Що таке Replagal?
Replagal являє собою розчин для інфузії, який містить діючу речовину агалсідаза альфа.
Для чого використовується Replagal?
Replagal використовується для лікування пацієнтів з хворобою Фабрі, рідкісного спадкового стану.
Пацієнти, які страждають цим захворюванням, представляють дефіцит ферменту альфа-галактозидази А. Цей фермент зазвичай розщеплює ліпід глоботриазолцерамида (Gb3). Якщо цей фермент відсутній, то Gb3 не може розщеплюватися і накопичуватися в клітинах, наприклад, в клітинах нирок.
Пацієнти з хворобою Фабрі можуть мати великі симптоми, включаючи серйозні розлади, такі як ниркова недостатність, проблеми з серцем і інсульт.
Оскільки кількість пацієнтів із хворобою Фабрі є низькою, це захворювання вважається "рідким", а 8 серпня 2000 року "Реплагал" було призначено "лікарським сиротою-сиротою" (лікарський засіб для лікування рідкісних захворювань).
Ліки можна отримати лише за рецептом.
Як застосовується Replagal?
Replagal слід призначати під наглядом лікаря, який спеціалізується на лікуванні хвороби Фабрі або інших спадкових порушень обміну речовин. Він вводиться як внутрішньовенна інфузія 0, 2 мг / кг маси тіла протягом 40 хвилин кожні 2 тижні. У деяких дослідженнях вплив Replagal, введеного дітям, був обстежений, і тому було запропоновано, що Replagal можна застосовувати у дітей віком від 7 до 18 років у тій же дозі. Пацієнти, які мають серйозні проблеми з ниркою, мають незначну реакцію на лікування. Replagal призначений для тривалого застосування.
Як працює Replagal?
Replagal - це замісна ферментна терапія, яка являє собою терапію, яка надає пацієнтам відсутній фермент. Replagal призначений для заміни людського ферменту альфа-галактозидази А, якому не вистачає людей з хворобою Фабрі. Активна речовина в Replagal, агалсидаза альфа, являє собою копію людського ферменту, виробленого методом, що називається "технологія рекомбінантної ДНК": фермент продукується кліткою, в яку введений ген (ДНК), робить його здатним продукувати фермент. Цей замінний фермент сприяє розпаду Gb3, запобігаючи його накопичення в клітинах.
Які дослідження проводилися на Replagal?
Replagal був вивчений у двох клінічних дослідженнях, у загальній складності 40 пацієнтів-чоловіків. Replagal порівнювали з плацебо (фіктивна терапія); в одному дослідженні вимірювали його вплив на біль, а в іншому досліджували його вплив на ліквідацію Gb3 з лівого шлуночка (міокарда). Також було проведено дослідження на 15 пацієнтах (носіях).
Replagal також вивчався у 24 дітей віком від шести з половиною до 18 років.
Які переваги Replagal показали під час досліджень?
Через 6 місяців терапії Replagal значно зменшив біль у пацієнтів, які отримували лікування в порівнянні з пацієнтами, які отримували плацебо (фіктивний курс лікування). Replagal виробляв середнє зниження маси лівого шлуночка 11, 5 г, у той час як у пацієнтів, які отримували плацебо, спостерігалося збільшення на 21, 8 г. Ці результати показують, що симптоми захворювання покращуються або що захворювання залишається стабільним. У жінок ефекти були порівнянні з результатами, виявленими у чоловіків. Діти, які отримували 6 місяців лікування Replagal, не показали збільшення серцевої маси, а рівень Gb3 в крові зменшився.
Який ризик пов'язаний з Replagal?
Найбільш поширені побічні ефекти (що спостерігаються у більш ніж одного пацієнта з 10 під час досліджень) викликані вливанням, а не самим ліками. Це, в основному, озноб, головні болі, нудота, пірексия (лихоманка), почервоніння обличчя і втома (втома), які, як правило, не є серйозними. Інші дуже поширені побічні ефекти включають біль і дискомфорт. Побічні ефекти, що з'являються у дітей, подібні до тих, що спостерігаються у дорослих. Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні Replagal, див.
Пацієнти, які приймають Replagal, можуть розробляти антитіла (білки, що виробляються як реакція на Replagal, що може порушити лікування).
Replagal не слід застосовувати людям, які можуть бути гіперчутливими (алергічними) до агалсідази альфа або інших інгредієнтів у медицині.
Чому було схвалено Replagal?
Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що для пацієнтів з хворобою Фабрі лікування Replagal може дати довгострокові клінічні переваги. CHMP вирішив, що переваги Replagal є більшими, ніж його ризики, і рекомендував отримати дозвіл на маркетинг.
Replagal було дозволено «у виняткових обставинах», оскільки, оскільки він використовується для лікування рідкісних захворювань, не вдалося отримати більш детальну інформацію про ліки. Європейське агентство з лікарських засобів (EMEA) оглядає нову інформацію щорічно, і це резюме буде оновлюватись, якщо необхідно.
Яку інформацію все ще очікує Replagal?
Компанія, що виробляє Replagal, проведе додаткові дослідження з медицини, особливо для отримання результатів 5-річної терапії, інших дозувань, підтримуючих доз і досліджень на дітей.
Докладніше про Replagal
3 серпня 2001 року Європейська Комісія надала дозвіл на маркетинг, що діє на всій території Європейського Союзу, для компанії Replagal для компанії TKT Europe AB. Дозвіл на маркетинг був поновлений 3 серпня 2006 року. Для реєстрації статусу Replagal як лікарського засобу-сироти, натисніть тут.
З повним описом EPAR про Replagal натисніть тут.
Останнє оновлення цього резюме: 02-2007
