Для чого використовують Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi - лікарський засіб, що містить діючу речовину меркаптамін (також відомий як цистеамін) і використовується у пацієнтів з нефропатичною (нирковою) цистинозом. Цистиноз - це успадковане захворювання, при якому в клітинах, особливо в нирках і очах, накопичується надмірна кількість цистину - амінокислоти, природно присутньої в організмі, пошкоджуючи їх. Оскільки кількість хворих на цистиноз є низькою, хвороба вважається "рідкісною", і "Процисбі" було позначено "ліками сиріт" (лікарським засобом, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 20 вересня 2010 року. Процисбі - "гібридна медицина". подібно до "референтного ліки", що містить той же активний інгредієнт, але Procysbi доступний у складі препарату, який дозволяє уповільнене вивільнення активного інгредієнта в організмі. Референтним ліки для Procysbi є Cystagon.
Як застосовується Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi можна отримати тільки за рецептом, і лікування слід починати під наглядом лікаря, досвідченого в лікуванні цистинозу. Procysbi доступний у вигляді гастрорезистентних капсул (25 і 75 мг). Гастрорезистентний означає, що вміст капсул проходить через шлунок, не розщеплюючись, поки не досягне кишки. Рекомендована добова доза розраховується виходячи з поверхні тіла, в розмірі 1, 30 г на м2, розділеної на 2 дози, що вводяться кожні 12 годин. Рівні цистину в лейкоцитах (які вимірюються як нмоль геміцистину на мг білка в білих кров'яних клітинах), або альтернативно концентрація меркаптаміну в крові, повинні контролюватися і використовуватися для регулювання дози, яка ніколи не повинна перевищувати 1, 95 г на м2 на добу. Для отримання додаткової інформації див.
Як працює Procysbi - Mercaptamine?
Активний інгредієнт Procysbi, меркаптамін, реагує з цистином, утворюючи іншу амінокислоту, яку називають цистеїном, і з'єднанням, яке називається цистеїн-цистеаминовой сіллю. Організм здатний видалити цю сіль з клітин. Таким чином, кількість цистину в органах зменшується, що обмежує пошкодження цих органів.
Які вигоди від Procysbi - Mercaptamine показали під час досліджень?
Процисбі, що вводиться кожні 12 годин, виявився принаймні ефективним, коли цистагон вводять кожні 6 годин для підтримки кількості цистину в білих кров'яних клітинах на прийнятних рівнях (менше 1 нмоль геміцину на мг білка в білих кров'яних клітинах). В одному з основних досліджень, що включали 43 пацієнтів з нефропатичним цистинозом, не було суттєвої різниці між середнім рівнем цистину в лейкоцитах під час 3-тижневого лікування цими двома лікарськими засобами. Рівні становили 0, 51 нмоль / мг з Procysbi, порівняно з 0, 44 нмоль / мг з Cystagon.
Який ризик пов'язаний з Procysbi - Mercaptamine?
Найбільш поширені побічні ефекти з Procysbi (які можуть вражати більше 1 з 10 осіб) - це втрата апетиту, блювота, нудота (нездужання), діарея, млявість (відсутність енергії) і пірексія (лихоманка). Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося у Procysbi, див. Procysbi не слід застосовувати людям, які є гіперчутливими (алергічними) до будь-якої форми меркаптаміну до будь-якого з інших інгредієнтів або до пеніциламіну. Її також не слід застосовувати у жінок, які годують грудьми.
Чому Procysbi - Mercaptamine було схвалено?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Procysbi перевищують його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС. CHMP зауважив, що Procysbi виявив принаймні таку ж ефективність, як і Cystagon, для підтримки кількості цистину в лейкоцитах до прийнятного рівня. Комітет також вважає, що гастрорезистентна рецептура, завдяки рідшему застосуванню, повинна збільшити відповідність лікування та якість життя пацієнтів з цистинозом. Що стосується його безпеки, CHMP вважає, що профіль безпеки меркаптаміну добре встановлений і що для Procysbi очікується безпека, подібна до безпеки референтного ліки.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Procysbi - Mercaptamine?
Розроблено план управління ризиками, щоб забезпечити максимальне безпечне використання Procysbi. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик препарату та в упаковці для Procysbi, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами.
Крім того, компанія, що займається продажем Procysbi, надасть навчальні матеріали всім потенційним лікарям, які містять важливу інформацію щодо безпеки, включаючи ризик того, що ліки шкідливі для ненародженої дитини.
Докладніше про Procysbi - Mercaptamine
06.09.2013 Європейська Комісія видала дозвіл на продаж Procysbi, що діє на всій території Європейського Союзу. Повний EPAR для Procysbi можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Європейські звіти про державну оцінку. Для отримання додаткової інформації про лікування Procysbi прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта. Резюме висновку Комітету з лікарських засобів-сиріт для компанії Procysbi можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань. Останнє оновлення цього резюме: 09-2013.
