Що таке Carbaglu?
Carbaglu - лікарський засіб, що містить діючу речовину, що називається карглумовою кислотою. Доступний у вигляді диспергируемой таблетки. "Диспергируемий" означає, що таблетки можуть бути дисперговані (змішані) у воді.
Для чого використовується Carbaglu?
Carbaglu призначають для лікування гіпераммонемії (високий рівень аміаку в крові) у пацієнтів без ферменту під назвою N-ацетилглутаматсинтаза (NAGS). Цей фермент зазвичай допомагає метаболізувати аміак. Якщо ферменту немає, то аміак не може бути розкладений і накопичується в крові. Це надзвичайно рідкісне захворювання. Пацієнти з тяжким загальним дефіцитом NAGS швидко розвивають високі концентрації аміаку в крові незабаром після народження. Пацієнти з частковим дефіцитом NAGS (більш легка форма захворювання) можуть відчувати симптоми захворювання в будь-який час життя, після стресової події, такий як інфекція або вірусна хвороба.
З огляду на низьку кількість пацієнтів з дефіцитом NAGS, Carbaglu був призначений лікарським сиротою-сиротою (лікарський засіб для лікування рідкісних захворювань) 18 жовтня 2000 року.
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як застосовується Carbaglu?
Лікування Carbaglu слід починати під наглядом лікаря, який має досвід лікування метаболічних порушень. Лікування може початися вже в перший день життя. Початкова добова доза повинна становити 100 мг на кілограм ваги тіла, але при необхідності може використовуватися до 250 мг / кг. Потім доза повинна бути скоригована для підтримки нормального рівня аміаку в крові; щоденні дози зазвичай становлять від 10 мг / кг до 100 мг / кг. Таблетки повинні бути дисперговані (змішані) у невеликій дозі води перед введенням пацієнту. Їх можна легко розбити на дві рівні половини. Ліки слід призначати протягом усього життя пацієнта.
Як працює Carbaglu?
Люди з дефіцитом NAGS не здатні розкласти і виключити аміак. Коли це відбувається, аміак накопичується в крові, яка є токсичною для організму і особливо для мозку. Carbaglu має структуру, дуже схожу на N-ацетилглутамат, який активує фермент, здатний розкладати аміак. Тому Carbaglu сприяє розкладанню аміаку, знижуючи концентрації аміаку в крові та його токсичні ефекти.
Як вивчався Carbaglu?
Carbaglu вивчали у 20 пацієнтів, з яких 12 страждали від дефіциту NAGS і в середньому лікувалися близько трьох років. Інші вісім пацієнтів отримували лікування від гіпераммонемії через інші причини. Компанія також представила інформацію з публікацій про чотирьох інших пацієнтів, які отримували активний інгредієнт Carbaglu.
Які вигоди від Carbaglu показали під час досліджень?
У більшості пацієнтів лікування Carbaglu призвело до нормалізації рівня аміаку. Пацієнти, які отримували препарати Carbaglu, залишалися стабільними без потреби в дієтичних обмеженнях або інших медикаментах.
Який ризик пов'язаний з Carbaglu?
Найбільш поширеною побічною дією з Carbaglu (спостерігається у 1 та 10 пацієнтів у 100) є підвищене потовиділення. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Carbaglu, див.
Carbaglu не слід застосовувати у осіб, які є гіперчутливі (алергічні) до карглумової кислоти або до будь-якої з допоміжних речовин.
Чому Carbaglu було схвалено?
Дефіцит NAGS є серйозною рідкісною хворобою, з потенційно руйнівними наслідками і для якої немає інших аналогічних методів лікування. Виходячи з обмеженої інформації про ефективність та безпечність лікарського засобу, Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) дійшов висновку, що Carbaglu ефективний у нормалізації рівня аміаку в крові. Комітет вирішив, що переваги Carbaglu перевищують його ризики при лікуванні гіпераммонемії внаслідок дефіциту NAGS і тому рекомендується отримати дозвіл на маркетинг Carbaglu.
Carbaglu спочатку було дозволено в "виняткових обставинах", оскільки, будучи призначеним для пацієнтів, які страждають від рідкісних захворювань, не вдалося отримати повну інформацію про ліки. Оскільки компанія надала необхідну додаткову інформацію, обмеження "у виняткових випадках" припало на 26 червня 2006 року.
Докладніше про Carbaglu
24 січня 2003 року Європейська Комісія надала Carphanlu дозвіл на маркетинг, дійсний на всій території Європейського Союзу, в Європі-сироті. 24 січня 2008 року було поновлено дозвіл на маркетинг.
Для реєстрації кваліфікації лікарських засобів-сиріт Carbaglu натисніть тут.
Для отримання повного EPAR щодо Carbaglu натисніть тут.
Останнє оновлення цього резюме: 04-2008.
