Що таке динутуксимаб бета-апейрон і для чого він використовується?
Динутуксимаб бета Apeiron - це протипухлинний препарат, що застосовується при лікуванні нейробластоми, раку нервових клітин, у пацієнтів старше одного року. Застосовується у двох групах пацієнтів з високим ризиком нейробластоми (з високою ймовірністю рецидиву):
- пацієнти, які продемонстрували певне поліпшення в порівнянні з попередніми методами лікування, включаючи трансплантацію стовбурових клітин крові (трансплантат клітин, що продукують кров);
- пацієнтів, у яких нейробластома не покращилася з іншими протираковими методами лікування або повторно.
У випадку, якщо нейробластома повторилася після попереднього лікування, доцільно її стабілізувати (запобігти погіршенню) перед початком лікування динутуксимабом бета Apeiron. У деяких випадках, коли попередні методи лікування не були достатньо ефективними, динутуксимаб бета Apeiron застосовується разом з іншим лікарським засобом, який називається інтерлейкін-2 (альдеслекін).
Оскільки кількість пацієнтів з нейробластомою є низькою, хвороба вважається «рідкісною», а динутуксимаб бета Apeiron визнана «ліками сиріт» (лікарським засобом, що застосовується при рідкісних захворюваннях) 8 листопада 2012 року.
Препарат містить діючу речовину динутуксимаб бета.
Як використовують динутуксимаб бета-апейрон?
Динутуксимаб бета Apeiron дається шляхом інфузії (крапельне) у вену. Кожен цикл лікування препаратом дається протягом п'яти або 10 днів кожні 35 днів. Його вводять усього за п'ять циклів. Рекомендована доза залежить від ваги та висоти пацієнта.
У разі виникнення певних побічних ефектів лікар може вирішити зменшити або відкласти введення дози або, якщо ці ефекти є серйозними, припинити лікування.
Лікування динутуксімабом бета Apeiron не слід розпочинати, якщо пацієнт не має задовільних результатів у певних дослідженнях крові, пов'язаних з функцією печінки, легенів, нирок і кісткового мозку.
Лікування дитутуксимабом бета Apeiron повинно контролюватися лікарем, який має досвід лікування раку. Вона повинна вводитися в лікарні лікарем або медсестрою, яка може обробляти важкі алергічні реакції, і якщо послуги негайно доступні, якщо це необхідно. Ліки можна отримати лише за рецептом.
Для отримання додаткової інформації див. Короткий опис характеристик продукту (включений до EPAR).
Як діє динутуксимаб бета Apeiron?
Динутуксимаб бета Apeiron являє собою моноклональне антитіло (тип білка), призначене для розпізнавання і зв'язування зі структурою, що називається GD2, присутній у великих кількостях на поверхні клітин нейробластоми, але не нормальних клітин.
Коли динутуксимаб бета-апейрон зв'язується з клітинами нейробластоми, він робить їх мішенню для імунної системи організму (природного захисту), яка потім вбиває ракові клітини.
Які переваги дитутуксимаб бета Apeiron показали під час досліджень?
Дослідження показали, що динутуксимаб бета-апейрон ефективний у підвищенні виживаності у пацієнтів з нейробластомою.
Два дослідження вивчали дані 88 дітей і дорослих з нейробластомою, які не регресували з іншими протираковими методами лікування або які повернулися. Пацієнтів лікували динутуксимабом бета-апейрон плюс інтерлейкін-2 та іншим лікарським засобом, названим ізотретиноїн. У цих дослідженнях 70% і 78% пацієнтів, у яких нейробластома не регресувала за допомогою інших методів лікування, була ще жива через два роки після лікування.
Серед пацієнтів з повторним появою нейробластоми, 42% і 69% були ще живими через два роки після лікування. У третьому дослідженні 370 дітей з нейробластомою високого ризику, які регресували після інших методів лікування, отримували динутуксимаб бета-апейрон та ізотретиноїн з або без інтерлейкіну-2. На початку лікування деякі з цих пацієнтів не виявляли жодних ознак нейробластоми, а деякі ще виявляли ознаки захворювання. Серед пацієнтів, які не мали жодних ознак нейробластоми, 71% були ще три роки після лікування і результати були подібними, якщо лікування включало інтерлейкін-2 чи ні. Серед пацієнтів, які мали деякі ознаки нейробластоми, 63% тих, хто отримував інтерлейкін-2, були ще три роки після лікування, порівняно з 54% пацієнтів, які не отримували інтерлейкін-2.
У цих дослідженнях результати з динутуксимабом бета Apeiron були кращими, ніж ті, що раніше спостерігалися у пацієнтів, які отримували нейробластому без динутуксимабу бета Apeiron.
Які ризики пов'язані з динутуксимабом бета Apeiron?
Найбільш поширеними побічними ефектами при застосуванні динутуксимабу бета-апейрона (який може торкнутися більше 7 з 10 осіб) є пірексия (лихоманка) і біль. Інші побічні ефекти (які можуть вражати більше 3 з 10 осіб) - це підвищена чутливість (алергія), блювота, діарея, синдром капілярного витоку (втрата рідини з кровоносних судин, яка може викликати набряк і зниження артеріального тиску) і гіпотонія (тиск) низький кров'яний тиск).
Динутуксимаб бета Apeiron не слід застосовувати у пацієнтів з хворобою трансплантата проти господаря (коли трансплантовані клітини атакують організм) у важкій або дифузній формі.
Повний список обмежень та побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні динутуксимабу бета Apeiron, див.
Чому динутуксимаб бета Apeiron було схвалено?
Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) відзначив відсутність терапевтичних варіантів, що запобігають рецидиву нейробластоми високого ризику.
В цілому, дані про результати застосування динутуксимабу бета Apeiron показують, що ліки ефективні. Однак необхідна додаткова інформація для повного розуміння ефективності лікарського засобу.
Хоча лікування динутуксимабом бета-апейроном може викликати серйозні побічні ефекти, безпека ліків вважається прийнятною.
Таким чином, CHMP вирішив, що переваги динутуксимабу бета Apeiron більші, ніж його ризики, і рекомендував, щоб вони були схвалені для використання в ЄС.
Динутуксимаб бета Apeiron був дозволений в "виняткових обставинах", оскільки повну інформацію про динутуксимаб бета Apeiron не вдалося отримати з етичних причин. Оскільки динутуксимаб є рекомендованим для лікування нейробластоми з високим ризиком, було б неетично проводити дослідження, в якому деякі пацієнти отримували плацебо (фіктивний курс лікування). Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено.
Яка інформація все ще очікується для динутуксимаб-бета-апейрон?
Оскільки динутуксимаб бета Apeiron було дозволено у виняткових обставинах, компанія, що займається продажем динутуксимабу бета-апейрон, контролюватиме безпеку лікарського засобу на основі реєстру пацієнтів та надаватиме щорічні оновлення. Компанія також буде проводити тести для отримання додаткової інформації про те, як ліки обробляються організмом і як імунна система реагує на ліки. Компанія надасть результати дослідження, пов'язаного з ефектом введення динутуксимабу бета-апейрона разом з інтерлейкіном-2. Крім того, він подасть звіт про п'ятирічну виживаність пацієнтів, які брали участь у дослідженнях.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання динутуксимабу бета Apeiron?
Рекомендації та запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями з охорони здоров'я та пацієнтами для безпечного та ефективного застосування динутуксимабу бета Apeiron, були включені до коротких характеристик препарату та в посібнику з упаковки.
Докладніше про динутуксимаб бета Apeiron
З повним описом EPAR щодо динутуксимабу бета Apeiron див. Веб-сайт Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Європейські звіти про державну оцінку. Більш детальну інформацію про лікування динутуксимабом бета Apeiron можна знайти в брошурі (також є частиною EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта.
Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт, пов'язаних з динутуксимабом бета-апейрон, можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань.
