Для чого використовується Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi - це лікарський засіб для лікування кістозного фіброзу у пацієнтів щонайменше 12 років, які несуть генетичну мутацію, відому як мутація F508del. Ця мутація впливає на ген, який кодує білок, відомий як регулятор трансмембранної провідності кістозного фіброзу (CFTR), який бере участь у регуляції виробництва слизу і травних соках. Orkambi використовується у пацієнтів, які успадкували мутацію від обох батьків і тому є носіями обох копій гена CFTR.
Кістозний фіброз є спадковим захворюванням, яке має серйозні наслідки для легенів і травної системи. Вона впливає на клітини, які виробляють слиз і травні соки. При муковісцидозі виділення стають щільними і викликають блокування. Накопичення щільних і в'язких виділень в легенях є причиною запалення і хронічних інфекцій. У кишечнику блокування протоків підшлункової залози уповільнює перетравлення їжі і викликає неадекватний розвиток. Orkambi містить активні інгредієнти lumacaftor і ivacaftor.
Як використовувати Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi може призначатися тільки лікарем, який має досвід лікування кістозного фіброзу. Його слід призначати тільки пацієнтам віком не менше 12 років з встановленою мутацією F508del на обох копіях гена CFTR.
Orkambi доступний у вигляді таблеток, що містять 200 мг лумакафтора і 125 мг івакафтора. Рекомендована доза Orkambi - дві таблетки двічі на день, взяті за 12 годин разом з жиросодержащими продуктами, такими як їжа, приготована з маслом або маслами, або продукти, що містять яйця, сир, горіхи, цільне молоко або м'ясо.
У пацієнтів з проблемами печінки або при застосуванні певних лікарських засобів, відомих як сильні інгібітори CYP3A4, може бути необхідно зменшити дозу Orkambi.
Як працює Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Кістозний фіброз викликаний мутацією в гені CFTR. Цей ген продукує білок, відомий як "регулятор трансмембранної провідності кістозного фіброзу" (CFTR), який бере участь у регуляції виробництва слизу і травних соках. Ці мутації зменшують кількість каналів для білка CFTR на поверхні клітини або впливають на її функціонування. Ці канали служать для транспортування іонів (атомів і молекул з електричним зарядом) до внутрішньої і зовнішньої частин клітин. Якщо канали дефектні, слизь і шлункові соки можуть стати аномально щільними і в'язкими.
Один з активних інгредієнтів, що містяться в Orkambi, lumacaftor, збільшує кількість білків CFTR на поверхні клітини, тоді як інший, ivacaftor, збільшує активність дефектного білка CFTR. Це нормалізує транспорт іонів через мембранні канали, роблячи виділення менш щільними.
Які вигоди від Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor показані під час досліджень?
Показано, що Orkambi ефективний у поліпшенні функції легенів у двох основних дослідженнях, що включали 1 108 хворих на кістозний фіброз у віці 12 років або старше з мутацією F508del на обох копіях гена CFTR. У дослідженнях Orkambi порівнювалися з плацебо (фіктивний лікування); обидва були додані до нормальної терапії, наданої пацієнтам. Основний параметр ефективності був заснований на відсотковому поліпшенні очікуваного для пацієнта ОФВ1, параметр, що вказує на хороше функціонування легенів.
Результати першого дослідження показали, що після 24 тижнів лікування пацієнти, які приймали Orkambi, мали середнє поліпшення FEV1 на 2, 41 процентного пункту вище, ніж ті, які отримували плацебо, тоді як це значення було 2, 65 у другому дослідженні.
Лікування Orkambi також призвело до зменшення кількості загострень, які вимагали госпіталізації або терапії антибіотиками. Загалом, кількість загострень зменшилася на 39% порівняно з плацебо.
Який ризик пов'язаний з Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Найбільш поширеними побічними ефектами при застосуванні Orkambi (які можуть вражати більше 1 з 10 осіб) є задишка (задишка), діарея і нудота (почуття хвороби). Серйозні побічні ефекти включають проблеми з печінкою, такі як підвищені ферменти печінки, холестатичний гепатит (накопичення жовчі, що призводить до запалення печінки) і печінкова енцефалопатія (захворювання мозку, яке викликається проблемами печінки). В цілому, ці серйозні побічні ефекти спостерігалися у більш ніж 1 200 людей під час клінічних випробувань.
Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Orkambi, та обмежень див.
Чому було схвалено Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що переваги Orkambi перевищують його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС.
Хоча корисні ефекти Orkambi були послідовними в проведених дослідженнях і подібні до тих, які застосовувалися для лікування симптомів муковісцидозу, вони виявилися нижчими, ніж очікували для ліків, які впливають на механізм захворювання, а не на його симптоми., Однак, оскільки муковісцидоз, викликаний мутацією F508del, є особливо важким, CHMP вважає, що спостережувані ефекти є клінічно значущими для пацієнтів без альтернативних варіантів лікування. Крім того, комітет зазначив, що переваги Orkambi зберігалися протягом усього 48-тижневого періоду лікування. Побічні ефекти Orkambi в основному впливали на функцію кишечника і дихання і, як правило, вважалися легкими та помірними і керованими.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Розроблено план управління ризиками для забезпечення максимально безпечного використання Orkambi. Виходячи з цього плану, інформація про безпеку була включена до коротких характеристик продукту та в упаковці для Orkambi, включаючи відповідні запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями та пацієнтами.
Докладніше про Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Для отримання додаткової інформації про лікування Orkambi прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта.
