Що таке Exjade?
Exjade - медичний пристрій, який містить активний інгредієнт деферасірокс. Препарат доступний у формі білих дисперсійних круглих таблеток, які, розчинені в такій рідині, як вода, утворюють суспензію, яку пацієнт може пити. Кожна таблетка містить 125 мг, 250 мг або 500 мг деферасірокса.
Для чого використовується Exjade?
Exjade показаний для лікування стану, відомого як хронічне перевантаження заліза (надлишок заліза в організмі), через часті переливання крові.
- Exjade використовується для зменшення кількості заліза, присутнього в організмі пацієнтів (старше шести років), які страждають від спадкового захворювання під назвою бета-таласемія-мажор, для лікування якого вони повинні проходити часті переливання крові. Пацієнти з бета-талассемією майора не здатні виробляти достатню кількість гемоглобіну (білка, що міститься в еритроцитах, що переносить кисень в організмі) і тому вимагають частого переливання крові. "Часті переливання" означає щонайменше 7 мл концентрованих еритроцитів на кілограм маси тіла протягом місяця.
- Exjade також показаний, коли терапія дефероксаміном (іншим лікарським засобом, що використовується для лікування хронічної перевантаження заліза) протипоказана або неадекватна у пацієнтів, які страждають від інших типів анемії, дітей у віці від двох до п'яти років і пацієнтів з бета-таласемією. майори, які отримують нечасті переливання.
Оскільки кількість пацієнтів, які страждають хронічною перевантаженням заліза, є низьким, захворювання вважається рідкісним. 13 березня 2002 року Exjade був призначений "лікаркою сиріт" (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як використовується Exjade?
Лікування Exjade має розпочинатися і підтримуватися лікарями, які мають досвід в лікуванні хронічного перевантаження заліза через часті переливання крові. Тільки пацієнти, які не мають порушень функції нирок, можуть отримувати лікування Exjade. Лікування починається після переливання пацієнту приблизно 100 мл концентрованих еритроцитів на кожен кілограм маси тіла або при наявності ознак перевантаження заліза (тобто коли рівень феритину підвищується)
сироватка, білок, що зберігає залізо, перевищує 1 мг на літр). Лікування зазвичай починається з дози 20 мг на кілограм маси тіла. Залежно від переливання пацієнта, також можуть бути використані початкові дози 10 мг або 30 мг / кг. Ці дози в подальшому коригуються, якщо необхідно, кожні три-шість місяців, залежно від відповіді пацієнта.
Exjade необхідно приймати щодня, бажано одночасно, натщесерце (принаймні за 30 хвилин до їжі). Кількість таблеток кожної концентрації, що становлять дозу, обчислюють, виходячи з маси тіла пацієнта. Таблетки розчиняють, змішуючи їх у склянці води або фруктового соку, щоб отримати суспензію, яку пацієнт може випити.
Як працює Exjade?
Коли пацієнти отримують повторні переливання для лікування анемії, перелиті еритроцити приносять залізо в організм. Тіло, однак, не має природного способу видалення зайвого заліза, що, таким чином, має тенденцію накопичуватися і, з часом, може пошкодити важливі органи, такі як серце або печінка. Активний інгредієнт у Exjade, deferasirox, є «хелатором заліза». Він зв'язується з залізом, що знаходиться в організмі, щоб утворити з'єднання, яке називається «хелат», яке може виводитися організмом, головним чином через фекалії. Це допомагає виправити перевантаження заліза і запобігти пошкодженню за рахунок надлишку заліза.
Які дослідження були проведені на Exjade?
Ефекти Exjade були протестовані на експериментальних моделях, перш ніж вивчатися у людей. Основне дослідження ефективності порівнювало Exjade з дефероксаміном у 591 пацієнта з бета-талассемією мажор (з яких близько половини були молодше 16 років, а 56 - у віці до шести років). У дослідженні і лікар, і пацієнт були обізнані про використовуваний лікарський засіб. Це відбувається тому, що в той час, коли Exjade вводиться перорально, дефероксамін приймається підшкірною інфузією (ін'єкція проводиться дуже повільно під шкірою) протягом ночі. Ефективність вимірювали, переглядаючи рівні заліза в печінці до і після року лікування лікарськими засобами.
Додаткове дослідження розглядало ефективність Exjade у 184 пацієнтів, яким не вдавалося лікуватися дефероксаміном, включаючи пацієнтів з бета-таласемією основних та інших типів анемії.
Яку користь показала Exjade під час досліджень?
Наприкінці основного дослідження, 53% пацієнтів, які отримували Exjade, показали достатню реакцію на лікування, у порівнянні з 66% пацієнтів, які отримували дефероксамін. Це означає, що Exjade може бути не таким ефективним, як препарат порівняння. Проте, враховуючи 381 пацієнт, які мали особливо високий рівень заліза в печінці на початку дослідження і які отримували порівнянну кількість Exjade або дефероксаміну, обидва препарати були ефективними. У цьому дослідженні пацієнтів у віці до шести років було мало, щоб продемонструвати безпеку та ефективність Exjade у цій віковій групі.
У додатковому дослідженні більше половини пацієнтів, які не могли лікуватися дефероксаміном, відповіли на лікування Exjade через рік, включаючи пацієнтів у віці від двох до п'яти років.
Які ризики пов'язані з Exjade?
Найбільш поширеною побічною дією Exjade (спостерігається у більш ніж 1 пацієнта у 10) є збільшення креатиніну в крові ( маркер проблем нирок). Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Exjade, див.
Exjade протипоказаний людям, які є гіперчутливими (алергічними) до деферазирокса або будь-яким іншим допоміжним речовинам і людям з кліренсом креатиніну (мірою здатності нирки вигнати креатинін крові) менше 60 мл в хвилину. Її не слід використовувати в поєднанні з іншими хелаторами заліза.
Дуже важливо, щоб ниркові та печінкові функції пацієнтів перевірялися з аналізом крові до початку лікування Exjade і регулярно, під час лікування препаратом. Доза повинна бути різотто або припинення лікування, якщо у пацієнта розвивається захворювання нирок або печінки. Exjade протипоказаний людям з важкими захворюваннями печінки, так як на таких хворих він не був протестований.
Чому Exjade було схвалено?
Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) дійшов висновку, що переваги Exjade переважають ризики при лікуванні хронічного перевантаження заліза через часті переливання крові у пацієнтів з бета-таласемією. У пацієнтів, які отримують менш часті переливання, Exjade є альтернативою дефероксаміну, коли він не може бути використаний або недостатній. Тому Комітет рекомендував видавати дозвіл на маркетинг цього лікарського засобу.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного використання Exjade?
Компанія, відповідальна за постачання Exjade, зобов'язана підготувати досьє для лікарів, який буде розповсюджений під час маркетингу, щоб забезпечити, щоб під час призначення ліків вони знали про необхідність контролювати стан здоров'я пацієнта, зокрема Спосіб функціонування нирок. Компанія також підготує аналогічний файл для пацієнтів.
Докладніше про Exjade
28 серпня 2006 року Європейська Комісія надала дозвіл на маркетинг, дійсний на всій території Європейського Союзу, для Exjade компанії Novartis Europharm Limited.
Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт на Exjade можна знайти тут.
Для повної версії оцінки (EPAR) Exjade, натисніть тут.
Останнє оновлення цього резюме: 08-2008.
