Що таке Busilvex?
Busilvex являє собою концентрат для розчину для інфузії (крапельного введення у вену), що містить діючу речовину бусульфан.
Для чого використовується Busilvex?
Busilvex показаний в "кондиціонуючому" (підготовчому) лікуванні до трансплантації гемопоетичних клітин-попередників (клітин, які генерують клітини крові) у дорослих і дитячих пацієнтів. Цей тип трансплантації виконують у суб'єктів, які страждають змінами крові (наприклад, рідкісною формою анемії) або раком крові, в яких тому необхідно замінити гематопоэтические клітини. Після лікування Busilvex проводиться терапія іншим препаратом (циклофосфамід у дорослих і циклофосфамід або мелфалан у дітей).
Оскільки кількість пацієнтів, які перенесли цей тип кондиціонування та трансплантації, є низьким у Європейському Союзі (ЄС), 29 грудня 2000 року бусульфан був визначений як "лікарська сирота-сирота" (лікарський засіб, що використовується при рідкісних захворюваннях).
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як застосовується Busilvex?
Введення Busilvex повинно відбуватися під наглядом лікаря, який має досвід у перед-трансплантаційному лікуванні. Рекомендована доза Busilvex у дорослих становить 0, 8 мг на кілограм маси тіла. У дітей та підлітків (до 17 років) рекомендована доза Busilvex залежить від маси тіла пацієнта і становить від 0, 8 до 1, 2 мг / кг. Busilvex дається у вигляді центральної внутрішньовенної інфузії (крапельно в центральну вену грудної клітки). Кожна інфузія триває дві години і вводиться пацієнту кожні шість годин протягом чотирьох послідовних днів до лікування циклофосфамідом або мелфаланом і трансплантацією. Перед прийомом Busilvex пацієнтів слід попередньо обробити протисудомними препаратами (для запобігання судом) і антиеметичними препаратами (для запобігання блювоти).
Як працює Busilvex?
Діюча речовина в Busilvex, бусульфан, належить до групи лікарських засобів, званих «алкілуючі агенти». Ці речовини є «цитотоксичними», тобто вбивають клітини, особливо ті, які швидко розвиваються, такі як пухлинні або прогениторние клітини (або «стовбурові клітини») (тобто клітини, які продукують інші типи клітин). Бусульфан застосовують перед трансплантацією для нейтралізації аномальних клітин і клітин гемопоетичних попередників у пацієнта. Цей процес називається "миелоабляцией". Лікування циклофосфамідом або мелфаланом потім використовується для придушення імунної системи, так що природні захисні сили організму знижені. Це сприяє "щепленням" трансплантованих клітин (тобто клітини починають рости і продукувати нормальні клітини крові).
Як вивчався Busilvex?
Ефекти Busilvex були вперше випробувані на експериментальних моделях, перш ніж вивчатися у людей. Фармацевтична компанія представила дані з експериментальних моделей, отриманих з наукової літератури.
Busilvex вивчали у пацієнтів, переважно страждаючих від раку крові, які потребували трансплантації гематопоетичних клітин-попередників. Було проведено два основних дослідження, в яких взяли участь 103 дорослих, та одне дослідження, в якому взяли участь 55 дітей. Основний показник ефективності базувався на кількості пацієнтів з мієлоабляцією (тобто зменшенням кількості лейкоцитів і тромбоцитів) і "трансплантатом" (часу, необхідного для повернення білих кров'яних клітин до більш високих рівнів).
Які вигоди від Busilvex показали під час досліджень?
Мієлоабляція спостерігалася у всіх пацієнтів, дорослих і дітей. Трансплантат отримували в середньому після десяти днів (у дорослих) або 11 днів (у дітей) у випадках "аутологічної трансплантації" (тобто трансплантації власних клітин пацієнта, збирали і зберігали до трансплантації). Трансплантат був досягнутий через 13 днів (у дорослих) і 21 день (у дітей) в "алогенних трансплантатах" (трансплантація донорських клітин).
Який ризик пов'язаний з Busilvex?
Окрім зменшення кількості циркулюючих клітин крові, що є метою ліків, інфекція, порушення печінки, включаючи обструкцію печінкової вени, захворювання на трансплантацію до трансплантаційних захворювань, є одними з найбільш серйозних побічних ефектів лікування Busilvex. господаря (коли трансплантовані клітини атакують організм пацієнта) і дихальні (легеневі) розлади. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомляли у Busilvex, див.
Busilvex не слід застосовувати у осіб, які можуть бути підвищеною чутливістю до алергії (буссульфану) або будь-яких інших компонентів. Її не слід давати вагітним жінкам. Грудне вигодовування слід припинити, починаючи лікування з Busilvex. Busilvex може погіршити фертильність у обох статей. Тому пацієнти-жінки не повинні завагітніти під час і до шести місяців після лікування, і пацієнти-чоловіки не повинні розмножуватися під час і до шести місяців після лікування препаратом.
Особливу увагу слід приділяти, якщо використовуються супутні препарати, такі як ітраконазол (застосовуються при певних видах інфекцій), четобемідон (застосовується для лікування болю) і парацетамол. Докладніше див.
Чому було схвалено Busilvex?
Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) дійшов висновку, що ефективність Busilvex була продемонстрована і що вона є альтернативою таблеткам бусульфану, які мають недоліки, включаючи велику кількість таблеток, які необхідно прийняти. CHMP вирішив, що переваги Busilvex перевищують його ризики в якості кондиціонуючого лікування до трансплантації гематопоетичних клітин-попередників. Тому Комітет рекомендував, щоб Busilvex отримав дозвіл на маркетинг.
Докладніше про Busilvex:
9 липня 2003 року Європейська Комісія надала дозвіл на торгівлю в ЄС для компанії Pierre Fabre Médicament для Busilvex. Дозвіл на маркетинг було поновлено 9 липня 2008 року.
Щоб зареєструватися в якості лікарського засобу-сирота Busilvex, натисніть тут .
З повним описом EPAR щодо Busilvex натисніть тут.
Останнє оновлення цього резюме: 07-2008.
