Що таке Aldurazyme?
Aldurazyme є розчином для інфузії (флебоцитом), що містить діючу речовину ларонідазу.
Для чого використовується Aldurazyme?
Aldurazyme показаний у пацієнтів з підтвердженим діагнозом: мукополісахаридоз I (MPS-I; дефіцит α-L-ідуронідази), для лікування неврологічних проявів (не пов'язаних з мозком або нервами) захворювання. MPS I є рідкісним спадковим захворюванням, в якому рівень активності ферменту α-L-ідуронідази значно нижчий за нормальний. Отже, немає деградації деяких речовин (глікозаміногліканів), які накопичуються в більшості органів тіла і пошкоджують їх. Не-неврологічні прояви МПС I можуть бути збільшенням печінки, жорсткістю суглобів, що призводить до утруднення переміщення, зменшення обсягу легень, захворювань серця і захворювань очей. Оскільки кількість пацієнтів з МПС низька, захворювання вважається «рідким», а «Альдуразим» отримував статус ліків-сиріт (ліків, що застосовуються при рідкісних захворюваннях) 14 лютого 2001 року. Ліки можна отримати лише за рецептом. медична.
Як застосовується Aldurazyme?
Лікування Aldurazyme повинно бути під наглядом лікаря, який має досвід в лікуванні пацієнтів з MPS I або іншими спадковими захворюваннями обміну речовин. Aldurazyme слід призначати в лікарнях або клініках, де є реанімаційне обладнання, і, можливо, перед вливанням слід вводити інші препарати для запобігання алергічних реакцій. Aldurazyme дається один раз на тиждень як внутрішньовенна інфузія і призначений для тривалої терапії.
Як працює Aldurazyme?
Діюча речовина в Aldurazyme, laronidase, є копією людського ферменту α-L-iduronidase. він продукується методом, відомим як "технологія рекомбінантної ДНК": фермент продукується кліткою, в яку введений ген (ДНК), що робить його здатним продукувати ларонідазу, яка використовується як "ензимна замісна терапія" він замінює відсутній фермент у пацієнтів з MPS I. Таким чином, контрольовані симптоми MPS I, що призводить до поліпшення якості життя пацієнтів.
Як вивчався Aldurazyme?
Aldurazyme порівнювали з плацебо (фіксованим лікуванням) у 45 пацієнтів у віці 5 років і з підтвердженим діагнозом: мукополісахаридоз I (MPS-I). Основним показником ефективності була вимушена життєва ємність (CVF, показник легеневої ефективності), а віддалені пацієнти могли ходити протягом шести хвилин. Ці значення вимірювали до і після 26 тижнів терапії. Після цього дослідження продовжувалося протягом максимум чотирьох років, і всі пацієнти отримували лікування Aldurazyme. Aldurazyme вивчали у 20 дітей у віці до п'яти років, яким призначали Aldurazyme протягом року. Дослідження зосереджувалося головним чином на безпеці лікарського засобу, але він також вимірював його здатність знижувати рівень GAG у сечі та розміри печінки.
Яку користь показала компанія Aldurazyme під час досліджень?
Дослідження показало, що Aldurazyme покращила як форсовану життєву ємність (CVF), так і здатність пацієнта ходити після 26 тижнів і що ефект зберігався до чотирьох років. У дітей у віці до п'яти років Aldurazyme знизив рівень глікозаміногліканів у сечі приблизно на 60%, а половина оброблених дітей мала нормальну розмір печінки наприкінці дослідження.
Який ризик пов'язаний з Aldurazyme?
Більшість побічних ефектів, що спостерігаються при застосуванні препарату Aldurazyme, - це реакції, спричинені інфузією, а не самою медициною. Деякі з них є серйозними, але кількість побічних ефектів з часом знижується. Найбільш поширеними побічними ефектами при застосуванні Aldurazyme у пацієнтів старше п'яти років (більше одного з десяти пацієнтів) є головний біль, нудота, біль у животі (біль у животі), висип, артропатія (дегенерація суглобів), артралгія (болі в суглобах), болі в спині, болі в кінцівках (руки і ноги), промивання, пірексия (лихоманка) і реакції на місці інфузії. У пацієнтів у віці до п'яти років найбільш поширеними побічними ефектами є підвищення артеріального тиску, зниження насичення киснем (міра ефективності функції легенів), тахікардія (підвищення частоти серцевих скорочень), пірексія і озноб. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося у Aldurazyme, див. Пацієнти, які отримують Aldurazyme часто розвивають антитіла (білки, вироблені у відповідь на ліки), але ефект, який ці антитіла можуть мати на безпеку і ефективність препарату, ще не повністю відомий. Aldurazyme не слід призначати суб'єктам, які можуть мати серйозні алергічні реакції (такі як анафілактична реакція) до ларонідази або інших допоміжних речовин.
Чому Aldurazyme було схвалено?
Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що Aldurazyme ефективно контролює симптоми MPS I. Комітет вирішив, що переваги Aldurazyme перевищують ризики довгострокової ензимної замісної терапії у пацієнтів. з підтвердженим діагнозом MPS I. Комітет рекомендував надати дозвіл на маркетинг. Aldurazyme було дозволено «у виняткових обставинах», що означає, що оскільки він використовується для лікування рідкісних захворювань, більш детальну інформацію про ліки не можна отримати. Європейське агентство з лікарських засобів щороку переглядає нову інформацію, що надається, і, при необхідності, оновлює цю інформацію.
Яку інформацію все ще очікує Aldurazyme?
Компанія, що виробляє Aldurazyme, контролюватиме пацієнтів, які приймають препарат, спостерігаючи за реакціями вливання і розвитком антитіл.
Інша інформація:
10 червня 2003 року Європейська Комісія надала дозвіл на маркетинг компанії Aldurazyme компанії Genzyme Europe BV, що діє на всій території Європейського Союзу. Дозвіл на маркетинг було поновлено 10 червня 2008 року. Для отримання короткого висновку Комітету з лікарських засобів-сиріт для компанії Aldurazyme натисніть тут. З повним описом EPAR про Aldurazyme натисніть тут .
Останнє оновлення цього резюме: 06-2009.
