Соліріс - экулизумаб

Що таке Soliris?

Soliris - це концентрат, який складається в розчин для інфузії. Він містить діючу речовину экулизумаб.

Для чого використовується Soliris?

Soliris показаний при лікуванні хворих з пароксизмальною нічною гемоглобінурією (ПНГ), рідкісною генетичною хворобою, яка є небезпечною для життя пацієнта, що призводить до занадто швидкого лізису (знищення) еритроцитів. Наслідками є анемія (зниження кількості еритроцитів), тромбоз (утворення тромбів у судинах) і темна сеча.

Оскільки кількість пацієнтів з ПНГ є низькою, хвороба вважається "рідкісною", і "Соліріс" був призначений "лікарським сирітом" (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 17 жовтня 2003 року.

Ліки можна отримати лише за рецептом.

Як застосовується Soliris?

Soliris повинна бути надана лікарем, наприклад лікарем або медсестрою, під наглядом лікаря, який має досвід лікування хворих із порушеннями крові.

Лікування Soliris складається з інфузії (крапельного введення у вену) 600 мг продукту протягом 25-45 хвилин один раз на тиждень, з наступною дозою 900 мг протягом п'ятого тижня. Після цього дозу слід підтримувати на рівні 900 мг, що вводиться приблизно раз на два тижні. Принаймні за два тижні до початку лікування Соліріс, всі пацієнти повинні бути вакциновані проти менінгіту, викликаного бактерією Neisseria meningitidis, і повинні бути ревакциновані згідно з діючими правилами.

Пацієнтам, які отримують Соліріс, повинна бути надана певна картка, на якій пояснюються симптоми деяких видів інфекцій, з попередженням негайно звернутися за медичною допомогою, якщо виникають ці симптоми.

Як працює Soliris?

Активна речовина в Soliris, экулизумаб, є моноклональним антитілом. Моноклональне антитіло являє собою антитіло (тип білка), призначене для розпізнавання і зв'язування з певною структурою (антигеном) в організмі. Екулізумаб був розроблений для зв'язування з білком комплементу С5, що є частиною системи захисту організму, що називається «комплементом». У EPN пацієнти мають дефект білка CD59, розташованого на поверхні червоних кров'яних клітин, що зазвичай запобігає комплементу від атакуючих клітин. В результаті цього дефекту, комплемент руйнує червоні кров'яні клітини. Блокуючи білок С5 з комплементу, екулізумаб запобігає нападу комплементу на клітини, зменшуючи лізис і знімаючи симптоми захворювання.

Які дослідження були проведені на Soliris?

Ефекти Soliris вперше були перевірені на експериментальних моделях, перш ніж їх вивчали у людей.

Soliris вивчали в одному головному дослідженні, в якому взяли участь 88 дорослих з ПНГ, які перенесли принаймні чотири трансфузії для анемії в попередньому році. Соліріс порівнювали з плацебо (фіктивний спосіб лікування). Основними показниками ефективності були кількість пацієнтів, у яких рівень гемоглобіну (білок, виявлений в еритроцитах) залишався вищим, ніж індивідуальний цільовий рівень і кількість переливань еритроцитів, необхідних протягом перших 26 тижнів лікування.,

Які вигоди від Soliris показали під час досліджень?

Soliris був більш ефективним, ніж плацебо, у поліпшенні симптомів EPN. У головному дослідженні 49% пацієнтів (21 з 43), які отримували Соліріс, мали стабільний рівень гемоглобіну і в середньому не потребували переливання еритроцитів. Для порівняння, жоден з 44 пацієнтів, які приймали плацебо, не мав стабільного рівня гемоглобіну, і це потребувало в середньому 10 переливань.

Який ризик пов'язаний з Soliris?

Найбільш поширеною побічною дією з Soliris (спостерігається у більш ніж 1 пацієнта у 10) є головний біль. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомляли у Soliris, див.

Soliris не слід застосовувати людям, які можуть бути гіперчутливими (алергічними) до экулизумабу, мишачим білків або будь-яким іншим речовинам, які страждають або очікується спадкова недостатність комплементу. Через підвищений ризик менінгіту, Soliris не слід призначати людям, інфікованим Neisseria meningitidis або які не були вакциновані проти цієї бактерії.

Чому компанія Soliris була схвалена?

Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Soliris більші, ніж його ризики при лікуванні пацієнтів з пароксизмальною нічною гемоглобінурією (PNH), але зазначив, що докази на користь Soliris обмежені суб'єктами раніше піддавалися переливання крові. Комітет рекомендував, щоб компанія Soliris отримала дозвіл на маркетинг.

Які заходи вживаються для забезпечення безпечного використання Soliris?

Виробник Soliris узгодить деталі системи в кожній державі-члені, яка гарантує, що розповсюдження ліків відбудеться тільки після перевірки того, що пацієнт був адекватно вакцинований. Вона також надасть лікарям та пацієнтам інформацію про безпеку лікарського засобу та перевірятиме, чи призначають лікарі безпечно.