Що таке Evoltra?
Evoltra - це концентрат для приготування розчину для введення шляхом інфузії (крапельне введення у вену). Препарат містить діючу речовину, яка називається клофарабін.
Для чого використовується Evoltra?
Evoltra використовується для лікування дітей з гострим лімфобластним лейкемією (ALL), типом раку лімфоцитів (тип білих клітин крові). Він використовується, коли хвороба не відповіла, або коли вона повернулася (рецидив) після принаймні двох інших фармацевтичних методів лікування, і жодного іншого лікування не очікується, щоб дати результати. Evoltra вивчали у пацієнтів у віці до 21 року, які вперше уклали контракт з ОЛЛ.
Оскільки кількість пацієнтів, які страждають від низької ALL, захворювання вважається рідкісним, і Evoltra була кваліфікована як "сирота" (препарат, що використовується при рідкісних захворюваннях) 5 лютого 2002 року.
Ліки можна відмовитися тільки за рецептом.
Як застосовується Evoltra?
Лікування препаратом Evoltra слід починати і контролювати лікарем, який має досвід лікування хворих на гостру лейкемію. Рекомендована доза становить 52 мг на квадратний метр площі поверхні тіла (розрахована з використанням висоти і ваги дитини). Ліки дають шляхом інфузії протягом двох годин на день протягом п'яти днів. Лікування слід повторювати кожні два-шість тижнів. Більшість пацієнтів, які реагують на лікування, роблять це після одного або двох циклів лікування.
Як працює Evoltra?
Діюча речовина в Evoltra, клофарабін, є цитотоксичним (лікарський засіб, який вбиває клітини, що розділяються, такі як ракові клітини). Він відноситься до групи протипухлинних препаратів під назвою «антиметаболіти». Клофарабін є "аналогом" аденіну, який є частиною фундаментального генетичного матеріалу клітин (ДНК і РНК). Це означає, що клофарабін займає місце аденина в організмі і перешкоджає ферментам, що беруть участь у виробництві генетичного матеріалу, який називається ДНК-полімераза і РНК-редуктаза. Це перешкоджає клітинам продукувати нові ДНК і РНК і уповільнює ріст ракових клітин.
Як вивчався Evoltra?
Ефекти Evoltra були вперше випробувані на експериментальних моделях, перш ніж їх вивчати на людях. Evoltra вивчали в дослідженні 61 пацієнта у віці до 21 року з ОЛЛ. Всі пацієнти вже проходили лікування принаймні двома видами терапії і не могли приймати жодного іншого лікування. Середній вік пацієнтів, які проходили лікування, становив 12 років.
Основним показником ефективності було число пацієнтів, які мали ремісію (усунення лейкемії з кісткового мозку і повне або часткове відновлення нормальних рівнів кількості клітин в крові). Дослідження не порівнювало Evoltra з іншим лікуванням.
Які вигоди від Evoltra показали під час досліджень?
У головному дослідженні 20% пацієнтів досягли ремісії (12 з 61). Загалом, пацієнти, які брали участь у дослідженні, вижили в середньому 66 тижнів.
Після лікування Evoltra 10 пацієнтів змогли пройти трансплантацію стовбурових клітин. Це комплексна операція, при якій кістковий мозок пацієнта, включаючи клітини лейкемії, руйнується і замінюється клітинами, які "переколонують" його. Стовбурові клітини є дуже молодими клітинами, які зазвичай виробляються в кістковому мозку і можуть розвиватися у всіх різних типах клітин крові.
Який ризик пов'язаний з Evoltra?
У клінічних дослідженнях найбільш поширені побічні ефекти при застосуванні препарату Evoltra (спостерігалися у більш ніж 1 пацієнта з 10) включали нейтропенію (низький рівень лейкоцитів у поєднанні з лихоманкою), тривожність, головний біль, гіперемію обличчя, блювоту, діарею, нудота (відчуття хвороби), свербіж, дерматит (запалення шкіри), пірексія (лихоманка), запалення слизової оболонки (запалення вологих оболонок, що покривають органи, такі як ті, що внутрішньо закривають рот) і втому (відчуття втоми).
Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося у Evoltra, див. Evoltra не слід застосовувати у осіб, які можуть бути гіперчутливі (алергічні) до клофарабіну або будь-яких інших інгредієнтів. Evoltra не слід застосовувати у пацієнтів з важкими захворюваннями нирок або печінки. Оскільки Evoltra - це цитотоксичний препарат, його не слід застосовувати під час вагітності, якщо це абсолютно не потрібно; Грудне вигодовування слід уникати до, під час і після лікування.
Чому Evoltra було схвалено?
Пацієнти з ОЛЛ, які не відповіли або у яких відзначався рецидив після прийому щонайменше двох методів лікування, мають дуже низький шанс вижити. Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) прийшов до висновку, що лікування Evoltra може бути способом досягнення ремісії та полегшення трансплантації стовбурових клітин. Комітет вирішив, що переваги Evoltra перевищують ризики для лікування ВСГ у дітей, які мають рецидив або не відповіли принаймні на дві попередні терапії, і немає іншої можливості лікування, яке, як очікується, принесе тривалі результати, Тому комітет рекомендував випуск маркетингового дозволу для компанії Evoltra.
Компанія Evoltra була затверджена в "виняткових обставинах". Це означає, що, оскільки захворювання є рідкісним, отримати повну інформацію про Evoltra не вдалося. Європейське агентство з лікарських засобів (EMEA) розглядає нову інформацію, яка може з'являтися щороку, і за необхідності оновить цей звіт.
Яку інформацію ще очікує компанія Evoltra?
Компанія, яка виробляє Evoltra, проведе дослідження для моніторингу використання Evoltra у пацієнтів, які страждають захворюванням нирок, і створить реєстр для моніторингу побічних ефектів лікарського засобу.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного використання Evoltra?
Компанія, яка виробляє Evotra, переконається, що лікарі знають найкращий спосіб використання Evoltra і заохочують їх використовувати реєстр для моніторингу побічних ефектів препарату.
Докладніше про Evoltra
29 травня 2006 року Європейська Комісія видала дозвіл на продаж для компанії Evoltra, що діє на всій території Європейського Союзу. Власником дозволу на продаж є Genzyme Europe BV
Для отримання короткого висновку Комітету з лікарських засобів-сиріт на Evoltra натисніть тут.
Для повної версії оцінки (EPAR) Evoltra, натисніть тут.
Останнє оновлення цього резюме: 01-2009.
