Трансларна - аталурен

Для чого використовують Translarna і ataluren?

Translarna - лікарський засіб, що містить діючу речовину ataluren . Він призначений для лікування м'язової дистрофії Дюшенна у пацієнтів старше 5 років, які здатні ходити. М'язова дистрофія Дюшенна - це генетичне захворювання, яке поступово викликає слабкість і втрату м'язової функції. Translarna використовується в обмеженій групі пацієнтів з дистрофією Дюшенна внаслідок специфічного генетичного дефекту (називається "безглуздою мутацією") в гені дистрофіну. Оскільки кількість пацієнтів з м'язовою дистрофією Дюшенна є низькою, хвороба вважається «рідкісною», і «Трансларна» була визначена як «сирота-лікарська сирота» (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 27 травня 2005 року.

Як використовується Translarna - ataluren?

Трансларна може бути отримана тільки за рецептом лікаря, і лікування повинно бути розпочато лікарями-фахівцями, які мають досвід в лікуванні м'язової дистрофії Дюшенна / Беккера. Перед початком терапії Translarna пацієнти повинні пройти аналіз крові, щоб підтвердити, що хвороба викликана безглуздою мутацією, і тому вона підходить для лікування Translarna. Translarna випускається у вигляді гранул (100, 250 і 1 000 мг), які потрібно приймати в рот, змішаний з рідкою або напівтвердою їжею (наприклад, йогурт). Translarna приймається три рази на день у рекомендованій дозі 10 мг / кг (10 мг на кілограм ваги тіла) вранці, 10 мг / кг опівдні та 20 мг / кг у вечірній час (для загальної дози 40 мг). / кг). Для отримання додаткової інформації див.

Як працює Трансларна - аталурен?

Пацієнти з м'язовою дистрофією Дюшенна мають дефіцит дистрофіну, білок, що міститься в м'язах. Оскільки цей білок допомагає захистити м'язи від ушкоджень під час скорочення і розслаблення, у пацієнтів з м'язовою дистрофією Дюшенна м'язи травмуються і з часом втрачають свою функцію. М'язова дистрофія Дюшенна може бути викликана низкою генетичних аномалій. Translarna застосовується у пацієнтів, хвороба яких пов'язана з наявністю певних дефектів (так званих безглуздих мутацій) в гені дистрофіну, які передчасно блокують виробництво нормального білка дистрофіну, що призводить до утворення білка дистрофіну з більш короткою формою, яка не може працювати належним чином. Translarna діє у цих пацієнтів, дозволяючи апарату, який виробляє білок, у клітинах, подолати дефект, так що клітини можуть продукувати функціональний білок дистрофіну.

Яку користь виявила Translarna - ataluren під час досліджень?

Translarna досліджували в основному дослідженні, в якому взяли участь 174 пацієнти з амбулаторною м'язовою дистрофією Дюшенна, в яких дві дози Translarna (40 мг / кг щодня і 80 мг / кг щодня) порівнювалися з плацебо ( фіктивне лікування). Основним показником ефективності була зміна відстані пацієнти могли ходити через шість хвилин після 48 тижнів лікування. Хоча перший аналіз результатів усіх даних, отриманих в ході дослідження, не виявив значних відмінностей у відстанях, що проходили пацієнтами, які отримували Translarna, та суб'єктам, які отримували плацебо, подальші аналізи показали, що здатність до ходьби зменшувалася менше в групі, що лікувалася щодня 40 мг / кг Translarna в порівнянні з групою плацебо: після 48 тижнів терапії суб'єкти, які отримували щоденно 40 мг / кг Translarna, змогли пройти в середньому на 31, 3 м більше, ніж пацієнти, які отримували плацебо. Цей сприятливий вплив нижньої дози також підтверджується поліпшенням інших параметрів ефективності, включаючи ті, які безпосередньо пов'язані з повсякденною діяльністю пацієнтів. Проте покращення дози (80 мг / кг / добу) не спостерігалося.

Який ризик пов'язаний з Translarna - ataluren?

Найбільш поширеними побічними ефектами при застосуванні Translarna (які можуть вражати більше 1 з 10 осіб) є нудота, блювота і головний біль. Трансларна не слід застосовувати одночасно з певними антибіотиками, відомими як аміноглікозиди, якщо їх вводять внутрішньовенно. Повний список всіх побічних ефектів та обмежень щодо застосування препарату Translarna див.

Чому було схвалено Translarna - ataluren?

Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Translarna перевищують його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС. Незважаючи на наявність обмежених даних та того факту, що з найбільшою дозою 80 мг / кг на день не виникали переваги, CHMP вважає, що добова доза 40 мг / кг Translarna затримує прогресування захворювання і що профіль безпеки не був причиною для занепокоєння. Комітет також визнав тяжкість м'язової дистрофії Дюшенна і незадоволену медичну потребу пацієнтів, які страждають цим станом. Translarna отримала "умовне схвалення". Це означає, що в майбутньому буде доступна додаткова інформація про ліки, яку компанія повинна надавати. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено

Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Translarna - ataluren

Розроблено план управління ризиками для забезпечення максимально безпечного використання Translarna. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик препарату та в листівку з упаковкою для Translarna, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами. Додаткова інформація доступна в резюме плану управління ризиками.

Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Translarna - ataluren?

Докладніше про Translarna - ataluren

31 липня 2014 року Європейська Комісія видала дозвіл на продаж для компанії Translarna, що діє на всій території Європейського Союзу. Для отримання додаткової інформації про лікування Translarna прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта. Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт, пов'язаних з Translarna, доступний на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань. Останнє оновлення цього резюме: 08-2014