наркотики

Аммонапс - фенилбутират натрію

Що таке Ammonaps?

Ammonaps - це лікарський засіб, який містить активний інгредієнт на основі фенілбутирату натрію

у вигляді білих овальних таблеток (500 мг) або гранул (940 мг / г).

Для чого використовується Ammonaps?

Ammonaps використовується для лікування пацієнтів з порушеннями циклу сечовини. У цих пацієнтів організм не здатний вигнати залишки азоту, оскільки в ньому відсутні певні ферменти, які зазвичай містяться в печінці. В організмі азотисті залишки присутні у вигляді аміаку, речовини, особливо токсичного для мозку. Ammonaps показаний для пацієнтів з дефіцитом одного або декількох з наступних ферментів: карбамілфосфатсинтетаза, орнітин транскарбамілаза або аргиносукциновая синтетаза.

Ліки можна вводити пацієнтам, у яких розлад має наступні характеристики:

• ранній неонатальний початок (загальна відсутність одного або декількох вищезгаданих ферментів, що відбувається в перший місяць життя);

• пізній початок (частковий дефіцит ферменту, що виникає після першого місяця життя) у суб'єктів, які зазнали пошкодження головного мозку, викликаного високим вмістом аміаку.

Ліки можна отримати лише за рецептом.

Як використовується Ammonaps?

Лікування Ammonaps повинно супроводжуватися лікарем, досвідченим у лікуванні хворих з порушеннями циклу сечовини.

Ammonaps використовується на додаток до інших методів лікування, а також спеціальний режим з низьким вмістом білка, спрямований на зниження споживання азоту. Добова доза Аммонапса варіюється залежно від пацієнтів і відповідно до дієти, ваги та висоти тіла. Тому для визначення точної добової дози необхідно проводити регулярні аналізи крові. Добова доза Ammonaps повинна бути рівномірно розподілена між прийомами їжі. Таблетки призначені для дорослих і дітей, а гранули - для новонароджених і для пацієнтів, які не можуть проковтнути таблетки. Гранули змішують з їжею або напоєм, безпосередньо перед вживанням, або розчиняють у воді перед введенням зонда з живота або з носа в шлунок.

Ammonaps - це тривале лікування, поки пацієнт успішно не пройде операцію з пересадки печінки.

Як працює Ammonaps?

Азот вводиться в організм через білки, що містяться в їжі, потім перетворюються в аміак. У хворих з порушеннями циклу сечовини організм не здатний усунути наявний в організмі аміак, який потім накопичується всередині нього. Це накопичення викликає серйозні наслідки, такі як інвалідність, пошкодження мозку і смерть. Активна речовина в аммонапсах, фенилбутират натрію, перетворюється організмом в речовину, яка називається фенилацетатом. Фенілацетат поєднує в собі глутамін, амінокислоту, що містить азот, для утворення речовини, яка може бути виведена з організму нирками. Це зменшує накопичення азоту, зменшуючи таким чином кількість аміаку, що виробляється організмом.

Як вивчався Ammonaps?

Ліки вивчали у 82 пацієнтів, які страждали від порушень циклу сечовини, які отримували лікування Ammonaps і які раніше не отримували інших методів лікування зазначеного розладу. Аммонапс не порівнювали з будь-яким іншим лікуванням. Основним показником ефективності була виживаність, хоча в дослідженні також розглядалося число епізодів гіпераммонемії (інтервали, що характеризуються дуже високим рівнем аміаку в крові), когнітивний розвиток (тобто розвиток здатності до мислення, навчання і запам'ятовують) зростання і рівні аміаку і глютамина в крові.

Які вигоди від Ammonaps показали під час досліджень?

Загальна виживаність становила приблизно 80% у новонароджених, які отримували Аммонапс. З іншого боку, неліковані діти зазвичай гинуть протягом першого року життя. У пацієнтів, у яких розвинулося захворювання пізніше, реєстрували виживання. Рання діагностика та негайне лікування є важливими для зменшення ризику інвалідності.

Який ризик пов'язаний з Ammonaps?

Найбільш поширені побічні ефекти з Ammonaps (спостерігаються у більш ніж 1 пацієнта у 10) є аменорея (відсутність менструального циклу) або нерегулярні менструальні цикли, хоча це стосується лише пацієнтів жінок дітородного віку. Інші поширені побічні ефекти включають порушення функції нирок і порушення кількості клітин крові (еритроцити, лейкоцити і тромбоцити). Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні препарату Ammonaps, див.

Аммонапс не повинен застосовуватися у людей, які можуть бути гіперчутливі (алергічні) до фенілбутирату натрію або до будь-яких інших інгредієнтів. Ліки не слід вводити під час вагітності або годування груддю.

Чому Ammonaps було схвалено?

Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) встановив, що порушення циклу сечовини є серйозним захворюванням, для якого спостерігається зменшення кількості процедур.

Показано, що Ammonaps запобігає надмірному накопиченню аміаку в крові. Незважаючи на обмежену наявну інформацію, CHMP вирішив, що переваги Ammonaps перевищують ризики як допоміжну терапію при хронічному лікуванні розладів циклу сечовини і тому рекомендував отримати дозвіл на маркетинг.

Аммонапс було дозволено в "виняткових обставинах", оскільки на момент отримання дозволу на лікування рідкісних захворювань було доступно обмежену інформацію. Оскільки компанія надала додаткову запитну інформацію, обмеження «у виняткових обставинах» було скасовано 6 липня 2004 року.

Докладніше про Ammonaps:

8 грудня 1999 року Європейська Комісія видала дозвіл на маркетинг Ammonaps, що діє в усьому Європейському Союзі. Дозвіл на маркетинг було поновлено 8 грудня 2004 року та 8 грудня 2009 року. Повний EPAR для Ammonaps можна знайти тут.

Останнє оновлення цього резюме: 12-2009