Що таке CYSTAGON?
CYSTAGON - це препарат, що містить цистеамін в якості активного інгредієнта. Він поставляється у вигляді капсул (50 і 150 мг).
Для чого використовується CYSTAGON?
CYSTAGON використовується для лікування пацієнтів, які страждають нефропатичним цистинозом (нирками). Цистиноз є рідкісним спадковим захворюванням, викликаним цистином, який накопичується в деяких клітинах, перешкоджаючи його нормальному функціонуванню. Це накопичення викликає проблеми для нирок і поширюється на інші частини тіла, включаючи очі, деякі залози (щитовидна залоза, підшлункова залоза, гонади), центральна нервова система, м'язи і печінка. Хвороба проявляється через труднощі зростання.
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як застосовується CYSTAGON?
Прийом CYSTAGON повинен починатися під наглядом лікаря, який має досвід лікування цистинозу.
Рівні цистину в лейкоцитах слід вимірювати для коригування дозування ліків.
Дітям до 12 років рекомендована доза становить 1, 30 г / м2 / день, розділена на чотири дози
щодня.
Для пацієнтів старше 12 років і понад 50 кілограмів ваги рекомендується застосовувати дозу 2 г на добу, розділену на чотири добові дози. Початкові дози повинні відповідати 1/4 - 1/6 очікуваних кінцевих доз. Початкові дози слід поступово збільшувати протягом 4-6 тижнів.
Як працює CYSTAGON?
CYSTAGON реагує з цистином з утворенням цистеїну і змішаного дисульфіду цистеаміну та цистину.
Цей змішаний дисульфід потім витягують з клітин транспортною системою іншої амінокислоти (лізину). Кількість цистину в органах зменшується, що обмежує пошкодження.
Які дослідження виконували CYSTAGON?
CYSTAGON був протестований у трьох клінічних дослідженнях, в яких взяли участь 234 пацієнти протягом 12 років. У дослідженнях брали участь діти та нові пацієнти, нещодавно набрані, у яких було протестовано дві різні дози. Враховуючи, що це дуже важкий стан, з етичних причин не вдалося порівняти CYSTAGON безпосередньо з плацебо. Замість цього порівняння проводили на групі пацієнтів, які отримували плацебо, як частина іншого незв'язаного дослідження. Дослідження зосереджували увагу на функції нирок, виживаності та темпів зростання пацієнтів.
Які переваги CYSTAGON показали під час досліджень?
Три дослідження показали, що CYSTAGON затримує патологію нирок і необхідність проведення діалізу або трансплантації нирки, якщо лікування починається в молодому віці суб'єктами з хорошою функцією нирок. Препарат також покращує виживання і швидкість росту у дітей, які приймають його.
Який ризик пов'язаний з CYSTAGON?
Найбільш поширені побічні ефекти CYSTAGON в основному пов'язані з травною системою.
Найбільш часто повідомляються небажані ефекти (спостерігаються у більш ніж одного пацієнта з 10): анорексія (втрата апетиту), нудота, блювота, діарея, млявість і пірексия (лихоманка). Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомляв CYSTAGON, див.
CYSTAGON не слід застосовувати людям, які можуть бути гіперчутливі (алергічні) до цистеаміну, інших інгредієнтів лікарського засобу або пеніциламіну. CYSTAGON не слід призначати жінкам, які годують груддю, або вагітними або підозрюваними (особливо протягом перших трьох місяців), якщо це абсолютно не потрібно.
Чому CYSTAGON було схвалено?
Цистиноз є рідкісним і смертельним захворюванням, і CYSTAGON вважається корисним лікарським засобом
вона не має альтернативи. Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вважає, що переваги CYSTAGON перевищують його ризики, і рекомендував отримати дозвіл на маркетинг.
CYSTAGON був дозволений у виняткових випадках, оскільки, оскільки він використовується
для лікування рідкісного захворювання не вдалося отримати більш детальну інформацію про лікарський засіб на момент ухвалення. Враховуючи, що виробник надав додаткову запитну інформацію, виняткові обставини закінчилися 17 квітня 2007 року.
Докладніше про CYSTAGON
23 червня 1997 року Європейська Комісія надала Orphan Europe дозвіл на продаж CYSTAGON, що діє на всій території Європейського Союзу. Цей дозвіл було поновлено 23 червня 2002 року та 23 червня 2007 року.
Тут можна ознайомитися з повною версією оцінки (EPAR).
Останнє оновлення цього резюме: 06-2007
