Ведроп - токоферсолан

Що таке Ведроп?

Ведроп являє собою пероральний розчин, що містить активну речовину токоферсолан.

Для чого використовується Ведроп?

Ведроп показаний для лікування або запобігання дефіциту вітаміну Е (низький рівень вітаміну Е). Препарат застосовується у дітей та підлітків до 18 років з хронічним вродженим або спадковим холестазом, при якому кишечник не всмоктує достатню кількість вітаміну Е. Хронічний вроджений або спадковий холестаз є спадковим захворюванням, для якого жовч не може перетікати з печінки в кишечник. Жовч - це рідина, що утворюється в печінці і служить для поглинання жирів з кишечника.

Ліки можна отримати лише за рецептом.

Як застосовується Vedrop?

Лікування Vedrop повинно починатися і контролюватися лікарем, досвідченим у лікуванні хворих з хронічним вродженим або спадковим холестазом.

Ведроп приймається перорально, з водою або без нього. Рекомендована добова доза становить 0, 34 мл на кілограм маси тіла. Дозу слід коригувати відповідно до рівня вітаміну Е в крові дитини. Цю величину слід регулярно перевіряти.

Як працює Vedrop?

Вітамін Е є природною речовиною, яка, не продукуючись організмом, повинна доповнюватися їжею. Він виконує численні функції в організмі, в тому числі захищаючи нервову систему. Оскільки вітамін Е розчиняється в жирах, а не у воді, він поглинається організмом тільки через кишечник, а також частинки жиру. У хворих на холестаз низький рівень вітаміну Е може бути обумовлений порушенням всмоктування жиру з кишечника.

Активний інгредієнт у Ведропі, токоферсолан, складається з форми вітаміну Е, яку роблять розчинною у воді, приєднуючи його до хімічного речовини, званого поліетиленгліколем. Токоферсолан може всмоктуватися з кишечника у дітей, у яких виникають труднощі з поглинанням жирів і вітаміну Е з дієти. Це може підвищити рівень вітаміну Е в крові і допомогти запобігти неврологічному погіршенню (розлади в нервовій системі) через дефіцит вітаміну Е.

Як вивчався Vedrop?

Ефекти Vedrop були вперше випробувані на експериментальних моделях перед вивченням у людей.

Щоб підтримати застосування Ведропа, фармацевтична компанія представила інформацію з наукової літератури, включаючи результати трьох досліджень, проведених на 92 дітей та підлітків з хронічним холестазом, яким було надано токоферсолан протягом приблизно двох років, Всі пацієнти мали дефіцит вітаміну Е і не реагували на інші оральні препарати на основі вітаміну Е. Основні критерії ефективності ґрунтувалися на рівні вітаміну Е, що міститься в крові, і на кількості суб'єктів, чиї неврологічні симптоми покращилися або залишався стабільним.

Спочатку компанія представила інформацію щодо застосування Vedrop навіть для пацієнтів з кістозним фіброзом, однак під час оцінки препарату заявка була відкликана з посиланням на цей розлад.

Які вигоди від Vedrop показали під час досліджень?

Дослідження показали, що Vedrop коригує рівень вітаміну Е у пацієнтів з хронічним холестазом і що він може поліпшити або запобігти неврологічні симптоми, особливо у пацієнтів у віці до трьох років.

Що таке ризик, пов'язаний з Vedrop?

Найбільш поширеною побічною дією, про яку повідомляли Vedrop (від 1 до 10 пацієнтів з 100), є діарея. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомляли у препараті Vedrop, див.

Vedrop не слід застосовувати людям, які можуть бути гіперчутливі (алергічні) до токоферсолан або будь-який з інших компонентів. Ліки не повинні використовуватися у недоношених дітей.

Чому було схвалено Vedrop?

Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) визначив, що переваги Vedrop переважають ризики дефіциту вітаміну Е через порушення всмоктування органів травлення у дітей, які страждають від хронічного вродженого холестазу або спадкового хронічного холестазу. до 16 або 18 років, залежно від регіону. Тому Комітет рекомендував Ведроп отримати дозвіл на маркетинг.

Ведроп був дозволений в "виняткових обставинах". Це означає, що, оскільки захворювання є рідкісним, отримати повну інформацію про Ведроп не вдалося. Європейський агентство з лікарських засобів щорічно переглядає нову інформацію, яка, можливо, стала доступною, і, якщо необхідно, цей звіт буде оновлено.

Яку інформацію все ще чекає Ведроп?

Компанія, яка виробляє Vedrop, працюватиме з іншими фармацевтичними компаніями для оцінки можливого впливу пропілпарабена (консерванту, що міститься у Vedrop) на репродуктивні органи. Компанія також має намір створити реєстр пацієнтів, які страждають від вродженого або спадкового хронічного холестазу.