Для чого використовують Kanuma - Sebelipase alfa?
Kanuma є лікарським засобом, який використовується для лікування пацієнтів усіх вікових груп з дефіцитом лизосомальной кислотної ліпази, успадкованим розладом, викликаним відсутністю ферменту, який називається лизосомальной кислотною ліпазою, необхідної для метаболізму жирів у клітинах. Коли цей фермент відсутній або присутній лише в дуже низьких кількостях, жири накопичуються в клітинах організму, викликаючи такі симптоми, як дефіцит росту і пошкодження печінки.
Оскільки кількість пацієнтів з дефіцитом лизосомальной кислотної ліпази є низькою, захворювання вважається «рідким», і Kanuma був визначений «лікарським сиротою» (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 17 грудня 2010 року.
Kanuma містить діючу речовину себеліпазу альфа.
Як застосовується Kanuma - Себеліпаза альфа?
Лікування Kanuma повинно супроводжуватися лікарем, досвідченим у лікуванні дефіциту лізосомної кислотної ліпази, інших метаболічних порушень або захворювань печінки. Лікування повинно проводитися відповідним чином підготовленим медичним працівником, який може виконувати медичні надзвичайні ситуації (включаючи важкі алергії). Ліки можна отримати лише за рецептом.
Kanuma доступний у вигляді концентрату для розчину для інфузії (крапельного введення у вену). Рекомендована доза становить 1 мг на кілограм ваги тіла, яку слід вводити раз на два тижні. Настій повинен тривати 1-2 години.
У пацієнтів у віці до шести місяців, які мають швидко прогресуючу хворобу, вводять дозу 1 мг / кг маси тіла раз на тиждень замість кожні два тижні; у цих суб'єктів доза може бути збільшена до 3 мг / кг маси тіла один раз на тиждень, в залежності від відповіді на лікування.
Лікування Kanuma слід починати якомога швидше після діагностики і продовжувати в довгостроковій перспективі.
Як працює Kanuma - Sebelipase alfa?
Активна речовина в Kanuma, sebelipase alfa, є копією ферменту, який відсутній у пацієнтів з дефіцитом лізосомної кислотної ліпази. Sebelipase alfa замінює відсутній фермент, сприяючи метаболізму жиру і зупиняючи його накопичення в клітинах організму.
Які вигоди від Kanuma - Sebelipase alfa показали під час досліджень?
Kanuma вивчений у двох основних дослідженнях, проведених у пацієнтів з дефіцитом лізосомної кислотної ліпази. У першому дослідженні брали участь дев'ять маленьких дітей з недостатністю росту або іншими ознаками швидкого прогресування захворювання протягом перших шести місяців життя. Дослідження показало, що шість з дев'яти дітей, які лікувалися з Kanuma, досягли віку одного року. Покращення росту також спостерігалося у всіх шести вижили дітей.
Друге дослідження, в якому брали участь 66 пацієнтів (дітей і дорослих), порівнювали Канума з плацебо (фіктивний курс лікування). Основним показником ефективності був відсоток пацієнтів, у яких після п'яти місяців лікування спостерігалися нормальні рівні ферменту печінки, який називався АЛТ. Підвищений рівень ферментів АЛТ є ознакою пошкодження печінки. У цьому дослідженні нормальні рівні ферментів ALT були виявлені у 31% (11 з 36 пацієнтів) суб'єктів, які отримували Kanuma, у порівнянні з 7% (2 з 30) суб'єктів, які отримували плацебо.
Який ризик пов'язаний з Kanuma - Sebelipase alfa?
Найбільш поширені побічні ефекти канума (які можуть вражати близько 3 з 100 пацієнтів) є ознаками і симптомами важких алергічних реакцій, включаючи напруженість у грудях, червоні очі, набряк повік, утруднене дихання, кропив'янка, гіперемія нагрівання, виділення з носа, тахікардія і дихальний дистрес. Також повідомлялося про розвиток антитіл проти медицини, особливо у дітей раннього віку. У цьому випадку Kanuma може не діяти ефективно. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося з Kanuma, див.
Kanuma не слід застосовувати у пацієнтів, які перенесли загрозу для життя алергічних реакцій на активний інгредієнт, які повторювалися після відновлення лікування після переривання. Її також не слід призначати пацієнтам з потенційно смертельною алергією на яйця або будь-які інгредієнти Kanuma.
Чому Kanuma - Sebelipase alfa було схвалено?
Комітет Агентства з лікарських засобів для використання в організмі людини (CHMP) вирішив, що переваги Kanuma перевищують його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС. Комітет врахував відсутність ефективної терапії дефіциту лизосомальной кислотної ліпази та високий рівень смертності у дітей раннього віку з швидко прогресуючим захворюванням. CHMP вважає, що Kanuma викликав значні поліпшення виживання у дітей раннього віку і виявився ефективним у полегшенні симптомів захворювання у осіб різного віку. Що стосується безпеки, то не було виявлено серйозних проблем, а серйозні побічні ефекти були рідкісними або керованими. Однак необхідні додаткові дані про довгострокові переваги та безпеку ліків.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Kanuma - Sebelipase alfa?
Розроблено план управління ризиками для того, щоб Kanuma використовувався максимально безпечно. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до короткого опису характеристик препарату та в упаковці для Kanuma, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами.
Крім того, компанія, яка займається продажем Kanuma, проводить дослідження у дітей раннього віку з інтенсивно прогресуючою хворобою і створить реєстр пацієнтів різного віку, щоб дізнатися більше про переваги та безпеку Kanuma в довгостроковій перспективі, особливо з огляду на ризик алергічних реакцій і розвитку антитіл проти ліків. Компанія також надаватиме інформаційні матеріали всім лікарям, які могли призначати кануму, запрошуючи їх реєструвати пацієнтів у реєстрі та вказуючи, як слідкувати за пацієнтами на розвиток антитіл і як управляти особами з важкими алергічними реакціями.
Докладніше про Kanuma - Sebelipase alfa
, Для отримання додаткової інформації про терапію Kanuma прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта.
