Для чого використовують Raxone і Idebenone і для чого він використовується?
Raxone є лікарським засобом, призначеним для лікування порушень зору у дорослих і підлітків від 12 років з спадковою оптичною нейропатією Лебера (LHON), успадкованого розладу, що характеризується прогресуючою втратою зору. Raxone містить діючу речовину idebenone.
Оскільки кількість пацієнтів з спадковою оптичною нейропатією Лебера є низькою, захворювання вважається «рідким», а 15 лютого 2007 року Raxone був визначений як «сирота-лікарська сирота» (лікарський засіб, що використовується при рідкісних захворюваннях).
Raxone - це "гібридна" медицина. Це означає, що Raxone схожий на "референтний препарат", який містить той же активний інгредієнт, але з іншою рецептурою. Референтним ліками для Raxone є Mnesis (таблетки 45 мг).
Як використовують Raxone - Ідебенон?
Raxone можна отримати лише за рецептом. Лікування повинно розпочатися і проконтролюватися лікарем, які мають досвід проведення LHON. Препарат доступний у вигляді таблеток 150 мг, а рекомендована доза - дві таблетки три рази на день, що приймається з їжею.
Як працює Raxone - Ідебенон?
Активний інгредієнт в Raxone, idebenone, є антиоксидантним агентом, який діє на мітохондрії (клітинні структури, які виробляють енергію, необхідну для функціонування клітин). Мутації (дефекти) генетичного матеріалу мітохондрій спостерігаються у пацієнтів з спадковою оптичною нейропатією Лебера. Це означає, що мітохондрії не функціонують належним чином і замість того, щоб генерувати енергію, виробляють токсичні форми кисню (вільних радикалів), які пошкоджують нервові клітини очі, відповідальні за зір. Ідебенон, як вважають, допомагає поліпшити виробництво енергії шляхом відновлення мітохондріальної функції, щоб запобігти пошкодженню клітин і втраті зору, що спостерігаються в ЛГОН.
Яку користь володіє Raxone - Ідебенон, виявлений під час досліджень?
Raxone вивчали в одному головному дослідженні, в якому взяли участь 85 пацієнтів з спадковою оптичною нейропатією Лебера, в якій Raxone порівнювали з плацебо (фіктивний курс лікування) протягом 24 тижнів. Основним показником ефективності було поліпшення зору, зафіксованого в основному за кількістю листів, які пацієнти змогли прочитати при вивченні стандартного виду октотип. Наприкінці дослідження пацієнти, які отримували Raxone, могли прочитати в середньому 3-6 листів більше, ніж у плацебо. Більше того, деякі пацієнти, які на початку дослідження не змогли прочитати оптотиповий таблицю (класифіковані як "поза графіком"), змогли прочитати принаймні одну лінію в кінці лікування, і це було іншим клінічно важливий результат. Крім того, у 30% суб'єктів, які отримували Raxone (16 з 53), клінічно значуще відновлення зору спостерігалося принаймні в одному оці, порівняно з 10% пацієнтів (3 з 29) у групі плацебо.
Додаткові дані, що підтверджують переваги Raxone, були взяті з розширеної програми доступу, в якій Raxone був доступний індивідуальним пацієнтам, які не брали участь у клінічному дослідженні, а також обстеженням дослідження, яке включало дані пацієнтів з LHON, які не проходять ніякої терапії.
З аналізу всіх цих даних з'явилася когерентна модель, що, загалом, більший відсоток пацієнтів, які отримували Raxone, показав поліпшення їхнього зору порівняно з пацієнтами, які не отримували лікування або не отримували плацебо.
Який ризик пов'язаний з Raxone - Ідебеноном?
Найбільш поширені побічні ефекти Raxone (які можуть торкнутися більше 1 з 10 осіб) є назофарингітом і кашлем; також часті і легкі до помірної діареї і болі в попереку (які можуть вражати до 1 з 10 осіб).
Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні препарату Раксон, та його обмежень див.
Чому Raxone - Idebenone було схвалено?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Raxone є більшими, ніж його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС.
Комітет відзначив відсутність терапії для профілактики або лікування порушень зору у пацієнтів з LHON. Результати основного дослідження показали поліпшення зору у пацієнтів, які отримували Raxone, і ця тенденція до сприятливого ефекту була підтверджена додатковими даними з розширеної програми доступу та опитуванням прикладів.
Що стосується безпеки Raxone, то побічні ефекти, що спостерігалися при застосуванні препарату, були переважно легкими або помірними за інтенсивністю.
Raxone було дозволено в "виняткових обставинах", тому що повна інформація про Raxone не може бути отримана через рідкість захворювання. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено.
Яка інформація все ще очікується для Raxone - Ідебенон?
Оскільки Raxone було дозволено у виняткових обставинах, компанія, яка продає Raxone, проведе додаткові дослідження довгострокових ефектів та безпеки лікарського засобу, а також створить та підтримує реєстр пацієнтів з LHON, які отримували ліки.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Raxone - Ідебенону?
Було розроблено план управління ризиками, щоб гарантувати, що Raxone використовується як можна безпечніше. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик препарату та в посібнику до упаковки для Raxone, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами.
Докладніше про Raxone - Ідебенон
Для отримання додаткової інформації про лікування Raxone прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта.
Короткий висновок Комітету з лікарських засобів для сиріт «Raxone» розміщено на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань.
