Для чого використовують Orphacol - Cholic acid і для чого вона використовується?
Orphacol - це лікарський засіб, що містить жовчну кислоту, яка використовується для перетравлення жирів. Orphacol призначений для лікування дорослих і дітей від одного місяця, які не можуть виробляти жовч через генетичну аномалію. Він використовується у пацієнтів, які не володіють достатньою кількістю двох певних ферментів печінки (3β-гідрокси-Δ5-С27-стероїд-оксидоредуктаза або 3-оксо-Δ4-стероїд-5β-редуктази). Цей дефіцит компрометує здатність печінки виробляти достатню кількість основних компонентів жовчі, так звані первинні жовчні кислоти, такі як жовчна кислота. При недостатності цих первинних жовчних кислот організм виробляє аномальні жовчні кислоти, які можуть пошкодити печінку, викликаючи важку печінкову недостатність. Оскільки кількість хворих з вродженими помилками первинного синтезу жовчних кислот є низькою, захворювання вважається «рідкісним», а 18 грудня 2002 року «Орфакол» позначався як «сирота-лікарська сирота» (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Як застосовується Orphacol - Cholic acid?
Ліки можна отримати тільки за рецептом, а лікування Orphacol повинно починатися і контролюватися лікарем, який спеціалізується на захворюваннях печінки. Orphacol доступний у вигляді капсули і його потрібно приймати приблизно в один час кожного дня під час їжі. Добова доза становить від 5 до 15 мг на кг ваги тіла, адекватна кожному пацієнтові на основі стану жовчних кислот, починаючи з мінімальної добової дози 50 мг до максимальної дози 500 мг. У дітей, які не можуть ковтати капсули, їх вміст можна додавати до молока пляшки або до фруктового соку. Лікування слід припинити, якщо функція печінки не покращиться протягом трьох місяців.
Як працює Orphacol - Cholic acid?
Холевая кислота є основною первинною жовчовою кислотою, що виробляється печінкою. Холієва кислота в Orphacol замінює жовчну кислоту, яка повинна вироблятися організмом пацієнта. Таким чином, він допомагає зменшити виробництво аномальних жовчних кислот і сприяє нормальній діяльності жовчі в травній системі, полегшуючи симптоми захворювання.
Яка користь від Orphacol-Cholic кислоти показана під час досліджень?
Оскільки жовчна кислота є відомою речовиною і її використання в цих ферментативних дефіцитах консолідовано, заявник представив дані з наукової літератури. Заявник представив дані з наукової літератури, зібраної у 49 пацієнтів з вродженими помилками первинного синтезу жовчних кислот (38 пацієнтів з дефіцитом 3β-гідрокси-Δ5-С27-стероїдно-оксидоредуктази та 11 пацієнтами з дефіцитом 3-оксо-Δ4). -steroide-5β-редуктази). Потім він порівнював вплив на 28 суб'єктів, які отримували жовчну кислоту, порівняно з ефектами на пацієнтів, які отримували різні жовчні кислоти або не піддавалися жодній замісної терапії. З наукової літератури з'ясувалося, що лікування жовчною кислотою зменшує кількість аномальних жовчних кислот у пацієнтів, відновлює нормальну функцію печінки і допомагає затримати або запобігти необхідності трансплантації печінки.
Який ризик пов'язаний з Orphacol - Cholic acid?
Побічними ефектами, що спостерігаються при застосуванні препарату Orphacol, є діарея, свербіж, підвищені трансамінази (печінкові ферменти), а іноді і жовчні камені, хоча їх частота не може бути достовірно оцінена на основі обмежених наявних даних. Orphacol не слід застосовувати у осіб, які можуть бути підвищеною чутливістю до алергії (кислоти) або до будь-яких інших інгредієнтів. Її не слід призначати пацієнтам, які приймають фенобарбітал, лікарський засіб для лікування епілепсії.
Чому було схвалено Orphacol - Cholic acid?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) зазначив, що використання холевої кислоти в лікуванні вроджених помилок первинного синтезу жовчних кислот консолідується в медичній практиці і добре задокументовано в науковій літературі, хоча кількість Задокументовані випадки є низькими через рідкість стану. Тому він вирішив, що переваги Orphacol перевищують його ризики, і рекомендував отримати дозвіл на маркетинг. Orphacol було дозволено в "виняткових обставинах", оскільки повну інформацію про Orphacol не вдалося отримати через рідкість захворювання. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено.
Яка інформація все ще очікується для кислоти Orphacol - Cholic?
Оскільки Orphacol було дозволено у виняткових обставинах, компанія, яка продає Orphacol, створить базу даних про пацієнтів, які отримували Orphacol для контролю за безпечністю та ефективністю лікування, і подасть результати CHMP регулярно та з певними інтервалами.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання кислоти Orphacol - Cholic?
Розроблено план управління ризиками для забезпечення максимально безпечного використання Orphacol. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик препарату та в упаковці для Orphacol, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами. Компанія, що виробляє Orphacol, також надаватиме лікарям у всіх державах-членах, які мають намір призначати Orphacol, досьє з літературою та інформацією щодо правильної діагностики цих станів, ризиків побічних ефектів та правильного застосування препарату.
Докладніше про Orphacol - Cholic acid
12 вересня 2013 року Європейська Комісія видала дозвіл на маркетинг Orphacol, дійсний на всій території Європейського Союзу. Для отримання додаткової інформації про лікування Orphacol прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта. Резюме висновку Комітету Orphacol для лікарських засобів-сиріт можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань. Останнє оновлення цього резюме: 09-2013.
