Nplate - роміплостим

Що таке Nplate?

Nplate являє собою порошок для приготування розчину для ін'єкцій. Він містить діючу речовину роміплостим.

Для чого використовується Nplate?

Nplate використовується у дорослих з хронічною імунною тромбоцитопенічною пурпурою (PTI), хворобою, при якій імунна система пацієнта руйнує тромбоцити (компоненти крові, що сприяють згортанню крові). Пацієнти з ІТП мають низький рівень тромбоцитів і мають ризик кровотечі.

Nplate використовується у пацієнтів, які вже отримували ліки, такі як кортикостероїди або імуноглобуліни, і де селезінка була видалена, якщо ці методи лікування не працювали. Застосування препарату також можна розглядати у пацієнтів, які проходили терапію PTI, мають селезінку і не можуть пройти операцію. Селезінка - це орган, який бере участь у руйнуванні тромбоцитів.

Оскільки кількість пацієнтів з ІТП низька, хвороба вважається «рідкісною», а Nplate було призначено «лікарським сиротою» (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 27 травня 2005 року.

Ліки можна отримати лише за рецептом.

Як використовується Nplate?

Лікування Nplate повинно контролюватися лікарем, який має досвід лікування захворювань крові.

Nplate дається один раз на тиждень з ін'єкцією під шкіру. Початкова доза залежить від ваги пацієнта і потім регулюється щотижня, щоб зберегти кількість тромбоцитів на бажаних рівнях. Лікування може бути перерване, якщо тромбоцити досягають надто високих рівнів.

Терапію Nplate слід припинити після чотирьох тижнів лікування в максимальній дозі, якщо кількість тромбоцитів не досягає достатньо високих рівнів, щоб зменшити ризик кровотечі. Nplate слід застосовувати з обережністю у пацієнтів, які мають проблеми з печінкою або ниркою, оскільки він формально не вивчений у цій групі.

Як працює Nplate?

Діюча речовина в Nplate, роміплостим, є лікарським засобом, який стимулює вироблення тромбоцитів. У організмі гормон, який називається тромбопоетином, стимулює вироблення тромбоцитів у кістковому мозку. Роміплостим є створеним (спеціально розробленим) білком, з яким він може зв'язуватися

тромбопоэтинових рецепторів і стимулюють їх. Емулюючи дію тромбопоетину, роміплостим стимулює вироблення тромбоцитів, збільшуючи кількість тромбоцитів в крові.

Роміплостим продукується методом, який називається «технологією рекомбінантної ДНК»: він продукується бактерією, яка отримала ген (ДНК), який робить його здатним продукувати роміплостим.

Які дослідження були проведені на Nplate?

Ефекти Nplate вперше були досліджені на експериментальних моделях, перш ніж їх вивчали у людей.

Nplate порівнювали з плацебо (фіксованим лікуванням) у двох основних дослідженнях, що включали дорослих з хронічним ІТП. Перше дослідження включало 63 пацієнти, які вже були піддані видаленню селезінки, але де хвороба ще не контролювалася. Друге дослідження включало 62 пацієнта, які ще мали селезінку і які раніше були на ІТП-терапії.

В обох дослідженнях основним показником ефективності було число пацієнтів, які мали тривалу відповідь на лікування, тобто кількість тромбоцитів більше 50 мільйонів на мілілітр протягом щонайменше шести з останніх восьми тижнів 24-тижневого періоду лікування, без потреби в інших лікарських засобах PTI. Кількість тромбоцитів нижче 30 мільйонів на мілілітр дає пацієнтам ІТП ризик кровотечі, тоді як нормальний рівень становить від 150 до 400 мільйонів на мілілітр.

Яку користь Nplate показала під час досліджень?

Nplate виявився більш ефективним, ніж плацебо, у збільшенні кількості тромбоцитів у крові. У дослідженні пацієнтів, у яких видалена селезінка, 38% пацієнтів мали тривалу відповідь на лікування Nplate (16 з 42), у порівнянні з жодним з 21 пацієнта, які отримували плацебо. У дослідженні пацієнтів із селезінкою 61% пацієнтів мали тривалу відповідь на лікування Nplate (25 з 41), у порівнянні з 5% пацієнтів, які отримували плацебо (1 з 21).

Який ризик пов'язаний з Nplate?

Найбільш поширеною побічною дією при застосуванні препарату Nplate (що спостерігається у більш ніж 1 пацієнта з 10) є головний біль. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні препарату Nplate, див.

Nplate не слід застосовувати людям, які можуть бути гіперчутливими (алергічними) до роміплостиму, будь-яким іншим речовинам або білкам, виробленим Escherichia coli (бактерія).

Чому Nplate було схвалено?

Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) зазначив, що ефективність Nplate була продемонстрована як у пацієнтів, у яких була видалена селезінка, так і у тих, хто ще має селезінку. Однак, оскільки видалення селезінки є потенційним засобом для лікування ІТП, комітет вирішив, що Nplate слід застосовувати тільки пацієнтам із селезінкою, якщо вони не можуть бути піддані операції. Таким чином, CHMP вирішив, що переваги Nplate більші, ніж його ризики у дорослих хворих на спленектомію з хронічною імунною тромбоцитопенічною (ідіопатичною) пурпурою, яка є рефрактерною до інших методів лікування і може розглядатися як лікування другої лінії для дорослих пацієнтів, які не мають спленектомії. в якому операція протипоказана. Комітет рекомендував надати дозвіл на продаж Nplate.

Які заходи вживаються для забезпечення безпечного використання Nplate?

Компанія, яка виробляє Nplate, буде надавати інформаційні набори лікарям у кожній державі-члені. Набори включатимуть інформацію про безпеку та ефективність Nplate та примітки, щоб нагадати лікарям про те, як використовувати ліки та необхідність обговорювати переваги та ризики Nplate з пацієнтами. Лікарі також отримають "калькулятор для дози", який допоможе їм розрахувати обсяги Nplate для ін'єкцій. Ці обсяги іноді можуть бути дуже малими.