Для чого використовується Galafold - Migalastat?
Galafold - лікарський засіб для лікування пацієнтів у віці 16 років або старше з хворобою Фабрі. Це рідкісне спадкове захворювання, при якому пацієнти мають різні мутації (варіації) гена, відповідального за виробництво ферменту, який називається альфа-галактозидаза А, який зазвичай розщеплює жирову речовину, що називається глоботриосилцерамид (GL-3). У пацієнтів з хворобою Фабрі цей фермент не функціонує належним чином. В результаті, GL-3 не може бути розбита і накопичується в різних клітинах тіла, включаючи клітини серця і нирок.
Оскільки кількість хворих на хворобу Фабрі невелика, хвороба вважається «рідкісною», а Галафолд був призначений «ліками сиріт» (лікарським засобом, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 22 травня 2006 року.
Galafold містить активний інгредієнт migalastat.
Як застосовується Galafold - Migalastat?
Galafold можна отримати тільки за рецептом, і лікування повинно бути розпочате і контролювати лікар, досвідчений у діагностиці та лікуванні хвороби Фабрі.
Galafold доступний у вигляді капсул (123 мг). Рекомендована доза Galafold - одна капсула через день, приймається перорально принаймні за 2 години до або після споживання їжі.
Galafold слід застосовувати тільки у пацієнтів, які мають певні мутації гена альфа-галактозидази А. Більш детальну інформацію можна знайти в короткому описі характеристик продукту (також частину EPAR).
Як працює Galafold - Migalastat?
Galafold містить активний інгредієнт migalastat, який зв'язується з певними нестабільними формами альфагалактозидази A, стабілізуючи фермент. Це дозволяє транспортувати фермент до ділянок клітини, де він може руйнувати GL-3.
Які вигоди від Galafold - Migalastat показали під час досліджень?
Галафолд був проаналізований у двох основних дослідженнях із загальною кількістю 127 пацієнтів з хворобою Фабрі.
Перше дослідження, яке порівнювало Галофолд з плацебо (фіктивний лікування) у 67 пацієнтів, оцінило відсоток пацієнтів, які відповіли на лікування (визначено як зменшення принаймні 50% відкладень GL-3 в нирках)., Загалом, Galafold не був більш ефективним, ніж плацебо у зменшенні родовищ GL-3; однак інші аналізи, які включали тільки пацієнтів з тими генетичними мутаціями, які можна лікувати Galafold, показали, що пацієнти краще відповіли Galafold, ніж плацебо після 6 місяців лікування.
У другому дослідженні 60 пацієнтів порівнювали Галофолд з агалсідазой альфа і агальсидазой бета-речовини, двома замісними методами лікування відсутнього ферменту. Основним показником ефективності була зміна ниркової функції пацієнтів після 18 місяців лікування. У цьому дослідженні Galafold був настільки ж ефективним, як замісна ензимна терапія для стабілізації ниркової функції пацієнтів.
Який ризик пов'язаний з Galafold - Migalastat?
Найбільш поширеним побічним ефектом Galafold (який може впливати на 1 з 10 осіб) є головний біль.
Повний список обмежень та побічних ефектів, про які повідомляли у Galafold, див.
Чому було схвалено Galafold - Migalastat?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги компанії Galafold перевищують його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС. Комітет зауважив, що Galafold був вивчений у обмеженій кількості пацієнтів, однак наявні дані вважаються достатніми для такого рідкісного захворювання. CHMP також вважає, що Galafold приймається перорально, і це може бути перевагою перед іншими уповноваженими методами лікування, такими як замісна ферментна терапія, яку дають шляхом інфузії (крапельного введення) у вену. Що стосується безпеки, то Galafold добре переноситься.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Galafold - Migalastat?
Розроблено план управління ризиками для забезпечення максимального безпечного використання Galafold. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик препарату та в листівку для упаковки для Galafold, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами.
Докладніше про Galafold - Migalastat
Для отримання повної інформації про EPAL від Galafold зверніться до веб-сайту Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Європейські звіти про державну оцінку. Для отримання додаткової інформації про терапію Galafold прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зв'яжіться зі своїм лікарем або фармацевтом.
Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт, пов'язаних з Галафолдом, доступний на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань.
