений «лікарським сиротою» (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях). Cerdelga містить активний інгредієнт.
Як застосовується Cerdelga?
Cerdelga доступний у вигляді капсул (84 мг), які потрібно приймати порожниною рота. Ліки можна отримати тільки за рецептом, і лікування повинно бути розпочате і слідувати лікар, досвідчений у лікуванні хвороби Гоше. Перед початком лікування Cerdelga необхідно провести тест для визначення швидкості метаболізму препарату в організмі пацієнта (тобто визначити, чи йдеться про повільний, проміжний або екстенсивний метаболізатор). Ліки не слід призначати пацієнтам, які метаболізують його дуже високою швидкістю (так звані "ультрашвидкі метаболізатори") або суб'єктам, чия здатність до метаболізму препарату не відома або у яких швидкість метаболізму не визначена спеціальний тест. Рекомендована доза Cerdelga становить одну капсулу два рази на день у пацієнтів з нормальною метаболічною активністю (проміжні або великі метаболізатори). У пацієнтів, у яких організм повільно перетворює лікарський засіб (повільні метаболізатори), рекомендована доза становить одну капсулу один раз на день. Для отримання додаткової інформації див.
Як працює Cerdelga?
Діюча речовина в Cerdelga, що призначається, діє шляхом блокування дії ферменту, що бере участь у виробництві глюкозилцерамида. Оскільки накопичення цієї жирової речовини в таких органах, як селезінка, печінка і кістки, відповідає за симптоми захворювання типу Гоше 1-го типу, зменшення його виробництва допомагає обмежити його накопичення в таких органах, що, отже, працює краще.
Яку користь показала Cerdelga - права на дослідження під час досліджень?
Показано, що Cerdelga ефективний у лікуванні хвороби Гоше в двох основних дослідженнях. У першому дослідженні брали участь 40 пацієнтів з раніше нелікованою хворобою Гоше, що переважно досліджувало зменшення розмірів селезінки. Суб'єкти, які отримували лікування, показали середнє зниження розміру селезінки на 28% порівняно з 2% -ним збільшенням, що спостерігалося у пацієнтів, які отримували плацебо (фіктивний курс лікування) через дев'ять місяців після лікування. Пацієнти, які отримували лікування Cerdelga, також показали поліпшення інших ознак захворювання, включаючи зменшення розмірів печінки та підвищення рівня гемоглобіну (білка в еритроцитах, що переносить кисень в організмі). Ефективність Cerdelga також була продемонстрована в іншому дослідженні, в якому взяли участь 160 пацієнтів з хворобою 1-го типу Гоше, які раніше отримували терапію замісної ферментної заміни і у яких симптоми захворювання перебували під контроль. Деякі пацієнти отримували лікування Cerdelga, в той час як інші пацієнти отримували замісну терапію ферментом. З цього дослідження було встановлено, що після однорічного лікування захворювання залишалося стабільним у 85% пацієнтів, які отримували Cerdelga, порівняно з 94% пацієнтів, які продовжували замісну ферментну терапію.
Що таке ризик, пов'язаний з Cerdelga - allowlustat?
Найбільш поширеним побічним ефектом Cerdelga (який може торкнутися більше 1 з 10 осіб) є діарея, яка вражає близько 6 з 100 пацієнтів.Більшість побічних ефектів є м'якими і швидкоплинними. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося у Cerdelga, див. Cerdelga не слід приймати в поєднанні з певними лікарськими засобами, які можуть перешкоджати здатності організму його деградувати, оскільки це втручання може впливати на рівень Cerdelga в крові. Повний список обмежень див.
Чому Cerdelga - ухвалене рішення було схвалено?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Cerdelga перевищують його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС. Показано, що Cerdelga ефективний у поліпшенні симптомів захворювання у більшості пацієнтів, які раніше не отримували лікування Гоше, а також у підтримці стабільності захворювання у більшості пацієнтів, які раніше отримували замісну ферментну терапію. Однак меншість пацієнтів (близько 15%), які перейшли з замісної терапії ферментом до Cerdelga, не реагували оптимально після однорічного лікування. Для цих пацієнтів слід розглядати інші варіанти лікування. Прогресування захворювання слід періодично контролювати у всіх пацієнтів, які перейшли від ензимозамінної терапії до Cerdelga. Що стосується безпеки, хоча небажані ефекти були переважно м'якими і швидкоплинними, CHMP рекомендував подальше вивчення довгострокової безпеки лікарського засобу.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Cerdelga - привітання?
Розроблено план управління ризиками для забезпечення того, щоб Cerdelga використовувався максимально безпечно. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик препарату та в упаковці для Cerdelga, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами. Крім того, компанія, яка займається продажем Cerdelga, надасть лікарям і пацієнтам інформаційні матеріали для забезпечення того, що тільки люди з 1-ою хворобою Гоше будуть отримувати Cerdelga і що лікарський засіб не використовується у поєднанні з іншими лікарськими засобами, які можуть істотно змінити крові. Всі пацієнти, яким буде призначено Сердельга, отримають оповіщення. Компанія також буде вести реєстр пацієнтів, які отримували Сердельга для оцінки довгострокової безпеки лікарського засобу. Додаткова інформація доступна в резюме плану управління ризиками.
Більш детальна інформація про Cerdelga - Правда
19 січня 2015 року Європейська Комісія видала дозвіл на маркетинг для Cerdelga, що діє в усьому Європейському Союзі. Для отримання додаткової інформації про лікування Cerdelga прочитайте вказівку на упаковку (також частина EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта. Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт, пов'язаних з Cerdelga, можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань. Останнє оновлення цього резюме: 01-2015.
