Що таке Голоклар і для чого він використовується?
Holoclar - це лікування, що містить стовбурові клітини, які використовуються для заміни пошкоджених клітин на поверхні (епітелію) рогівки, прозорої мембрани, що охоплює райдужку (кольорова частина ока). Застосовується у дорослих пацієнтів з помірним або тяжким дефіцитом стовбурових клітин лімбалу, викликаним очних опіками (включаючи хімічні опіки). Пацієнти з цим станом не мають достатньої кількості лімбальних стовбурових клітин, які зазвичай втручаються в процес регенерації рогівки, замінюючи зовнішні пошкоджені і вікові роговичні клітини. Голоклар - це вид медицини сучасної терапії, який називається "продукт тканинної інженерії", тип лікарського засобу, що містить клітини, взяті з невизначеного пацієнта (у кутах рогівки) і згодом вирощуються в лабораторії, щоб їх можна було використовувати для ремонту поверхні пошкодження рогівки. Оскільки кількість пацієнтів з дефіцитом стовбурових клітин лімбальних є низькими, захворювання вважається «рідкісним», а Holoclar - 7-го листопада 2008 року.
Як використовують голоклар?
Голоклари слід застосовувати тільки в лікарнях, належним чином підготовленим і кваліфікованим офтальмологічним хірургом, і їх слід вводити тільки пацієнтам, чиї лімбальні клітини використовувалися для виготовлення ліків. На першому етапі лікування від пацієнта приймається невеликий шматочок здорової лімбальної тканини (близько 1 2'2 мм2) у стаціонарі, який відправляється в той же день виробнику лікарського засобу. Згодом клітини тканин вирощують у лабораторії і заморожують до підтвердження дати операції. Розморожені клітини використовуються для вироблення Holoclar, вирощуючи їх на мембрані з білка, званого фібрином. Голоклар, який складається з обох клітин і мембрани, потім відправляється назад в лікарню, де його негайно імплантують в очі пацієнта під час операції. Після видалення лімбальної тканини пацієнтів необхідно лікувати антибіотиками, щоб запобігти інфекції очей. Після операції пацієнта необхідно лікувати антибіотиками і відповідним протизапальним ліками. Голоклар призначений тільки для однієї обробки. Лікування може повторюватися, якщо лікуючий лікар вважає це за необхідне. Для отримання додаткової інформації див. Короткий опис характеристик продукту (також частина EPAR).
Як працює Holoclar?
Активний інгредієнт в Holoclar - клітини лімбалі пацієнта, які включають клітини, взяті з поверхні рогівки і лімбальних стовбурових клітин, вирощених в лабораторії. Перед використанням Holoclar, пошкоджені тканини повинні бути видалені з поверхні рогівки ураженого ока. Після імплантації в око роговичні клітини Голоклара сприяють заміні поверхні рогівки, а лімбальні стовбурові клітини діють як резервуар нових клітин, які безперервно регенерують рогівку.
Які вигоди від Holoclar показали під час досліджень?
Як частина ретроспективного дослідження, проведеного з минулими клінічними даними, було показано, що Holoclar ефективний у відновленні стабільної поверхні рогівки у суб'єктів з помірним до тяжким дефіцитом стовбурових клітин лімбалу, викликаним опіками. Через рік після імплантації Holoclar імплантат вважався успішним у 75 з 104 досліджених пацієнтів (72%), заснованих на наявності стабільної поверхні рогівки без поверхневих дефектів і з обмеженою інвазією або з обмеженою інвазією. нових кровоносних судин (типова особливість дефіциту стовбурових клітин лімба). Також спостерігалися скорочення симптомів у пацієнтів, включаючи біль і запалення, а також поліпшення зору.
Який ризик пов'язаний з Holoclar?
Найбільш поширеним побічним ефектом Голоклара (який може вражати більше 1 з 10 осіб) є блефарит (запалення повіки). Повний список побічних ефектів та обмежень див.
Чому Holoclar було схвалено?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вважає, що лікування Голокларом було ефективним у відновленні здорових поверхонь рогівки у пацієнтів з помірним та тяжким дефіцитом стовбурових клітин лімбалу, викликаним опіками, а також у покращенні симптомів і перегляд. Комітет вважає, що середньо-важкі форми дефіциту стовбурових клітин представляють собою серйозні умови, які, якщо їх не лікувати, можуть призвести до серйозного зниження або повної втрати зору. Оскільки побічні ефекти лікування Holoclar в цілому керовані, CHMP вирішив, що переваги Holoclar перевищують його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС. Висновок щодо співвідношення ризик / користь Holoclar базується на результатах двох ретроспективних досліджень (проведених з використанням минулих клінічних даних). Компанія надасть додаткові дані з проспективного дослідження (яке фіксує результати під час дослідження). Тому Holoclar отримав "умовне схвалення". Це означає, що в майбутньому буде доступна додаткова інформація про ліки, яку компанія повинна надавати. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено.
Яку інформацію все ще очікує Holoclar?
Оскільки для Holoclar було видано умовне схвалення, компанія, яка продає Holoclar, надасть додаткові дані про ліки. Зокрема, компанія надасть дані про ризики та переваги Голоклара з проспективного клінічного дослідження.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Holoclar?
Розроблено план управління ризиками для забезпечення максимально безпечного використання Holoclar. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до короткого опису характеристик препарату та в брошурі для Holoclar, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями з охорони здоров'я та пацієнтами. Крім того, компанія, яка виробляє Holoclar, надасть медичним працівникам інформаційні матеріали щодо безпечного використання лікарського засобу, включаючи інформацію про відбір пацієнта та моніторинг після закінчення дослідження, а також про побічні ефекти. Також будуть надані інформаційні матеріали пацієнтам, які є кандидатами на лікування. Додаткова інформація доступна в резюме плану управління ризиками
Докладніше про Holoclar
17 лютого 2015 року Європейська Комісія видала дозвіл на маркетинг Holoclar, дійсний на всій території Європейського Союзу. Більш детальну інформацію про терапію Holoclar можна знайти в брошурі (також є частиною EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта. Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт, пов'язаних з Holoclar, можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань. Останнє оновлення цього резюме: 02-2015.
