Для чого використовують Brineura - Cerliponase Alfa і для чого він використовується?
Brineura є лікарським засобом для лікування нейронального липофусцинозного цероїду типу 2 (CLN2), успадкованого захворювання у дітей, що призводить до прогресуючого ураження головного мозку.
Оскільки кількість пацієнтів з CLN2 є низькою, захворювання вважається «рідкісним» і Brineura було визначено «ліками сиріт» (лікарським засобом, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 13 березня 2013 року.
Brineura містить активний інгредієнт cerliponase alfa.
Як використовують Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura вливається безпосередньо в мозок. Перед первинною інфузією пацієнту доведеться пройти операцію, щоб імплантувати пристрій, який йде з зовнішньої сторони черепа через порожнину рідини до мозку, де лікарський засіб вивільняється.
Інфузії виконують один раз кожні два тижні лікарем, що мають досвід роботи з лікарськими засобами в мозку. Щоб зменшити ризик інфузійних реакцій, пацієнтам можна призначати інші лікарські засоби до або під час лікування Brineura або інфузію можна сповільнити. Лікування може продовжуватися до тих пір, поки пацієнт не виграє.
Brineura можна отримати лише за рецептом. Для отримання додаткової інформації див.
Як працює Brineura - Cerliponase Alfa?
Пацієнтам з CLN2 бракує ферменту, необхідного для нормального розвитку мозку, який називається трипептидилпептидаза 1 (TPP1). Активний інгредієнт у Brineura, целліпоназі альфа, є копією TPP1 і використовується для заміни відсутнього ферменту.
Ліки вводяться безпосередньо в мозок для того, щоб обійти гематоенцефалічний бар'єр, захисний бар'єр, який відокремлює потік крові від мозку і запобігає потраплянню речовин, таких як ліки, до тканини мозку.
Які вигоди від Brineura - Cerliponase Alfa показали під час досліджень?
У перших дослідженнях було підкреслено, що Brineura знижує швидкість, з якою хвороба прогресує, вимірюється відповідно до стандартної шкали оцінки.
У дослідженні 23 дітей (середнього віку 4 роки), які лікувалися Brineura протягом майже року, 20 з них (87%) не показали історично 2-точкову втрату моторних та мовних здібностей у пацієнтів, які не отримували лікування.
Оцінку проводили лікарі, які призначали пацієнтам окремі оцінки моторних та мовних навичок (де 0 означає більш серйозний і 3 нормальний). Кінцева оцінка пацієнта відповідала сумі двох балів.
У подальшому дослідженні переваги Brineura тривали протягом ще одного року; результати показали, що у більшості пацієнтів захворювання може бути уповільненим. Це дослідження все ще триває.
Які ризики пов'язані з Brineura - Cerliponase Alfa?
Найбільш поширеними побічними ефектами Brineura (які можуть вражати більше 1 у 5 осіб) є лихоманка, низький рівень білка CSF (рідина мозку і спинного мозку), порушення ЕКГ (дослідження серцевої діяльності)., блювота, інфекції верхніх дихальних шляхів (інфекції носа і горла) і гіперчутливість (алергічні) реакції. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні препарату Brineura, див.
Brineura не слід застосовувати у пацієнтів, які перенесли загрозу для життя (алергічні) реакції гіперчутливості з Brineura і чиї симптоми повторилися після повторного введення препарату. Крім того, його не слід призначати пацієнтам, які були імплантовані шунтом для відведення надлишкової рідини з мозку. Нарешті, у разі виникнення проблем, пов'язаних з пристроєм, таких як витік або інфекція, не слід призначати пацієнтам Brineura.
Чому було схвалено Brineura - Cerliponase Alfa?
Наявні дані показують, що Brineura сприяє уповільненню втрати рухових і мовних навичок у пацієнтів з CLN2, хворобою, для якої немає інших методів лікування.
Що стосується безпеки, то дані не виявляють жодних неприйнятних проблем. Комітет Агентства з лікарських препаратів для використання в організмі людини (CHMP) ухвалив висновок, що переваги Brineura перевищують ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС.
Brineura було дозволено в "виняткових обставинах", оскільки було неможливо отримати повну інформацію про Brineura через рідкість захворювання. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено.
Яку інформацію досі очікують на Бринеру?
Оскільки компанією Brineura було надано дозвіл у виняткових обставинах, компанія, яка продає її, надасть додаткові дані з досліджень щодо безпеки лікарського засобу, включаючи ризик алергічних реакцій при тривалому застосуванні та довгострокову ефективність уповільнення або припинення погіршення. моторних та мовних навичок. У дослідженнях візьмуть участь діти віком до двох років, для яких в даний час немає даних.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Brineura - Cerliponase Alfa?
Компанія, яка займається продажем препарату Brineura, забезпечить, щоб усі медичні працівники, які повинні використовувати ліки, отримували навчальні матеріали про те, як їх використовувати та як запобігти проблемам, пов'язаним з пристроєм, наприклад, інфекцією або обструкцією.
Рекомендації та запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями з охорони здоров'я та пацієнтами для безпечного та ефективного застосування препарату Brineura, також були включені до коротких характеристик препарату та в листівку з упаковкою.
Докладніше про Brineura - Cerliponase Alfa
Повний EPAR для Brineura можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Європейські звіти про державну оцінку. Для отримання додаткової інформації про терапію Brineura прочитайте вказівку на упаковку (також частина EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта.
Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт, що стосується Brineura, можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань.
