Міозим - альглюкозидаза альфа

Що таке Myozyme?

Міозим поставляється у вигляді порошку для приготування розчину для інфузії (крапельного введення у вену). Препарат містить діючу речовину альглюкозидазу альфа.

Для чого використовується Myozyme?

Myozyme використовується для лікування пацієнтів з хворобою Помпе, рідкісної спадкової хвороби. У хворих з цим захворюванням спостерігається дефіцит ферменту альфа-глюкозидази. Цей фермент зазвичай перетворює глікоген (вуглевод) у глюкозу. Якщо цей фермент відсутній, глікоген накопичується в деяких тканинах, особливо в серці і м'язах, включаючи діафрагму (головний дихальний м'яз під легенями). Прогресуюче накопичення глікогену викликає різні ознаки і симптоми, включаючи розширення серця, утруднення дихання і м'язову слабкість. Це захворювання може виникнути при народженні, але і пізніше. Переваги Myozyme не були продемонстровані для цієї форми пізнього початку.

Оскільки кількість пацієнтів з хворобою Помпе невелика, хвороба вважається «рідкісною», і «Міозиме» було призначено «ліками сиріт» (ліками, що застосовуються для лікування рідкісних захворювань) 14 лютого 2001 року.

Ліки можна отримати лише за рецептом.

Як використовують Myozyme?

Застосування цього лікарського засобу повинно знаходитися під наглядом лікаря, який має досвід в лікуванні хвороби Помпе або інших спадкових захворювань того ж типу.

Міозим застосовують як інфузію 20 мг на кілограм маси тіла, що вводиться раз на два тижні. Початкова швидкість інфузії становить 1 мг / кг на годину, з поступовим збільшенням 2 мг / кг / год кожні 30 хвилин, до максимальної швидкості 7 мг / кг / год. Міозим можна призначати дітям, підліткам, дорослим і людям похилого віку.

Як працює Myozyme?

Myozyme - це замісна ферментна терапія, яка являє собою терапію, яка служить для надання пацієнтам ферменту, якого вони не мають. Міозим служить для заміни людського ферменту альфа-глюкозидази, який відсутній у людей з хворобою Помпе. Активна речовина в Myozyme, альглюкозидаза альфа, є копією людського ферменту, виробленого методом, який називається "технологія рекомбінантної ДНК": фермент продукується кліткою, в яку введений ген (ДНК), робить його здатним продукувати фермент. Цей замінний фермент сприяє деградації глікогену, запобігаючи його накопиченню в клітинах.

Які дослідження були проведені на Myozyme?

Міозим був предметом двох основних досліджень, що включали в цілому 39 новонароджених та дітей з хворобою Помпе. Ці пацієнти порівнювалися з «історичною групою порівняння» пацієнтів з хворобою Помпе, які не лікувалися і не брали участі в дослідженнях. Основними показниками ефективності були кількість вижили пацієнтів та кількість пацієнтів, які не потребували респіратора.

Інші дослідження проаналізували вплив Myozyme у 15 пацієнтів з пізньою хворобою.

Які вигоди від Myozyme показали під час досліджень?

У першому головному дослідженні, проведеному на дітей у віці до 6 місяців, всі 18 пацієнтів, які отримували Myozyme, були живі у віці 18 місяців, і 15 з них не потребували вентиляції, а лише один з 42 пацієнтів у групі порівняння. історик був живий у віці 18 місяців. Результати були підтверджені іншим дослідженням, проведеним на дітей віком від шести місяців до трьох з половиною років.

При пізньому початку захворювання ефект Myozyme виявився змінним і більш важким для вимірювання. При цьому типі захворювання дослідження не показали чіткої користі.

Який ризик пов'язаний з Myozyme?

Під час досліджень найбільш поширеними побічними ефектами Myozyme (більше 1 пацієнта з 10) були тахікардія (підвищена частота серцевих скорочень), спалах (почервоніння), кашель, тахіпное (підвищення частоти дихання), блювота, кропив'янка ( висипання при свербінні), висипання (висип), пірексія (лихоманка) і зниження насичення киснем (зниження рівня кисню в крові). Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Myozyme, див.

Пацієнти, які приймають Myozyme, можуть розробляти антитіла (білки, вироблені у відповідь на Myozyme). Ефект цих антитіл на безпеку та ефективність Myozyme поки не зрозумілий.

Міозим не повинен застосовуватися у людей, які можуть бути гіперчутливі (алергічні) до альглюкозидази альфа або інших компонентів лікарського засобу.

Чому було схвалено Myozyme?

Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Myozyme більші, ніж його ризики для тривалої ензимної замісної терапії у пацієнтів з підтвердженим діагнозом хвороби Помпе (альфа-глюкозидазної недостатності). Комітет рекомендував видавати дозвіл на продаж Myozyme.

Яка інформація все ще очікується для Myozyme?

Компанія буде продовжувати вивчення впливу Myozyme на пацієнтів, які страждають від пізньої форми захворювання.

Заходи, вжиті для забезпечення безпечного використання Myozyme

Компанія, яка виробляє Myozyme, готує план для забезпечення безпечного використання лікарського засобу, головним чином шляхом моніторингу розвитку антитіл у пацієнтів, які отримують Myozyme, створення реєстру всіх людей, які страждають від хвороби Помпе і забезпечення того, щоб Лікарі знають про можливі реакції пацієнтів на інфузію.