Що таке Strensiq - Асфотаза альфа і для чого він використовується?
Strensiq є лікарським засобом, що застосовується при тривалому лікуванні хворих з гіпофосфатазією в дитинстві. Гіпофосфатазія є рідкісним спадковим захворюванням кісток, що може призвести до ранньої втрати зубів, вад розвитку кісток, частого перелому кісток і труднощів дихання. Strensiq містить діючу речовину асфотазу альфа.
Оскільки кількість пацієнтів з гіпофосфатазією низька, захворювання вважається "рідкісним", і 3 грудня 2008 року Strensiq був визначений як "сирота-лікарський засіб" (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Як використовують Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq можна отримати тільки за рецептом, і лікування повинно бути розпочато лікарем, який має досвід лікування метаболічних порушень або захворювань кісток.
Препарат доступний у вигляді розчину для ін'єкцій у флаконах різної дозування та об'єму. Він вводиться підшкірною ін'єкцією шість разів на тиждень (в дозі 1 мг / кг маси тіла) або три рази на тиждень (у дозі 2 мг / кг маси тіла). Оскільки кількість лікарського засобу, що підлягає введенню, залежить від маси тіла пацієнта, лікар повинен відрегулювати дозу зі зміною ваги, особливо у дітей, що ростуть. Для отримання додаткової інформації див.
Як працює Strensiq - Asfotase alfa?
Гіпофосфатазія викликана дефектами гена, відповідального за виробництво ферменту, що називається «неспецифічна лужна фосфатаза» (ALP), що відіграє фундаментальну роль у формуванні і підтримці здорових кісток, а також при лікуванні кальцію і фосфату в організмі. Особам з гіпофосфатазією бракує достатньої кількості функціонуючих ферментів ALP і тому мають слабку кісткову структуру. Асфотаза альфа, активний інгредієнт Strensiq, є модифікованою копією ферменту людини ALP і використовується для заміни дефіцитного ферменту, щоб підвищити концентрацію функціональних ALP.
Які переваги Strensiq - Asfotase alfa показані під час досліджень?
Strensiq вивчали в основному дослідженні, в якому брали участь 13 дітей віком від шести до 12 років. Strensiq вводили в дозі 2 мг / кг або 3 мг / кг маси тіла три рази на тиждень протягом 24 тижнів. Основним показником ефективності препарату було поліпшення зовнішнього вигляду зап'ястя і колінних суглобів у пацієнтів, що спостерігалися на рентгенограмі до і після лікування Strensiq. Рентгенограми дітей, які отримували лікування Strensiq, також порівнювали з аналогічними рентгенограмами, взятими на 16-річних хлопчиків, які не отримували лікування Strensiq ("історичні перевірки"). Дослідження, яке також розглядало інші параметри ефективності, включаючи ріст і висоту, показало, що у дітей, які отримували Strensiq, структура суглобів покращилася, про що свідчать рентгенограми, і що більшість пацієнтів зросли у висоту, У історичному контролі аналогічні поліпшення суглобового рівня або з точки зору зростання висот у порівнянні терміни не були виявлені у більшості пацієнтів.
Ефективність Strensiq також підтверджувалася, загалом, подальшими незначними дослідженнями, в деяких з яких також досліджувалася доза 1 мг / кг Strensiq, що вводиться шість разів на тиждень.
Який ризик пов'язаний з Strensiq - Asfotase alfa?
Найбільш поширеними побічними ефектами при застосуванні препарату Strensiq (які можуть вражати більше 1 з 10 осіб) є головний біль, еритема (почервоніння шкіри), біль у руках і ногах, лихоманка, дратівливість, реакції на місці введення (біль, висип) і свербіж) і синці (синці). Повний список обмежень та побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні препарату Strensiq, див.
Чому Strensiq - Asfotase alfa було схвалено?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Strensiq є більшими, ніж його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС. Комітет зауважив, що гіпофосфатазія є серйозною і небезпечною для життя хворобою, для якої немає дозволеної терапії. Незважаючи на те, що основне дослідження проводилося в невеликих масштабах і без безпосереднього порівняння Strensiq з іншим лікуванням або з нелікованими пацієнтами, CHMP вважав, що спостережуване поліпшення кісткової тканини та видимий ріст є важливими перевагами. Оскільки гіпофосфатазія є надзвичайно рідкісним захворюванням, дані, що стосуються цієї популяції, ймовірно, залишатимуться обмеженими. Що стосується безпеки, реакції на місці ін'єкції та інші побічні ефекти вважалися керованими з поточними рекомендаціями.
Strensiq було дозволено в "виняткових обставинах", оскільки не вдалося отримати повну інформацію про ліки через рідкість захворювання. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено
Яка інформація все ще очікується для Strensiq - Asfotase alfa?
Оскільки Strensiq було схвалено у виняткових обставинах, компанія, яка продає її, створить реєстр пацієнтів з гіпофосфатазією для збору інформації про хворобу та про безпеку та ефективність Strensiq у довгостроковій перспективі.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного застосування препарату Strensiq - Asfotase alfa?
Розроблено план управління ризиками для забезпечення максимально безпечного використання Strensiq. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик препарату та в листівку для препарату Strensiq, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами.
Крім того, компанія надаватиме пацієнтам та вихователям інформаційні матеріали, щоб переконатися, що Strensiq правильно використовується і звести до мінімуму ризик медичних помилок. Матеріал буде містити посібник із самоінжекції для пацієнтів, а також інструкції про те, як вводити для використання батьками або опікунами дітей із захворюванням.
Компанія також проведе дослідження для збору даних про реакції дорослих пацієнтів, які отримували дозу Strensiq, що використовується у педіатричній популяції. Поточні дослідження також продовжуватимуть подальше вивчення переваг Strensiq у підлітків у віці від 13 до 18 років.
Докладніше про Strensiq - Asphotase alfa
Повну версію EPAR та резюме плану управління ризиками Strensiq див. На веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Європейські громадські звіти. Для отримання додаткової інформації про терапію Strensiq прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зв'яжіться зі своїм лікарем або фармацевтом.
