наркотики

Fabrazyme - агалсідаза бета

Що таке Fabrazyme?

Fabrazyme являє собою розчин для внутрішньовенного вливання (крапельного введення у вену), який містить активну речовину бета-агалсідази.

Для чого використовують Fabrazyme?

Fabrazyme використовується для лікування пацієнтів з хворобою Фабрі, рідкісного спадкового стану. Пацієнти, які страждають цим захворюванням, представляють дефіцит ферменту, званий альфа-галактозидазой А. Цей фермент зазвичай розщеплює ліпід глоботриазозилцерамида (GL-3). Якщо цей фермент дефіцитний, GL-3 не може бути розбитий і накопичується в клітинах організму, таких як клітини нирки.

Пацієнти з цим захворюванням мають широкий спектр симптомів, включаючи серйозні розлади, такі як ниркова недостатність, проблеми з серцем і інсульт.

Враховуючи невелику кількість пацієнтів, які страждають цим захворюванням, його вважали «рідкісним», а 8 серпня 2000 року Фабразіме описували як «сироту-лікарський засіб» (лікарський засіб для рідкісних захворювань).

Ліки можна отримати лише за рецептом.

Як використовують Fabrazyme?

Тільки лікар, досвідчений у лікуванні пацієнтів з хворобою Фабрі або іншими спадковими порушеннями обміну речовин, може призначати Fabrazyme. Доза Fabrazyme становить 1 мг на кілограм маси тіла, що вводиться раз на два тижні в якості внутрішньовенної інфузії. Початкова швидкість інфузії не повинна перевищувати 0, 25 мг на хвилину (15 мг на годину), щоб зменшити ризик реакцій, пов'язаних з вливанням. Швидкість інфузії можна поступово збільшувати в наступних інфузіях. Одне дослідження вивчало Fabrazyme, коли його давали дітям, і прийшли до висновку, що ліки можна призначати дітям у віці від 8 до 16 років у тій же дозі. Пацієнти з важким ураженням нирок можуть менше реагувати на лікування. Fabrazyme призначений для тривалого застосування.

Як працює Fabrazyme?

Fabrazyme дозволяє здійснювати замісну ферментну терапію. Цей тип терапії надає пацієнтам фермент, якого вони не мають. Fabrazyme призначений для заміни ферменту альфа-галактозидази А, якому людям з хворобою Фабрі бракує. Діючою речовиною Fabrazyme є агалсідаза бета, копія людської форми ферменту, виробленого методом, відомим як "технологія рекомбінантної ДНК": фермент продукується клітиною, в яку був введений ген (ДНК) що дозволяє генерувати його. Цей замінний фермент сприяє розпаду GL-3 і запобігає його накопиченню в клітинах пацієнта.

Які дослідження були проведені на Fabrazyme?

Були представлені три клінічні дослідження з 73 дорослими пацієнтами. У головному дослідженні Fabrazyme порівнювали з плацебо (фіксованим лікуванням) у 58 пацієнтів, вимірюючи вплив препарату на ліквідацію GL-3 з ниркових клітин.

Ефективність Fabrazyme також була досліджена у 16 ​​дітей віком від 8 до 16 років, які страждають хворобою Фабрі.

Яка користь показала Fabrazyme під час досліджень?

У головному дослідженні Fabrazyme дуже істотно ліквідував GL-3 з ниркових клітин і майже закінчив через 20 тижнів лікування. 69% пацієнтів, які отримували Fabrazyme, мали кращі рівні ліквідації ліпідів, порівняно з нульовими ефектами, виявленими в групі плацебо. Це може призвести до поліпшення симптомів або стабілізації захворювання.

Навіть у дітей, які отримували Fabrazyme, було виявлено зниження рівня GL-3 у крові, причому всі діти досягали нормального рівня після 20 тижнів лікування. Крім того, спостерігається поліпшення симптомів і якості життя дітей.

Який ризик пов'язаний з Fabrazyme?

Під час досліджень, найбільш поширені побічні ефекти (у більш ніж одного з 10 пацієнтів) Fabrazyme викликані інфузією, а не самою медициною. Найбільш поширеними реакціями є лихоманка і озноб. Іншими поширеними побічними ефектами були: головний біль, парестезія (аномальні відчуття, такі як поколювання і поколювання), нудота, блювота, почервоніння і відчуття холоду. Зафіксовані у дітей побічні ефекти були подібні до тих, що спостерігалися у дорослих. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося у Fabrazyme, див.

Пацієнти, які приймають Фабразім, можуть розвивати антитіла (білки, що виробляються як реакція на Фабразіме, які можуть впливати на лікування).

Fabrazyme не слід застосовувати людям, які можуть бути гіперчутливі (алергічні) до агалсідази бети або інших інгредієнтів лікарського засобу.

Чому Fabrazyme було схвалено?

Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вважає, що для пацієнтів з хворобою Фабрі лікування Fabrazyme може дати довгострокові клінічні переваги. CHMP вважає, що переваги Fabrazyme перевищують ризики у випадку тривалої ензимної замісної терапії у пацієнтів з підтвердженим діагнозом хвороби Фабрі, і тому рекомендував отримати дозвіл на маркетинг.

Fabrazyme спочатку уповноважений у виняткових обставинах, оскільки, оскільки він використовується для лікування рідкісних захворювань, дані, наявні на момент схвалення, були обмежені.

Оскільки виробник надав необхідну додаткову інформацію, умова, що стосується "виняткових обставин", була вилучена 6 лютого 2008 року.

Більше інформації про Fabrazyme

3 серпня 2001 року Європейська Комісія надала дозвіл на продаж для компанії Fabrazyme компанії Genzyme Europe BV, що діє на всій території Європейського Союзу. 3 серпня 2006 року це дозвіл було поновлено.

Реєстрація статусу Fabrazyme як лікарської сироти доступна тут.

Ви можете ознайомитися з повною версією оцінки (EPAR) тут.

Останнє оновлення цього резюме: 02 - 2008