Що це таке і для чого він використовується для? Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Ravicti є лікарським засобом, що використовується для тривалого лікування порушень циклу сечовини у дорослих і дітей у віці від двох місяців або старше, коли хвороба не може управлятися тільки з дієтичними змінами. Пацієнти з порушеннями циклу сечовини не в змозі ліквідувати відходи азоту з організму через відсутність деяких ферментів печінки. В організмі відпрацьований азот перетворюється на аміак, який шкідливий, якщо він накопичується. Ravicti застосовується у пацієнтів з дефіцитом одного або декількох з наступних ферментів: карбамоилфосфатсинтетаза I, орнітин карбамілтрансферази, аргініносукцинатсинтетаза, аргініносукцинатна ліаза, аргіназа I і орнітинова транслоказа.
Ravicti містить активний інгредієнт гліцерину фенилбутират.
Оскільки кількість пацієнтів із порушеннями циклу сечовини є низькою, ці захворювання вважаються «рідкісними», а «Равіті» було призначено «ліками сиріт» (лікарським засобом, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 10 червня 2010 р.
Як застосовувати Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Ravicti доступний у вигляді рідини (1, 1 г / мл) для прийому всередину або за допомогою трубки, яка проходить через ніс і досягає шлунка або проходить через живіт до шлунка. Її можна отримати лише за рецептом лікаря, який повинен бути призначений лікарем, який має досвід лікування хворих на порушення циклу сечовини.
Білки є джерелом азоту, тому Ravicti необхідно використовувати в поєднанні зі спеціальною низькобілковою дієтою для зменшення споживання азоту та, в деяких випадках, до харчових добавок (на основі щоденного споживання білка, необхідного для зростання та розвиток).
Доза Ravicti залежить від раціону, росту і ваги пацієнта. Під час лікування необхідно регулярно проводити аналіз крові, щоб регулювати добову дозу. Добову дозу Ravicti необхідно розділити на рівні кількості і призначати з кожним прийомом їжі. Для отримання додаткової інформації див. Короткий опис характеристик продукту (також частина EPAR).
Лікування Ravicti може бути необхідним для життя, за винятком випадків, коли пацієнт отримує успішну трансплантацію печінки
Як працює Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Активна речовина в Ravicti, гліцерин фенилбутират, перетворюється в фенилацетат в організмі. Фенилацетат поєднується з амінокислотою глутамін, що міститься в білках, що містить азот, для утворення речовини, яке може бути виключено з організму нирками. Це знижує рівні азоту в організмі, зменшуючи кількість виробленого аміаку.
Які вигоди від Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate показані під час досліджень?
Дослідження 88 дорослих з порушеннями циклу сечовини порівняно з Ravicti з фенилбутиратом натрію (іншим лікарським засобом, що використовується для лікування порушень циклу сечовини). Основним показником ефективності була зміна рівня аміаку в крові після 4 тижнів лікування. Дослідження показало, що Ravicti, принаймні, настільки ж ефективний, як і компаратор у боротьбі з аміаком крові: середній рівень аміаку в середньому становив близько 866 мікромоль на літр у пацієнтів, які отримували Ravicti, і 977 мікромоль на літр у пацієнтів, які отримували натрій фенілбутірат. Додаткові дані допоміжних досліджень показали аналогічні ефекти Ravicti у дітей у віці 2 місяців або старше.
Який ризик пов'язаний з Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Найбільш поширеними побічними явищами Ravicti (які можуть вражати більше 5 осіб у 100) є діарея, метеоризм (проходження газу), головний біль, зниження апетиту, блювота, втома, почуття хвороби та ненормальний запах шкіри.
Ravicti не слід застосовувати для лікування гострої гіпераммонемії (раптове підвищення рівня аміаку в крові). Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні препарату Ravicti та обмеження, наведений у посібнику.
Чому було схвалено Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Ravicti більші, ніж його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС.
Показано, що Ravicti ефективний у зниженні рівня аміаку в крові у пацієнтів, які страждають від порушень циклу сечовини. Ravicti - ліки з уповільненим вивільненням, що означає, що активний інгредієнт постійно вивільняється протягом дня. Тому навіть ліквідація відпрацьованого азоту відбувається постійно, і це забезпечує кращий контроль рівня аміаку в крові протягом дня. З тієї ж причини, Ravicti не слід застосовувати для лікування гострої гіпераммонемії, для якої необхідне лікування, яке діє швидше.
Крім того, за наявністю в рідкій рецептурі, Комітет вважає, що Ravicti може бути більш прийнятним, особливо для дітей, ніж інші гранульовані ліки, що додаються до їжі; рідка композиція також полегшує його введення трубкою у пацієнтів, які не можуть проковтнути через неврологічні проблеми.
Небажані ефекти Ravicti були головним чином на кишечнику і вважалися керованими. Проте очікуються додаткові дані про довгострокову безпеку Ravicti.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Розроблено план управління ризиками, щоб забезпечити максимальне безпечне використання Ravicti. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик препарату та в упаковці для Ravicti, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами.
Крім того, компанія, яка продає Ravicti, створить реєстр пацієнтів для отримання більш детальної інформації про переваги та довгострокову безпеку ліків.
Додаткова інформація про Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate
Для отримання додаткової інформації про лікування Ravicti прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта.
