наркотики

Zalmoxis - генетично модифіковані лімфоцити

Що таке Zalmoxis і для чого він використовується? - Генетично модифіковані лімфоцити?

Zalmoxis є лікарським засобом, що використовується як допоміжне лікування у дорослих пацієнтів, які перенесли трансплантацію кровотворних стовбурових клітин (HSCT, трансплантація клітин, яка може розвиватися в різні типи клітин крові) з частково сумісного донора (так званий гаплоідіональний трансплантат). Zalmoxis застосовується у пацієнтів, які перенесли гаплоіднічну трансплантацію внаслідок важкого раку крові, наприклад, деякі лейкемії та лімфоми. Перед тим, як отримати трансплантат, пацієнт отримає лікування для видалення існуючих клітин з кісткового мозку, включаючи ракові клітини і клітини імунної системи. Zalmoxis дається, щоб допомогти відновити імунну систему пацієнта після трансплантації.

Zalmoxis - це вид медицини сучасної терапії, який називається «продукт соматичної клітинної терапії», який являє собою тип лікарського засобу, що містить клітини або тканини, якими маніпулювали, щоб їх можна було використовувати для лікування, діагностики або профілактики захворювання. Zalmoxis містить Т-лімфоцити (тип білих кров'яних клітин), які були генетично модифіковані1. Для отримання Zalmoxis Т-лімфоцити з донора трансплантата відокремлюють від решти клітин в трансплантаті. Ці Т-лімфоцити потім генетично модифіковані, щоб включати "ген суїциду".

Оскільки кількість пацієнтів перенесли низьку трансплантацію гемопоетичних стовбурових клітин (HSCT), 20 жовтня 2003 року Zalmoxis було позначено як "сирота-лікарський засіб" (лікарський засіб, що застосовується при рідкісних захворюваннях).

Як застосовується Zalmoxis - Генетично модифіковані лімфоцити?

Zalmoxis можна отримати лише за рецептом, а лікування слід проводити під наглядом лікаря, який має досвід лікування раку крові за допомогою трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин (HSCT).

Zalmoxis готується до застосування як лікарський засіб для пацієнтів. Його вводять через 21-49 днів після трансплантації, але тільки якщо трансплантат ще не відновив імунну систему пацієнта і якщо пацієнт не розвинув захворювання трансплантата проти господаря (що відбувається, коли трансплантовані клітини) нападають на тіло).

Zalmoxis вводять шляхом внутрішньовенної інфузії (крапельно) протягом 20-60 хвилин, щомісяця протягом чотирьох місяців, поки циркулюючі Т-лімфоцити не досягне певного рівня. Доза Zalmoxis залежить від маси тіла пацієнта.

Для отримання додаткової інформації див.

Як працює Zalmoxis - генетично модифіковані лімфоцити?

При введенні після трансплантації Zalmoxis допомагає пацієнтові будувати імунну систему і тому допомагає захистити її від інфекції. Однак лімфоцити Т, присутні в Zalmoxis, іноді можуть атакувати тіло пацієнта, викликаючи захворювання трансплантата проти господаря. Т-клітини у Zalmoxis мають суїцидальний ген, що робить їх сприйнятливими до лікарських препаратів ганцикловіру і валганцикловіру. Якщо пацієнт розвиває хворобу трансплантата проти господаря, вводять ганцикловір або валганцикловір, який вбиває Т-лімфоцити, які мають суїцидний ген, таким чином лікуючи хворобу і запобігаючи подальшому розвитку.

Які переваги показали Zalmoxis - генетично модифіковані лімфоцити під час досліджень?

Zalmoxis вивчали в одному головному дослідженні, в якому взяли участь 30 пацієнтів, які перенесли гаплоїдентну трансплантацію через важкий рак крові. У цьому дослідженні Zalmoxis не порівнювався з іншими методами лікування. Основним показником ефективності є відновлення імунної системи, що вимірюється рівнями Т-лімфоцитів у крові, у 77% пацієнтів, які отримували препарат Залмоксис (23 з 30), імунна система була відновлена. Хвороба трансплантації захворювання сталася у 10 пацієнтів, які потім отримували або ганцикловір, або валганцикловір, самостійно або в комбінації з іншими лікарськими засобами. Всі 10 пацієнтів видужали від хвороби трансплантата проти господаря.

Дані з основного дослідження також поєднувалися з даними другого поточного дослідження, і показники виживаності для 37 пацієнтів, які отримували Zalmoxis (23 в основному дослідженні і 14 у поточному дослідженні), порівнювалися з показниками база даних про 140 хворих, які перенесли гаплоідіональну трансплантацію в минулому. Відсоток пацієнтів, які вижили після одного року, становив 51% для пацієнтів, які отримували Zalmoxis, у порівнянні з 34-40% для пацієнтів, які не отримували Zalmoxis.

Які ризики пов'язані з Zalmoxis - генетично модифікованими лімфоцитами?

Найбільш поширеним побічним ефектом Zalmoxis (який може виникати у більш ніж 1 з 10 пацієнтів) є гостре захворювання трансплантата проти господаря (стан, що розвивається протягом приблизно 100 днів трансплантації). При використанні Zalmoxis це стан можна лікувати ганцикловіром або валганцикловіром. Zalmoxis не слід призначати пацієнтам, чия імунна система була відновлена. Крім того, він не повинен застосовуватися у пацієнтів, які вже розробили хворобу трансплантата проти господаря, що потребує лікування. Повний список обмежень та побічних ефектів, про які повідомлялося при застосуванні препарату Zalmoxis, див.

Чому було схвалено Zalmoxis - генетично модифіковані лімфоцити?

Показано, що Zalmoxis допомагає відновлювати імунну систему пацієнтів, які перенесли гаплоідіональну трансплантацію внаслідок важкого раку крові; ці пацієнти мають обмежені терапевтичні можливості і мають поганий прогноз. Профіль безпеки Zalmoxis вважається прийнятним. Основним ризиком є ​​хвороба трансплантата проти господаря, однак це можна успішно лікувати ганцикловіром або валганцикловіром, який вбиває Т-лімфоцити, присутні в Zalmoxis. Комітет Агентства з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) вирішив, що, хоча необхідні додаткові дані для визначення його обсягу, переваги Zalmoxis переважують його ризики і рекомендували, щоб вони були схвалені для використання в ЄС, Zalmoxis отримав "умовне схвалення". Це означає, що в майбутньому буде доступна додаткова інформація про ліки, яку компанія повинна надавати. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів перегляне нову доступну інформацію, і це резюме буде відповідно оновлено.

Яка інформація все ще очікується для Zalmoxis?

Оскільки Zalmoxis отримала «умовне схвалення», компанія, яка продає Zalmoxis, надасть результати проведеного дослідження, проведеного на пацієнтах з гострим лейкемією високого ризику. Дослідження дозволить порівняти гаплоідіональний трансплантат з подальшою терапією Zalmoxis з гаплоідіональною Т-клітинною трансплантацією з подальшою обробкою циклофосфамідом (лікарським засобом для запобігання виникнення хвороби трансплантата проти хазяїна) і гаплоідіональною трансплантацією без Т-лімфоцитів.

Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного застосування Zalmoxis - генетично модифікованих лімфоцитів?

Компанія, що займається продажем Zalmoxis, надасть навчальні матеріали для медичних працівників, з детальною інформацією про ризики, включаючи хворобу трансплантата проти господаря, і як правильно використовувати ліки. Компанія також збиратиме дані від усіх пацієнтів, які отримували препарат Zalmoxis, заповнюючи реєстр, і контролюватиме прогрес після лікування, щоб вивчити безпеку та ефективність препарату в довгостроковій перспективі.

Рекомендації та запобіжні заходи, які повинні дотримуватися фахівцями з охорони здоров'я та пацієнтами для безпечного та ефективного застосування Zalmoxis, також були включені до короткого опису характеристик препарату та в упаковці.

Докладніше про Zalmoxis - генетично модифіковані лімфоцити

Повний EPAR для Zalmoxis можна знайти на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Європейські звіти про державну оцінку. Для отримання додаткової інформації про терапію Zalmoxis прочитайте вказівку на упаковку (також частину EPAR) або зверніться до лікаря або фармацевта.

Короткий висновок Комітету з лікарських засобів-сиріт, що стосується Zalmoxis, доступний на веб-сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Медикаменти для людини / Призначення рідкісних захворювань