Діакоміт - стирипентол

Що таке діакоміт?

Diacomit - лікарський засіб, що містить діючу речовину стирипентол. Він доступний в капсулах або в саше, що містить (250 і 500 мг). Пакети містять порошок, який використовується для одержання пероральної суспензії (рідина, що містить тверді частинки).

Для чого використовується Diacomit?

Діакоміт - це антиепілептичний препарат. Він призначений для дітей з дуже рідкісною формою епілепсії, яка називається «важкою міоклонічною епілепсією дитинства» (EMSI), також відома як синдром Dravet. Цей тип епілепсії вражає дітей молодшого віку. Diacomit позначається як допоміжна терапія клобазамом і вальпроатом (іншими протиепілептичними препаратами) при лікуванні тоніко-клонічних судом (найбільш серйозні кризи, в яких спостерігається втрата свідомості), які неможливо адекватно контролювати за допомогою клобазаму і вальпроату.

Оскільки кількість пацієнтів з ЕМСІ є низькою, захворювання вважається «рідкісним», і 5 грудня 2001 року Діакоміт був визначений як «лікарська сирота» (лікарський засіб, що використовується при рідкісних захворюваннях).

Ліки можна отримати лише за рецептом.

Як застосовується Diacomit?

Терапію діакомітом слід призначати тільки під суворим наглядом лікаря, який має досвід діагностики та лікування епілепсії у немовлят і дітей (педіатр або дитячий невролог). Нормальна доза становить 50 мг / кг маси тіла, розділена на дві або три дози протягом дня. Лікування зазвичай починається зі зниженої дози препарату, яка поступово збільшується до рекомендованої дози протягом трьох днів. Після початку терапії Діакомітом може знадобитися зменшення дози клобазаму. Як правило, дозу вальпроату не потрібно коригувати.

Основні дослідження, проведені на Diacomit, були проведені на дітей старше трьох років. Рішення щодо використання Diacomit у дітей віком до трьох років має прийматися на індивідуальній основі, відповідно: тобто, препарат можна призначати молодшим дітям, тільки якщо діагноз EMSI підтверджений.

Діакоміт слід приймати разом з їжею, але не з молоком або молочними продуктами, газованими напоями, фруктовими соками або харчовими продуктами або напоями з кофеїном або теофіліном (речовина, знайдена, наприклад, у чорному і зеленому чаї).

Як працює Diacomit?

Режим дії активного інгредієнта Діакоміт, стирипентол, як антиепілептичний препарат, ще не повністю відомий. Можливо, що він діє, акцентуючи активність інших протиепілептичних препаратів, знижуючи їх швидкість метаболізму печінкою. Також можливо збільшити рівні «нейромедіатора», що називається гамма-аміномасляною кислотою (ГАМК) в просторах між нервовими клітинами мозку. Нейротрансмітери - це речовини в організмі, які передають сигнали від однієї нервової клітини до іншої.

Як вивчався діакоміт?

Ефекти Diacomit вперше були протестовані на експериментальних моделях, перш ніж вивчатися у людей.

Два основних дослідження, проведені на Diacomit, були проведені на 65 дітей та підлітків у віці від 3 до 18 років. Дослідження порівняли ефективність препарату Діакоміт у капсулах або пакетиках з плацебо (фіксованого лікування) у цих пацієнтів як допоміжне лікування триваючої терапії клобазамом та вальпроатом. Основним показником ефективності було число пацієнтів, "реактивних" до лікування. Один пацієнт був визначений як "реактивний", якщо кількість нападів у другому місяці лікування зменшилося щонайменше на 50% порівняно з кількістю місяців, що передували початку терапії.

Які вигоди від Diacomit показали під час досліджень?

Кількість пацієнтів, які реагували з Diacomit, була вищою, ніж у пацієнтів, які отримували плацебо. У першому дослідженні 71% пацієнтів, які приймали Діакоміт, були реактивними до лікування (15 з 21), у порівнянні з 5% у групі плацебо (1 з 20). Аналогічні результати були також показані у другому дослідженні з 67% пацієнтів, які реагували з Diacomit (8 з 12), у порівнянні з 9% у групі плацебо (1 з 9). Однак не зрозуміло, чи впливає цей ефект на Діакоміт або на підвищений рівень інших протиепілептичних препаратів.

Який ризик пов'язаний з Diacomit?

Найбільш поширеними побічними ефектами, що спостерігаються при застосуванні препарату Діакоміт (більше 1 з 10 пацієнтів), є анорексія (втрата апетиту), втрата ваги, безсоння, сонливість, атаксія (нездатність координувати м'язові рухи), гіпотонія (м'язова слабкість) і дистонія (розлади) м'язи). Повний список всіх побічних ефектів, про які повідомлялося у Diacomit, див.

Diacomit не повинен застосовуватися у людей, які можуть бути гіперчутливі (алергічні) до стирипентолу або будь-яким іншим інгредієнтам. Вона також не повинна використовуватися у пацієнтів, які мають анамнез психозу (серйозний психічний стан, що включає змінене відчуття реальності) і з маревними епізодами (психічний стан, що характеризується плутаниною, збудженням, неспокою і галюцинаціями). Особливу обережність слід застосовувати, коли Diacomit вводиться одночасно з іншими лікарськими засобами. Повний список цих ліків див.

Чому Diacomit було схвалено?

Комітет з лікарських засобів для лікування людини (CHMP) дійшов висновку, що Diacomit виявився ефективним у лікуванні EMSI, хоча кількість досліджень є низькою, а тривалість дослідження коротша, ніж очікувалося комітетом. Комітет вирішив, що переваги Diacomit більші, ніж його ризики для застосування в комбінації з клобазамом і вальпроатом у додатковій терапії рефрактерних генералізованих тоніко-клонічних судом у пацієнтів з важкою міоклонічною епілепсією дитинства, синдромом EMSI (або синдромом Dravet). ) при яких судоми не контролюються адекватно клобазамом і вальпроатом. Тому комітет рекомендував, щоб Діакоміт отримав ліцензію на маркетинг.

Діакоміт отримав "умовне схвалення". Це означає, що очікується більше даних про препарат. Щорічно Європейське агентство з лікарських засобів (EMEA) розгляне будь-яку нову інформацію, яка стане доступною, і, при необхідності, оновить цей звіт.

Яка інформація все ще очікується для Diacomit?

Компанія, що виробляє Diacomit, проведе дослідження, яке дозволить порівняти Діакоміт з клобазамом, як допоміжну терапію при тривалому лікуванні пацієнтів, симптоми яких не підлягають адекватному контролю за застосуванням клобазаму та вальпроату.

Які заходи вживаються для забезпечення безпечного використання Diacomit?

Компанія, яка виробляє Diacomit, контролюватиме вплив препарату на шлунок і кишечник і на темпи росту, особливо у випадку одночасного застосування вальпроату. Він також розгляне вплив комбінованого застосування Diacomit з іншими препаратами на ризик довгострокових проблем, що впливають на мозок і нервову систему.